2017年8月和10月諾華制藥的Kymriah與吉利德Kite制藥的Yescarta 兩款CAR-T細胞療法產(chǎn)品先后在美國獲批上市，開(kāi)啟了癌癥治療的新局面，癌癥治療從傳統方法到小分子靶向藥物再到免疫檢查點(diǎn)抑制劑，走向了新型的基因治療方法。
CAR-T細胞治療
時(shí)隔不到一年，2018年8月27日，諾華的Kymriah與吉利德Kite制藥的Yescarta同日獲歐盟批準，CAR-T細胞療法產(chǎn)品開(kāi)始進(jìn)入歐洲市場(chǎng)。
2018年9月27日，諾華公司與西比曼生物科技集團（CBMG）達成戰略許可和合作協(xié)議，開(kāi)始著(zhù)手布局需求患者人數位居全球之首的中國。諾華與CBMG二者采用股權合作的方式，諾華以4,000萬(wàn)美元以每股27.43美元的價(jià)格收購CBMG公司出售的約9%的股權，同時(shí)諾華公司將在全球范圍內獲得部分CBMG CAR-T相關(guān)技術(shù)的免許可費知識產(chǎn)權。
另一方面，二者的具體分工為CBMG負責制造工藝，負責Kymriah® （tisagenlecleucel）在中國生產(chǎn)和供應，諾華公司則擁有Kymriah®營(yíng)銷(xiāo)許可的獨家權利，并將主要負責中國的分銷(xiāo)、產(chǎn)品注冊及商業(yè)化方面的工作。
西比曼生物科技集團（CBMG）總部在美國加利福尼亞州，是一家從事癌癥免疫療法和退行性疾病干細胞療法臨床研發(fā)的生物制藥公司，但是他在中國的上海、北京和無(wú)錫分別設有三個(gè)GMP生產(chǎn)廠(chǎng)區，總面積占地7萬(wàn)平方英尺（約6500平方米），年產(chǎn)細胞量能夠滿(mǎn)足1萬(wàn)名癌癥患者和1萬(wàn)名膝骨關(guān)節炎患者的治療需求，同時(shí)符合美國和國內GMP標準。
實(shí)際上，諾華在向中國擴張之前，其CAR-T競爭對手吉利德已在中國采取行動(dòng)，2017年復星醫藥和美國Kite Pharma在上海張江共建合營(yíng)公司復星凱特，并全面推進(jìn)Kite Pharma獲FDA批準的第一個(gè)產(chǎn)品KTE-C19（商品名為Yescarta）的技術(shù)轉移、制備驗證等工作，致力于早日為國內淋巴瘤患者帶來(lái)全球領(lǐng)先的治療手段。日前，復星凱特的CAR-T療法已獲得國家藥品監督管理總局的臨床批件。
國內CAR-T療法研發(fā)現狀
中國在CAR-T細胞治療領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)展迅速，已有多家企業(yè)CAR-T研發(fā)項目推進(jìn)至臨床階段，與美國同列為全球CAR-T研究的第一梯隊。據全球的臨床試驗注冊庫ClinicalTrials.gov數據顯示，目前登記在冊的CAR-T項目總共244個(gè)，中國以133個(gè)在數量上已經(jīng)超越了美國的72個(gè)。
據不完全統計，目前CDE受理的CAR-T細胞產(chǎn)品的IND申請已超過(guò)二十家，包括南京傳奇、復星凱特、成都銀河生物、上海恒潤達生生物、科濟生物、博生吉安科細胞技術(shù)、上海明聚生物、上海優(yōu)卡迪生物、北京藝妙醫療、斯丹賽生物技術(shù)、西比曼生物科技等多家公司，已經(jīng)獲得臨床批件的有南京傳奇的CAR-T 產(chǎn)品LCAR-B38M 、上海藥明巨諾生物科技有限公司（關(guān)聯(lián)公司上海明聚生物）的CAR-T產(chǎn)品JWCAR029、上海恒潤達生生物科技有限公司兩個(gè)抗人CD19 T細胞注射液藥物以及復星凱特的抗人 CD19 CAR-T 細胞注射液。
通過(guò)上面數據我們可以看出，國內CAR-T產(chǎn)品開(kāi)發(fā)進(jìn)度基本和國際進(jìn)度同步，呈現出從數量到質(zhì)量方面的齊頭并進(jìn)的勢頭。而且隨著(zhù)醫藥領(lǐng)域投資熱度不減，相信還有更多CAR-T產(chǎn)品會(huì )進(jìn)入這個(gè)競爭領(lǐng)域。
但是讓我們擔憂(yōu)的問(wèn)題也一直沒(méi)有解決，針對CAR-T產(chǎn)品特定的GMP規范和GCP規范都沒(méi)有建立起來(lái)，國內法規界對于類(lèi)似問(wèn)題還處在初級摸索階段。而目前歐盟已經(jīng)發(fā)布了正式的ATMP（超級治療產(chǎn)品）的GMP和GCP，這應該可以為中國藥政方面提供有益參考。
參考文獻：
1.Novartis signs Chinese manufacturing deal with Cellular Biomedicines for Kymriah
作者簡(jiǎn)介：zhulikou431，高級工程師、PDA會(huì )員、ISPE會(huì )員、ECA會(huì )員、PQRI會(huì )員、資深無(wú)菌GMP專(zhuān)家，在無(wú)菌工藝開(kāi)發(fā)和驗證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫(xiě)和審核、法規審計、國際認證、國際注冊、質(zhì)量體系建設與維護領(lǐng)域，以及無(wú)菌檢驗、環(huán)境監控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開(kāi)始著(zhù)力關(guān)注制藥宏觀(guān)領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項目的風(fēng)險管理工作。
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