7月3日，國(guó)家藥監(jiān)局宣布正大天晴「重組人凝血因子VIIa」（TQG203）正式獲批上市！作為國(guó)內(nèi)首 個(gè)打破外資壟斷的國(guó)產(chǎn)仿制藥，它終結(jié)了諾和諾德同類(lèi)產(chǎn)品長(zhǎng)達(dá)十余年的“獨(dú)家供應(yīng)”，讓45萬(wàn)中國(guó)血友病患者迎來(lái)“救命藥”本土化破局的關(guān)鍵一步。
高難仿制，技術(shù)壁壘如何被攻破？
重組人凝血因子 VIIa 的仿制難度極高，主要于其復(fù)雜的分子結(jié)構(gòu)。該藥物由 406 個(gè)氨基酸組成雙鏈結(jié)構(gòu)，且包含 O 糖基化、N 糖基化結(jié)構(gòu)以及重鏈分子 N 末端的谷氨酸 γ 羧基化修飾 。這些修飾對(duì)于維持蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)和功能至關(guān)重要，仿制過(guò)程中需要精準(zhǔn)實(shí)現(xiàn)這些修飾，以確保生物活性，其難度如同在分子層面進(jìn)行微雕，對(duì)技術(shù)精度要求極高。
全球范圍內(nèi)，此前僅有諾和諾德掌握全流程生產(chǎn)技術(shù)，如今正大天晴成為全球第二家攻克這一技術(shù)的企業(yè)，也是國(guó)內(nèi)首家突破該技術(shù)的藥企。在研發(fā)過(guò)程中，正大天晴成功解決了表達(dá)體系純化、穩(wěn)定性控制等核心技術(shù)難題。在表達(dá)體系純化方面，開(kāi)發(fā)了高效的純化工藝，能夠從復(fù)雜的生物表達(dá)體系中分離出高純度的重組人凝血因子 VIIa；在穩(wěn)定性控制上，通過(guò)優(yōu)化配方和儲(chǔ)存條件，保證了藥物在不同環(huán)境下的穩(wěn)定性，有效延長(zhǎng)了藥物的有效期，為臨床應(yīng)用提供了可靠保障。
此前，國(guó)內(nèi)重組人凝血因子 VIIa 完全依賴進(jìn)口，供應(yīng)鏈安全存在隱患。一旦國(guó)際形勢(shì)變化、貿(mào)易受阻或原研企業(yè)生產(chǎn)出現(xiàn)問(wèn)題，患者將面臨斷供風(fēng)險(xiǎn)。如今，國(guó)產(chǎn)仿制藥的成功上市，實(shí)現(xiàn)了本土化生產(chǎn)，大大提高了藥品供應(yīng)的穩(wěn)定性和安全性。從更長(zhǎng)遠(yuǎn)角度看，此次技術(shù)突破為我國(guó)后續(xù)罕見(jiàn)病仿制藥的開(kāi)發(fā)提供了寶貴的技術(shù)范本和經(jīng)驗(yàn)借鑒，有助于提升我國(guó)在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)領(lǐng)域的整體實(shí)力。
降價(jià)可期，患者負(fù)擔(dān)能否真正減輕？
國(guó)產(chǎn)重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 的上市，為降低患者治療費(fèi)用帶來(lái)了希望。參考胰島素、單抗類(lèi)生物類(lèi)似藥等的市場(chǎng)規(guī)律，國(guó)產(chǎn)仿制藥上市后，價(jià)格往往會(huì)出現(xiàn)明顯下降，幅度通常在 30%-50% 。以諾和諾德的原研藥為例，其年治療費(fèi)超過(guò)百萬(wàn)，給患者家庭帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。TQG203 的出現(xiàn)，有望打破這一高價(jià)局面，大幅降低患者的經(jīng)濟(jì)門(mén)檻，使更多患者能夠負(fù)擔(dān)得起治療費(fèi)用。
隨著國(guó)產(chǎn)仿制藥的上市，其納入醫(yī)保目錄的概率大幅增加。國(guó)家一直致力于提升罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障水平，已將 80 余種罕見(jiàn)病用藥納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄 。重組人凝血因子 VIIa 作為治療血友病的關(guān)鍵藥物，國(guó)產(chǎn)仿制藥的上市為其進(jìn)入醫(yī)保談判提供了有力籌碼。結(jié)合國(guó)家罕見(jiàn)病用藥保障政策，未來(lái)患者的自付費(fèi)用有望大幅降低，甚至可能進(jìn)入 “萬(wàn)元級(jí)” 自付時(shí)代，這將極大地提高患者對(duì)藥物的可及性。
據(jù)估算，國(guó)內(nèi)抑制物陽(yáng)性血友病患者約有 1.8 萬(wàn)人 。由于原研藥價(jià)格高昂，許多患者因經(jīng)濟(jì)原因放棄治療，生活質(zhì)量嚴(yán)重下降，甚至面臨生命危險(xiǎn)。TQG203 的上市，有望改變這一現(xiàn)狀。價(jià)格的降低和醫(yī)保覆蓋的可能性增加，將使那些因費(fèi)用而放棄治療的患者重獲生機(jī)，有機(jī)會(huì)接受有效的治療，改善生活狀況，回歸正常生活。
從 “首仿” 到 “替代”，本土藥企如何破局？
在競(jìng)爭(zhēng)激烈的醫(yī)藥市場(chǎng)中，本土藥企要實(shí)現(xiàn)從 “首仿” 到 “替代” 的跨越，需要制定清晰的戰(zhàn)略規(guī)劃。選擇差異化定位策略，能夠有效避開(kāi)熱門(mén)靶點(diǎn)的激烈競(jìng)爭(zhēng)。以正大天晴研發(fā)的重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 為例，該藥物專注于高技術(shù)壁壘的罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，針對(duì)血友病這一臨床剛需疾病進(jìn)行研發(fā)。血友病患者長(zhǎng)期面臨著治療藥物短缺和高昂費(fèi)用的問(wèn)題，TQG203 的出現(xiàn)，精準(zhǔn)地滿足了這一細(xì)分市場(chǎng)的需求，構(gòu)建起了強(qiáng)大的競(jìng)爭(zhēng)護(hù)城河 。這種差異化的定位，使企業(yè)能夠在特定領(lǐng)域深耕細(xì)作，積累技術(shù)和市場(chǎng)優(yōu)勢(shì)，提升自身的核心競(jìng)爭(zhēng)力。
政策的支持對(duì)于本土藥企的發(fā)展至關(guān)重要。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）為加速藥品審批，開(kāi)通了優(yōu)先審評(píng)通道，這大大縮短了藥品的上市時(shí)間，使患者能夠更快地受益于新藥。血友病用藥被納入《第二批臨床急需境外新藥名單》，凸顯了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病藥物的重視 。這些政策舉措為國(guó)產(chǎn)仿制藥的快速上市和推廣提供了有力保障，加速了國(guó)產(chǎn)替代的進(jìn)程。藥企應(yīng)積極關(guān)注政策動(dòng)態(tài)，充分利用政策紅利，加快研發(fā)和申報(bào)進(jìn)度，推動(dòng)產(chǎn)品盡快進(jìn)入市場(chǎng)。
重組人凝血因子 VIIa 仿制藥的成功獲批，標(biāo)志著我國(guó)生物藥化學(xué)、制造與控制（CMC）能力取得了重大突破，已躋身國(guó)際先進(jìn)梯隊(duì)。在研發(fā)過(guò)程中，我國(guó)藥企在表達(dá)體系純化、穩(wěn)定性控制等關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節(jié)取得了顯著進(jìn)展，這些技術(shù)的突破不僅為該仿制藥的成功上市奠定了基礎(chǔ)，也為后續(xù)創(chuàng)新藥的研發(fā)和生產(chǎn)積累了寶貴經(jīng)驗(yàn) 。強(qiáng)大的 CMC 能力是創(chuàng)新藥出海的重要基礎(chǔ)，能夠確保藥物的質(zhì)量、安全性和有效性符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)。未來(lái)，我國(guó)藥企可以憑借在 CMC 領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)，加強(qiáng)國(guó)際合作與交流，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥走向國(guó)際市場(chǎng)，提升我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全球的影響力。
最后
TQG203的獲批，不僅是正大天晴的勝利，更是中國(guó)仿制藥產(chǎn)業(yè)向“高技術(shù)、高價(jià)值”轉(zhuǎn)型的里程碑。當(dāng)國(guó)產(chǎn)藥企敢于挑戰(zhàn)分子結(jié)構(gòu)復(fù)雜、工藝門(mén)檻極高的生物類(lèi)似藥，當(dāng)“天價(jià)救命藥”終因本土化生產(chǎn)而垂下高昂頭顱，我們看到的不僅是45萬(wàn)血友病患者的曙光，更是一個(gè)國(guó)家對(duì)生命健康權(quán)最深切的守護(hù)。仿制藥的終極使命，從不是簡(jiǎn)單的復(fù)制，而是讓每一個(gè)生命，都能平等地握住希望。
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