一、FDA創(chuàng)新器械審核速度大滑坡
FDA的創(chuàng)新器械審核速度慢了下來。
根據(jù)FDA數(shù)據(jù)庫，今年以來僅有2次創(chuàng)新器械的批準，而2024年一季度批準了12款創(chuàng)新器械上市。過去兩年，F(xiàn)DA批準創(chuàng)新器械的季度平均數(shù)量在10款左右。也就是說，F(xiàn)DA對于創(chuàng)新器械的審核出現(xiàn)了明顯放緩的現(xiàn)象。
對于這一現(xiàn)象，F(xiàn)DA發(fā)言人對媒體表示，審核節(jié)奏會受到很多因素的影響，因此沒有絕 對的答案。
不過，在海外媒體看來，最核心的原因還是裁員的后遺癥。
在特朗普政府推動取消整個聯(lián)邦政府的職位后，F(xiàn)DA的器械和放射健康中心（CDRH）成為數(shù)十次裁員的對象，其中包括許多入職頭一兩年的試用期員工。他們是根據(jù)立法指示，為加強該機構(gòu)的產(chǎn)品審查能力而專門雇用的。
此外，一些受影響的工人被要求評估包括AI在內(nèi)的尖端技術(shù)，因為這些技術(shù)最近被引入以試圖跟上該領(lǐng)域的新進展。
根據(jù)路透社的一份報告，在今年早些時候裁員后，一些醫(yī)療器械開發(fā)商與CDRH工作人員的中期審查和提交前會議被取消，或僅轉(zhuǎn)為書面回復(fù)。
看起來，裁員確實在影響FDA的審批節(jié)奏。目前來看，特朗普政府對FDA的精簡還在繼續(xù)，那么是否會繼續(xù)影響創(chuàng)新藥械的審批節(jié)奏呢？
二、歐盟再拒阿爾茲海默癥藥物
火熱的阿爾茨海默病藥物迎來挫折。在FDA迎來高光時刻的阿爾茨海默病藥物，歐盟卻不大認可。
禮來的阿爾茨海默病藥物Kisunla收到了歐盟藥物評估委員會（CHMP）的負面評價。上周，CHMP拒絕推薦批準Kisunla。該決定主要基于對該藥物的安全性擔憂，CHMP表示，治療的潛在益處并沒有抵消這種擔憂。
CHMP指出了淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（ARIA）的風(fēng)險，這是淀粉樣蛋白靶向治療的副作用，可能預(yù)示大腦腫脹和出血。
在為支持申請而提交的數(shù)據(jù)中，服用Kisunla的患者中有36.8%發(fā)生了ARIA，而接受安慰劑的患者為14.9%。雖然大多數(shù)ARIA事件不會引起癥狀，但1.6%的患者確實經(jīng)歷了“嚴重的ARIA事件”，并且有3名ARIA患者死亡。
簡單來說，在藥物治療獲益有限且存在安全性風(fēng)險的情況下，阿爾茨海默病藥物是否需要得到支持，歐盟與FDA存在分歧。
這種分歧本身是合理的。但對于參與阿爾茨海默病藥物研發(fā)的藥企來說，需要思考更多。畢竟，歐盟的質(zhì)疑是合理的。而在真實世界的應(yīng)用中，也會遭遇類似的問題。因此，如何做得更好，值得深思。
三、頭部創(chuàng)新藥企進入盈利周期
接下來，把目光轉(zhuǎn)向國內(nèi)市場。
一個積極的現(xiàn)象是，國內(nèi)頭部創(chuàng)新藥企開始密集進入盈利周期。例如，上周發(fā)布財報的信達生物，2024年收入達到94.21億元，同比增長51.8%，成功扭虧為盈，凈利潤為3.3億元。
信達生物并非個例，包括百濟神州在內(nèi)的其他創(chuàng)新藥企，財務(wù)表現(xiàn)也都在積極的軌道上。未來，我們有望看到更多創(chuàng)新藥企進入盈利周期，且凈利潤的增長速度可能會超出市場預(yù)期。本質(zhì)上，這是過去大量投入開始收獲成果的體現(xiàn)。這些企業(yè)在研發(fā)和商業(yè)化方面都取得了顯著成績，因此在利潤表上的體現(xiàn)是順理成章的。
而政策端的支持將進一步加速這一進程。正如上周市場流傳的消息所顯示的，政策對創(chuàng)新藥的支持力度正在加碼。
無論是從行業(yè)整體趨勢（貝塔）還是從個別企業(yè)的突出表現(xiàn)（阿爾法）來看，都是積極的信號。因此，我們有理由對國內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)抱有更多的信心。
四、國產(chǎn)CAT-T療法需要換個活法
當然，對于一些企業(yè)而言，在行業(yè)向好的同時，自身的努力也要更有針對性。
比如，國產(chǎn)CAR-T療法的日子，不好過。
3月27日，藥明巨諾發(fā)布2024年財報。報告期內(nèi)，公司收入1.58億元，同比下滑9%；虧損額為5.9億元。公司賬上現(xiàn)金只有7.57億元，按照這個虧損力度，撐不過兩年。
這份財報背后，是國產(chǎn)CAR-T療法商業(yè)化困境的縮影——即便產(chǎn)品療效顯著，但“天價”標簽與支付難題始終如影隨形。
目前國內(nèi)已有6款療法獲批，定價從99.9萬元到129萬元不等。然而，高昂的價格與基本醫(yī)?！氨；尽钡亩ㄎ惶烊粵_突，過去幾年，藥企也試圖通過商保、分期付款等方式破局，但依然難以打開局面。
這也是國內(nèi)創(chuàng)新藥商業(yè)化難題的極端體現(xiàn)。當支付體系無法匹配技術(shù)突破時，企業(yè)需要更務(wù)實的策略：出海賺取現(xiàn)金流，技術(shù)迭代降低成本，等待國內(nèi)多層次支付體系生態(tài)的構(gòu)建。
活下去，才能等到黎明。在真正的支付革命到來前，換個活法，先嘗試在海外創(chuàng)收，再嘗試國內(nèi)的商業(yè)化，或許是唯一的出路。
五、聯(lián)邦制藥引發(fā)二級市場信任危機
在努力改善自身經(jīng)營成果的同時，上市藥企也要注意信息披露的質(zhì)量以及內(nèi)控管理。
上周，聯(lián)邦制藥就上演了魔幻的一幕。3月25日，聯(lián)邦制藥股價大跌11.78%。而在前一天，公司剛剛宣布與諾和諾德達成20億美元的合作。從其股價走勢來看，顯然是有資金提前埋伏，并借助利好消息精準出貨。
在港股市場，這樣的例子并不少見。比如過去康寧杰瑞制藥，因臨床數(shù)據(jù)不佳導(dǎo)致股價頻頻閃崩，背后資金提前搶跑的現(xiàn)象一直存在。
港股市場在內(nèi)幕交易管理方面，相較于其他成熟市場，確實不夠嚴格，存在一定的監(jiān)管漏洞。
長此以往，這種現(xiàn)象嚴重損害了二級市場投資者對上市公司的信任。對于上市藥企而言，必須深刻認識到信息披露質(zhì)量和內(nèi)控管理的重要性。
六、2.24億美元合作糾紛帶來“首付款”新思考
三葉草生物遇到了新麻煩。
3月24日，三葉草生物發(fā)布公告稱，收到全球疫苗免疫聯(lián)盟（GAVI）的書面通知，對方單方面終止預(yù)購協(xié)議，并要求三葉草生物退還預(yù)付款項2.24億美元。
盡管三葉草生物認為，根據(jù)協(xié)議條款，其并無退款義務(wù)，但美國諾瓦瓦克斯公司曾遭遇類似情況，最終以賠款收場。GAVI通過國際仲裁向諾瓦瓦克斯追討近7億美元預(yù)付款，最終諾瓦瓦克斯選擇和解。
三葉草生物的最終結(jié)局如何尚不得而知，但這一事件在首付款方面引發(fā)了市場的更多思考。在常規(guī)的合作或BD中，首付款通常被認為是不可退的。
然而，從恒瑞醫(yī)藥與萬春生物的糾紛，再到如今的三葉草生物事件來看，實際情況并非如此。至少在合作不如意之后，糾紛也時有發(fā)生。
在合作成為主流的當下，這些糾紛進一步提醒國內(nèi)藥企，需要在合同中對首付款進行更規(guī)范的定義。
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