最近,一種名為Blinatumomab(縮寫(xiě)Blina,布利那克單抗)的應用于兒童癌癥治療的成果備受矚目。布利那克單抗作為雙特異性T細胞參與者,在白血病治療方面表現出色,引起了公眾關(guān)注。布利那克單抗是一種免疫療法,具有雙向粘附在T細胞和癌細胞上的特性,使得T細胞更容易發(fā)現和破壞癌細胞,相較于傳統的化療方法,其副作用更少,療效更高,正在改變兒童癌癥治療的現有格局。在本文中,我們將分享有關(guān)這一新藥的相關(guān)信息。
▲布利那克單抗的免疫機制和優(yōu)勢在哪?
布利那克單抗是一種免疫療法,通過(guò)搜尋并摧毀腫瘤細胞,使人體免疫系統能更精準地對抗癌癥,而不影響健康細胞。患者可將這種藥物攜帶于一個(gè)小背包中,在治療期間仍可自由享受生活,不再受限于醫院環(huán)境。相較于傳統的化療,布利那克單抗使患者更能自主掌控治療進(jìn)程,尤其對于學(xué)齡期需要上學(xué)的兒童而言。相關(guān)的臨床研究表明,布利那克單抗有望替代大部分化療方案,成為一種更為溫和、更為友好的治療方式,對兒童癌癥患者而言邁出了一大步。
裝在一個(gè)小背包里意味著(zhù)將靜脈滴注設備或靜脈輸液泵整合到一個(gè)便攜式的背包中,以便患者可以方便地攜帶和使用。這種設計可以讓患者在需要接受靜脈滴注治療時(shí),不再受限于固定的醫療設施,而是可以在更自由的環(huán)境中接受治療。
傳統的靜脈滴注需要患者在醫院或診所接受治療,而便攜式靜脈滴注設備則可以讓患者在家中或其他地方自行使用。這種設備通常包括一個(gè)可穿戴的輸液泵,以及必要的管道和附件。
通過(guò)將靜脈滴注設備裝在一個(gè)小背包里,患者可以方便地攜帶和使用,從而在需要時(shí)隨時(shí)進(jìn)行治療。這種便攜式設計還可以讓患者在治療期間保持相對自由的活動(dòng),從而提高生活質(zhì)量。
▲這種單抗療法的藥理作用機制是?
布利那克單抗是一種靶向性的免疫療法藥物,主要用于治療B細胞急性淋巴細胞白血病,這是一種罕見(jiàn)但危險的兒童白血病類(lèi)型。該藥物屬于嵌合型抗體,結合了兩個(gè)不同的抗原結構。其作用機制通過(guò)將T細胞與B細胞白血病細胞連接起來(lái),促使免疫系統攻擊并摧毀白血病細胞。相較于傳統的化療,布利那克單抗具有更為精準的作用,減少對正常細胞的損害,因此不良反應較小。然而,盡管相對于傳統的化療,布利那克單抗的副作用較輕,但仍可能引起一些不適,如發(fā)熱、頭痛、惡心、疲勞等。通常在治療開(kāi)始前,患者會(huì )接受藥物預處理,以減輕可能的嚴重反應。
▲B(niǎo)細胞白血病被認為是最難治愈的白血病之一
兒童的白血病包含多種類(lèi)型。最近有關(guān)兒科急性淋巴性白血病的研究顯示,當前兒童白血病的5年生存率已超過(guò)90%。然而,就B細胞急性淋巴細胞白血病患者而言,其生存率僅約為50%,與此同時(shí),T細胞急性淋巴細胞白血病患者的生存率通常低于20%。相反,B細胞白血病是兒童白血病中最常見(jiàn)的形式。這種疾病的形成主要涉及三種遺傳變異:染色體非整倍體,失調的癌基因或編碼嵌合轉錄因子的基因重排,以及基因的點(diǎn)突變。因此,由于其復雜性,這種疾病很難實(shí)現精準的治療和徹底治愈,而使用免疫療法作為治療方案成為可能。
▲布利那克單抗的應用領(lǐng)域是什么?療效如何?
實(shí)際上,布利那克單抗最初獲批用于成人B細胞急性淋巴細胞白血病的治療,但后來(lái)也擴展到兒童B細胞急性淋巴細胞白血病的應用。這種藥物通常作為治療方案的一部分,尤其適用于那些對傳統化療無(wú)效或出現副作用的患者。相關(guān)的臨床研究表明,在兒科急性淋巴性白血病治療中引入布利那克單抗取得了顯著(zhù)效果。在嬰兒中,通過(guò)在前期治療方案中使用布利那克單抗獲得了顯著(zhù)的治療效果。研究結果顯示,嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的2年無(wú)事件生存率為82%,較歷史對照組的49%明顯提高。此外,嬰兒B細胞急性淋巴細胞白血病患者的兩年總生存率為93%,較對照組的66%明顯提高。這表明在高危人群中,引入布利那克單抗顯著(zhù)改善了治療效果,為將其納入常規治療提供了有力的證據。
▲小結
總體而言,布利那克單抗代表了兒童白血病治療領(lǐng)域中創(chuàng )新的一步,它提供了一種更為有效和相對溫和的治療選擇。布利那克單抗顯示顯著(zhù)療效提升,2年無(wú)事件生存率和總生存率明顯高于對照組,為將其納入兒童白血病常規治療提供了強有力的支持,將為兒童白血病治療帶來(lái)革新。未來(lái),布利那克單抗的成功應用和潛在優(yōu)化將為兒童白血病治療提供更為希望的前景。
參考資料
1. Zhai, Y., et al., Comparison of blinatumomab( and CAR T-cell therapy in relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: a systematic review and meta-analysis. 2024(just-accepted).
2. Graff, Z., M.J. Burke, and N.J.C.O.i.P. Gossai, Novel therapies for pediatric acute lymphoblastic leukemia. 2024. 36(1): p. 64-70.
3. Nagorsen, D., et al., blinatumomab: a historical perspective. 2012. 136(3): p. 334-342.
4. Przepiorka, D., et al., FDA approval: blinatumomab. 2015. 21(18): p. 4035-4039.
5. Newman, M.J. and D.J.J.J.o.O.P.P. Benani, A review of blinatumomab, a novel immunotherapy. 2016. 22(4): p. 639-645.
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com