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CPHI制藥在線 資訊 橙子亮 First-In-Class漸凍癥治療藥物獲美國(guó)FDA臨床研究許可

First-In-Class漸凍癥治療藥物獲美國(guó)FDA臨床研究許可

熱門推薦: 基因治療 first-in-class 漸凍癥 ALS
作者:橙子亮  來源:CPHI制藥在線
  2025-04-01
3月21日,神濟(jì)昌華自主研發(fā)的基因治療藥物SNUG01獲FDA IND許可,用于漸凍癥治療,文章介紹了藥物特點(diǎn)及公司管線布局等情況。

漸凍癥

3月21日,神濟(jì)昌華(北京)生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱“神濟(jì)昌華”,英文名“SineuGene”)自主研發(fā)的全球首 款(First-in-Class)以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01正式獲得FDA新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)許可,適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS,俗稱“漸凍癥”)。此次獲批標(biāo)志著這款藥物將進(jìn)入I/IIa期國(guó)際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段,系統(tǒng)評(píng)估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效,實(shí)現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。

1. SNUG01的新穎性

SNUG01以重組腺相關(guān)病毒血清9型(rAAV9)為載體,通過鞘內(nèi)注射的方式,將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72是一種多功能神經(jīng)保護(hù)劑。臨床前研究表明,TRIM72能夠通過多種協(xié)同機(jī)制抵消ALS的發(fā)病機(jī)制,如通過清除活性氧(ROS)減少氧化應(yīng)激、恢復(fù)線粒體穩(wěn)態(tài)、抑制應(yīng)激顆粒失調(diào)、抑制神經(jīng)炎癥級(jí)聯(lián)、增強(qiáng)神經(jīng)元膜修復(fù)能力,從而減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

TRIM72介導(dǎo)的神經(jīng)保護(hù)機(jī)制

圖1. TRIM72介導(dǎo)的神經(jīng)保護(hù)機(jī)制(來源:賈怡昌教授的研究)

此前,北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭的研究者發(fā)起了SNUG01的臨床研究(IIT),采用多中心、單臂、開放設(shè)計(jì),重點(diǎn)探索不同劑量下鞘內(nèi)注射SNUG01治療ALS患者的安全性、耐受性及初步療效。(項(xiàng)目由北醫(yī)三院樊東升教授擔(dān)任主要研究者,神濟(jì)昌華為申辦方,依托國(guó)內(nèi)規(guī)模最大的漸凍癥診療中心——北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科,聯(lián)合浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院、福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院等多家頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同推進(jìn)。)

早期的結(jié)果發(fā)現(xiàn),SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性,在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面展現(xiàn)出積極的結(jié)果。這些證據(jù)完善了從TRIM72的翻譯、橋接靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前模型再到人體數(shù)據(jù)的驗(yàn)證鏈條。

與突變靶向基因療法不同,SNUG01利用的是多種神經(jīng)保護(hù)機(jī)制,可以覆蓋更多ALS亞型,為90%無藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項(xiàng)。具有“一次給藥,長(zhǎng)期有效”的潛在優(yōu)勢(shì)。這種獨(dú)特的多靶點(diǎn)治療機(jī)制使得SNUG01有潛力成為大多數(shù)ALS病例的首選,解決了這類患者群體的迫切未滿足需求。

2. 神濟(jì)昌華的管線布局和競(jìng)爭(zhēng)力

神濟(jì)昌華的核心管線基于清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授實(shí)驗(yàn)室在靶點(diǎn)方向的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)。賈教授實(shí)驗(yàn)室關(guān)注神經(jīng)系統(tǒng)疾病的發(fā)生機(jī)制和動(dòng)物模型構(gòu)建,并積極推進(jìn)基礎(chǔ)科研成果轉(zhuǎn)化,為世界性難題脊髓側(cè)索硬化癥探索新興的基因治療。這種從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的垂直整合能力,構(gòu)成了企業(yè)差異化的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

同時(shí),神濟(jì)昌華構(gòu)建了多維度技術(shù)矩陣:在疾病建模層面,創(chuàng)新性開發(fā)了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動(dòng)物疾病模型平臺(tái),通過精準(zhǔn)模擬人類致病突變的時(shí)空表達(dá)特征,為藥物篩選提供了更貼近臨床的評(píng)估工具;在遞送技術(shù)領(lǐng)域,公司借助自主研發(fā)的中樞神經(jīng)靶向遞送載體篩選技術(shù),開發(fā)出靶向性強(qiáng)、遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型。

結(jié)合AAV介導(dǎo)的基因表達(dá)和編輯,以及小核酸介導(dǎo)基因表達(dá)調(diào)控等技術(shù)手段,公司布局了多個(gè)產(chǎn)品研發(fā)管線,致力于攻克肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。

基因表達(dá)和編輯

圖2. 神濟(jì)昌華已搭建數(shù)條神經(jīng)系統(tǒng)疾病基因治療管線(來源:神濟(jì)昌華官網(wǎng))

基因治療通過修正致病基因表達(dá),有望實(shí)現(xiàn)“一針治愈”,尤其在罕見病和神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域潛力巨大。國(guó)內(nèi)的基因治療近年發(fā)展迅速,目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)推進(jìn)到臨床試驗(yàn)階段的國(guó)產(chǎn)基因治療產(chǎn)品已經(jīng)超過80款。不過,絕大多數(shù)仍然處于早期臨床試驗(yàn)階段,少數(shù)已經(jīng)進(jìn)入確證臨床試驗(yàn)(3期)。

在國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)快速發(fā)展的浪潮中,神濟(jì)昌華可謂神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新代表,建立起了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床轉(zhuǎn)化的全鏈條技術(shù)壁壘。目前,神濟(jì)昌華已完成多輪融資,并與北醫(yī)三院等機(jī)構(gòu)開展深度合作,加速實(shí)現(xiàn)“全球首 創(chuàng)”治療方案的臨床落地。

結(jié)語

作為一種進(jìn)行性、致死性神經(jīng)退行性疾病,ALS的中位生存期僅為3-5年,目前全球尚無治愈手段,現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進(jìn)展。神濟(jì)昌華成功開發(fā)出具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療藥物SNUG01,為患者帶來了全新的治療希望。

參考來源:

1. SineuGene Therapeutics Announces FDA IND Clearance for SNUG01, a First-in-Class TRIM72-Targeted Gene Therapy for ALS, March 24, 2025

2. Zhang, Xue, et al. "Cell-autonomous and non-cell-autonomous effect of TRIM72 on ALS disease progression." bioRxiv (2025): 2025-01.

3. 神濟(jì)昌華官網(wǎng)

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