2月25日，中國國家藥監局（NMPA）官網(wǎng)公布：復星醫藥和Ardelyx共同開(kāi)發(fā)的鹽酸替那帕諾片（Tenapanor，中國境內商品名：萬(wàn)緹樂(lè )®）獲批上市。本次新藥上市申請（NDA）獲批的適應癥為：用于控制正在接受透析治療的慢性腎臟病（CKD）成人患者的高磷血癥。
一、鹽酸替那帕諾片的突破性
替那帕諾最早由美國Ardelyx公司研發(fā)，它是一種鈉 氫交換體3（NHE3）抑制劑，具有雙重作用機制：1. 抑制腸道鈉吸收，增加水分改善便秘型腸易激綜合征（IBS-C）；2. 減少磷吸收，治療慢性腎病高磷血癥。
并且，替那帕諾可以與磷酸鹽結合劑結合使用，進(jìn)一步顯著(zhù)降低血清磷酸鹽水平，提高達到目標水平的速度。在一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究（NCT04766398）中，164名患有高磷血癥的血液透析患者被納入研究。與單獨使用磷酸鹽結合劑相比，在用替那帕諾聯(lián)合磷酸鹽結合劑治療8周后，患者的血清磷酸鹽水平又多降低了0.57 mmol/L。
在另一項多中心、隨機、開(kāi)放標簽研究（NCT04549597）中，303名使用磷酸鹽結合劑未達到目標磷酸鹽水平的血液透析患者，轉為采用替那帕諾方案治療（替那帕諾30 mg BID，必要時(shí)添加或調整磷酸鹽結合劑）。10周的治療后，達到目標磷酸鹽水平的比率提高了34.4%至38.2%。
2017年，復星醫藥與Ardelyx達成協(xié)議，獲得了該產(chǎn)品在中國的權益。2023年10月，替那帕諾率先在美國獲批上市，用于降低透析成人慢性腎臟病患者的血清磷，作為對磷酸鹽結合劑反應不足，或對所有劑量的磷酸鹽結合劑治療均不耐受患者的附加治療。其在美國和中國香港特別行政區也被批準用于治療腸易激綜合征伴便秘。
鹽酸替那帕諾片是全球首個(gè)也是目前唯一獲批的磷酸鹽吸收抑制劑。多年來(lái)，中國血液透析患者達到目標血清磷酸鹽水平的比率一直低于國際標準。盡管目前已有藥物治療，但很大一部分患者的血清磷酸鹽水平不能控制在目標范圍。截至2023年底，中國有100多萬(wàn)名維持性血液透析患者。在這些患者中，76%患有高磷血癥，達到目標磷酸鹽水平的比例卻僅為39%。
鑒于此，中國國家衛生健康委員會(huì )更是將“提高血液透析患者的磷酸鹽控制率”列為2024年的關(guān)鍵質(zhì)量控制改進(jìn)目標。如今，鹽酸替那帕諾片在中國正式獲批，開(kāi)創(chuàng )了多機制協(xié)同控制磷酸鹽的新時(shí)代，為中國血液透析高磷血癥患者帶來(lái)了新希望！
二、中美藥企的合作共贏(yíng)
Ardelyx公司在替那帕諾的申報過(guò)程中并不是一帆風(fēng)順。2020年，Ardelyx首次向FDA遞交替那帕諾的新適應癥上市申請，用于透析成人CKD患者血清磷控制。在2021年，該藥的補充新藥申請（sNDA）遭FDA延期，要求補充分析，同年7月，Ardelyx收到了FDA發(fā)出的完全回應函（CRL），拒絕了該適應癥的批準。當月，Ardelyx股價(jià)暴跌。
不過(guò)，Ardelyx并未放棄這一適應癥的開(kāi)拓。基于一系列臨床數據的支持，包括1200多名患者參與的3項III期臨床試驗。2023年，公司重新提交了替那帕諾的sNDA申請，隨后成功獲批。
此外，原研公司Ardelyx基于替那帕諾達成了全球范圍內的廣泛合作。日本權益授權給協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin），中國權益授權給復星醫藥，加拿大權益授權給Knight Therapeutics。
Ardelyx總裁兼首席執行官Mike Raab表示：“替那帕諾在中國獲批用于治療高磷血癥，標志著(zhù)Ardelyx致力于將新型療法帶給全球醫療需求未得到滿(mǎn)足的患者的又一個(gè)重要里程碑。復星醫藥在中國有著(zhù)心腎藥物方面的專(zhuān)注力和優(yōu)異業(yè)績(jì)表現。“
雙方期待繼續合作，推進(jìn)更多創(chuàng )新療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，為患者帶來(lái)更大的益處。此次合作不僅滿(mǎn)足了中國患者未滿(mǎn)足的臨床需求，也助力Ardelyx拓展全球市場(chǎng)，彰顯了“國際創(chuàng )新+中國布局”的協(xié)同價(jià)值。
三、結語(yǔ)
此次復星醫藥與Ardelyx合作的鹽酸替那帕諾片獲批，不僅是中美藥企合作的佳話(huà)，更為中國廣大透析患者帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的福祉。相信在未來(lái)，雙方會(huì )繼續深化合作，為全球醫藥創(chuàng )新和患者健康貢獻更多力量。
參考文獻：
1.Fosun Pharma Received NMPA Approval for Wan Ti Le (Tenapanor Hydrochloride Tablets) Fosun Pharma, Feb 26, 2025
2.FDA requests additional study to support approval of tenapanor for patients with CKD, July 30, 2021
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