帕金森病治療領(lǐng)域迎來歷史性時刻，拜耳公司引領(lǐng)的細胞療法正式邁入關(guān)鍵III期臨床階段，為數(shù)百萬患者帶來疾病修飾治療的新希望。
2025年9月22日，拜耳公司宣布其針對帕金森病的創(chuàng)新細胞療法bemdaneprocel取得重大進展：首位患者已在關(guān)鍵性III期臨床試驗exPDite-2中接受治療。
同時，拜耳在研基因療法AB-1005的II期臨床試驗REGENERATE-PD也在歐洲完成首批患者隨機化分組。這一雙重進展使得拜耳成為全球首家同時推進帕金森病細胞療法和基因療法的藥企，標志著帕金森治療從癥狀控制轉(zhuǎn)向疾病修飾的重大轉(zhuǎn)變。
帕金森病作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，影響著全球超過1000萬人的健康與生活。這是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，其主要病理特征為大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元死亡，導(dǎo)致運動功能持續(xù)喪失。患者常見癥狀包括震顫、肌肉僵硬和動作遲緩等運動障礙，同時伴有非運動癥狀如疲勞、認知問題和抑郁等。這些癥狀通常隨時間推移而加劇，使日常任務(wù)變得異常困難。
目前帕金森病的標準治療主要依賴藥物治療（如左旋多巴），這些治療雖能在短期內(nèi)緩解癥狀，但長期使用會導(dǎo)致運動并發(fā)癥，且無法逆轉(zhuǎn)或延緩神經(jīng)元的持續(xù)損失。
面對這一挑戰(zhàn)，醫(yī)學(xué)界一直在尋找能夠改變疾病進程而不僅僅是控制癥狀的創(chuàng)新療法。細胞療法和基因療法作為再生醫(yī)學(xué)的重要組成部分，有望實現(xiàn)從根源上修復(fù)受損神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的目標。
Bemdaneprocel（也稱為BRT-DA01）是一種“現(xiàn)貨型”同種異體干細胞衍生療法。該療法由人胚胎干細胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，通過外科手術(shù)植入帕金森病患者大腦的特定區(qū)域。這些移植的細胞在被植入后將繼續(xù)發(fā)育成成熟的多巴胺神經(jīng)元，并有可能重建被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，從而恢復(fù)患者的運動和非運動功能。
“對帕金森病患者來說，多巴胺分泌細胞減少導(dǎo)致運動障礙。” BlueRock高級副總裁、bemdaneprocel產(chǎn)品負責(zé)人Gabi Belfort博士解釋，“Bemdaneprocel旨在用新的多巴胺分泌神經(jīng)元取代這些受損細胞?！?/p>
與傳統(tǒng)藥物治療相比，bemdaneprocel的策略是從疾病根源入手，替代受損的多巴胺能神經(jīng)元，而不僅僅是補充多巴胺。這種方法有望為帕金森病提供一種長期且持久的治療效果，而非短暫緩解癥狀。
Bemdaneprocel的臨床開發(fā)進程基于嚴謹?shù)目茖W(xué)證據(jù)。在早期的I期臨床試驗中，該療法已展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
2025年4月，拜耳公布了bemdaneprocel的I期臨床試驗exPDite的18個月數(shù)據(jù)，結(jié)果發(fā)表于頂級期刊《Nature》。數(shù)據(jù)顯示，移植后18個月，F-DOPA PET成像信號有所增加，表明移植的細胞能夠在患者腦內(nèi)存活并成功植入。
更為詳細的24個月數(shù)據(jù)進一步證實了療法的潛力。在I期試驗中，12名帕金森病患者接受了兩種不同劑量的bemdaneprocel治療：
低劑量組（隊列A）：5名患者，每殼核接受0.9百萬個細胞
高劑量組（隊列B）：7名患者，每殼核接受2.7百萬個細胞
術(shù)后24個月的結(jié)果顯示，高劑量組患者表現(xiàn)出顯著臨床改善：使用Hauser PD日記評估，高劑量組處于“Good ON”狀態(tài)的時間平均增加1.8小時，而“OFF”狀態(tài)時間減少1.9小時；MDS-UPDRS第III部分（運動功能評估）評分減少21.9分；MDS-UPDRS第II部分（日常生活活動能力）評分改善3.4分
在安全性方面，24個月內(nèi)未報告與療法相關(guān)的嚴重不良事件，表明患者對bemdaneprocel的耐受性良好
基于這些積極數(shù)據(jù)，美國FDA已授予bemdaneprocel再生醫(yī)學(xué)先進療法（RMAT）認定和快速通道資格，加速了其臨床開發(fā)進程。
exPDite-2試驗作為一項關(guān)鍵性隨機、雙盲、假手術(shù)對照研究，代表了帕金森病治療研究的重要里程碑。這是首個針對異基因多能干細胞來源療法治療帕金森病的關(guān)鍵III期臨床試驗。
該試驗計劃招募約102名中度帕金森病患者，評估bemdaneprocel與假手術(shù)對照組相比的療效、安全性和總體影響。
研究采用精密的設(shè)計方案：
主要終點設(shè)定為從基線到第78周，通過“帕金森病日記”測量的“開啟期”變化，即患者每天16小時清醒時間內(nèi)處于良好控制狀態(tài)且無煩人運動障礙的時間。
此外，試驗還整合了多個次要終點，旨在客觀測量運動功能、安全性、耐受性以及日常生活活動質(zhì)量和生活質(zhì)量。
這一嚴謹?shù)脑囼炘O(shè)計不僅符合監(jiān)管機構(gòu)對注冊試驗的要求，也能全面評估bemdaneprocel對帕金森病患者生活質(zhì)量的真實影響。
BlueRock Therapeutics 公司已為其研究性細胞療法 bemdaneprocel 的關(guān)鍵性 3 期臨床試驗（exPDite-2 研究）完成首例患者給藥，該療法用于治療帕金森病。exPDite-2 研究是首個針對帕金森病的異基因多能干細胞衍生療法 3 期臨床試驗。
值得注意的是，拜耳在帕金森病領(lǐng)域的創(chuàng)新布局并不局限于細胞療法。在推進bemdaneprocelIII期臨床試驗的同時，公司同時開發(fā)基因療法AB-1005，形成了雙重治療策略。
基因療法AB-1005由拜耳旗下另一家子公司AskBio開發(fā)，其II期臨床試驗REGENERATE-PD已在歐洲完成首批患者隨機化分組。
AskBio高級副總裁Adrian Kells博士表示：“我們相信帕金森病神經(jīng)修復(fù)療法的需求巨大。AskBio致力于探索在研基因療法AB-1005在治療這種嚴重進行性慢性疾病方面的潛力?！?/p>
這種雙重策略最大化提高了成功率，也為不同類型的帕金森病患者提供了更多的治療選擇。細胞療法和基因療法雖然作用機制不同，但都致力于改變疾病進程而非僅僅緩解癥狀。
拜耳處方藥事業(yè)部全球研發(fā)負責(zé)人Christian Rommel強調(diào)：“通過細胞療法和基因療法雙重手段治療帕金森病體現(xiàn)了拜耳的戰(zhàn)略愿景，我們愿做出最大努力為那些長期等待新療法的帕金森病患者帶來新希望?！?/p>
拜耳細胞療法進入III期臨床試驗的意義遠不止于單個產(chǎn)品的開發(fā)成功。這標志著神經(jīng)退行性疾病治療范式轉(zhuǎn)變——從癥狀管理轉(zhuǎn)向疾病修飾治療。
如果bemdaneprocel在III期臨床試驗中證實有效，它將為帕金森病患者提供一種前所未有的治療選擇，這種選擇有可能改變疾病進程而不僅僅是控制癥狀。
與此同時，全球帕金森病治療創(chuàng)新呈現(xiàn)多元化趨勢。在中國，多家公司也布局了帕金森病干細胞療法，睿健醫(yī)藥、士澤生物、躍賽生物等企業(yè)的項目均已進入臨床開發(fā)階段。
2025年4月，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院完成了中國首例GCP級自體干細胞移植治療帕金森病，標志著中國在細胞治療帕金森病領(lǐng)域也邁出了關(guān)鍵一步。
隨著全球人口老齡化進程加速，帕金森病患病率預(yù)計將繼續(xù)上升。據(jù)預(yù)測，到2040年全球患者數(shù)量將突破1400萬，開發(fā)突破性療法已成為當(dāng)務(wù)之急。
隨著exPDite-2試驗的推進，未來兩年內(nèi)我們將獲得更多關(guān)于bemdaneprocel安全性和有效性的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)不僅將決定這一創(chuàng)新療法能否獲批上市，更將塑造未來幾十年帕金森病治療的格局。
拜耳正在建立一套全面的端到端方法，涵蓋從研究到生產(chǎn)的整個過程，并在全球擁有先進的生產(chǎn)設(shè)施，這在細胞和基因療法的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化方面樹立了全球標桿。
帕金森病治療的新時代正在到來。
1.李惠鈺。 拜耳公布帕金森病細胞療法和基因療法進展。 中國科學(xué)報. 2025-09-23.
2.Bayer First Company to Advance Cell Therapy as Well as Gene Therapy Against Parkinson’s Disease. S4ME. 2025-09-25.
3.Nature：帕金森病治療重大突破，拜耳干細胞療法臨床試驗數(shù)據(jù)發(fā)表。 醫(yī)藥魔方ByDrug. 2025-04-21.
4.拜耳：帕金森病干細胞療法啟動關(guān)鍵III期臨床試驗，已完成首例受試者給藥。 醫(yī)藥魔方ByDrug. 2025-09-25.
5.Cell therapy weekly: first patient receives stem cell therapy in Phase III Parkinson's disease trial. RegMedNet. 2025-09-25.
6.【拜耳】帕金森療法獲進展，細胞療法進入III期臨床。 搜狐. 2025-09-23.
7.拜耳/BlueRock幹細胞療法H1啟帕金森氏癥臨床三期試驗. 生技月刊. 2025-01-17.
8.拜耳公布兩種帕金森病在研療法進展 成為首家推進帕金森病細胞療法和基因療法公司. 中國網(wǎng)財經(jīng). 2025-09-23.
9.Bayer Announces Progress for Bemdaneprocel and AB-1005 Potential Therapies Against Parkinson’s Disease. Drugs.com MedNews. 2025-09-22.
10.拜耳：將帕金森病干細胞療法推進至注冊III期臨床. 搜狐. 2025-01-15
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