本周，熱點很多，尤其是審評審批方面，非常值得關(guān)注的有兩個，一個是恒瑞1類新藥硫酸艾瑪昔替尼片獲批上市，另一個就是和黃醫(yī)藥引進新藥氫溴酸他澤司他片獲批上市；其次是研發(fā)方面，本周藥物研發(fā)進展不多，但華東醫(yī)藥小分子GLP-1R激動劑啟動Ⅲ期臨床值得一提；再次是交易及投融資方面，金額較大的就是，賽諾菲以19億美元收購一款潛在FIC自免雙抗DR-0201；最后是上市和其他方面，維昇藥業(yè)在港交所正式IPO以及CDE官網(wǎng)發(fā)布《2024年度藥品審評報告》，2024年共有48個1類創(chuàng)新藥獲批上市。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市以及其他五大板塊，統(tǒng)計時間為3.17-3.21，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，君實生物的抗PD-1抗體特瑞普利單抗注射液第11項適應(yīng)癥獲批，聯(lián)合貝伐珠單抗用于不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌（HCC）患者一線治療。該產(chǎn)品此前已在中國獲批10項適應(yīng)證，涵蓋黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鱗癌、非小細胞肺癌、腎癌、小細胞肺癌、三陰性乳腺癌等適應(yīng)癥。2023年10月，該藥還獲FDA批準鼻咽癌。

       2、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，聯(lián)邦制藥以注冊分類3.3類申報的利拉魯肽生物類似藥獲批上市，用于治療糖尿病。利拉魯肽是一款胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物，原研藥由諾和諾德開發(fā)，已在全球領(lǐng)域獲批用于成人2型糖尿病患者控制血糖、超重和肥胖癥成人長期體重管理等。

       3、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，和黃醫(yī)藥申報的氫溴酸他澤司他片獲批上市，用于治療EZH2突變陽性且既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

       他澤司他是由益普生旗下公司Epizyme開發(fā)的EZH2甲基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，和黃醫(yī)藥負責在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)進行他澤司他的研究、開發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化。

       4、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥1類新藥硫酸艾瑪昔替尼片（代號：SHR0302）獲批上市，適用于對一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的活動性強直性脊柱炎成人患者。艾瑪昔替尼正是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性JAK1抑制劑。2018年，恒瑞醫(yī)藥將艾瑪昔替尼許可給Arcutis公司。

       5、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的阿可替尼膠囊（康可期）獲批新適應(yīng)癥，用于一線治療未接受過治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）。阿可替尼是新一代高選擇性BTK抑制劑，于2023年3月首次在國內(nèi)獲批上市，用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；于2023年9月獲批第二項適應(yīng)癥，單藥適用于既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。

       6、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，吉利德的戈沙妥珠單抗（拓達維）獲批新適應(yīng)癥，用于治療既往接受過內(nèi)分泌治療且在轉(zhuǎn)移性疾病階段接受過至少二種其他系統(tǒng)性治療的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性的激素受體（HR）陽性、人類表皮生長因子受體2（HER2）陰性（IHC 0、IHC1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。戈沙妥珠單抗是全球首個獲批的靶向TROP-2的ADC。

       申請

       7、3月17日，CDE官網(wǎng)顯示，安帝康生物1類新藥瑪氘諾沙韋片（代號：ADC189）申報上市，用于成人及青少年無并發(fā)癥的甲型和乙型流感的治療?，旊Z沙韋是一款cap依賴型核酸內(nèi)切酶抑制劑，僅需單次服用即可完成治療。

       臨床

       批準

       8、3月18日，CDE官網(wǎng)顯示，維泰瑞隆1類新藥SIR2501片獲批臨床，擬開發(fā)治療化療誘導(dǎo)的周圍神經(jīng)病變（CIPN）。SIR2501片是一款具有軸突保護作用機制的小分子，其具有獨特的靶點抑制機制。該產(chǎn)品于今年2月首次在中國獲批IND，針對適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）。

       9、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類新藥TQB2210注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期惡性腫瘤。TQB2210注射液是一款靶向FGFR2Ⅲb受體的新型單克隆抗體藥物，目前全球范圍內(nèi)幾款FGFR抑制劑進入臨床階段，比如百濟神州的BG-C137、再鼎醫(yī)藥/安進公司Bemarituzumab以及安領(lǐng)科生物的ALK201。

       10、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，慕恩生物1類新藥MNO-863腸溶膠囊獲批臨床，擬開發(fā)治療超重或肥胖（BMI≥24kg/㎡）的成人患者。MNO-863是一款全新活菌生物藥，主要成分是克里斯坦森氏菌（Christensenella sp.）的一種，此前已經(jīng)在美國獲批Ⅰ期臨床研究。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       11、3月20日，CDE官網(wǎng)顯示，君實生物1類新藥注射用JS212獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期惡性實體瘤。JS212是重組人源化抗表皮生長因子受體（EGFR）和人表皮生長因子受體3（HER3）雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC），主要用于晚期惡性實體瘤的治療。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批臨床。

       12、3月20日，CDE官網(wǎng)顯示，靖因藥業(yè)1類新藥SRSD216注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）風險。SRSD216是一種用于治療高脂蛋白血癥(a)的新一代siRNA療法。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       優(yōu)先審評

       13、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，武田申報的注射用阿帕達酶α（Adzynma）擬納入優(yōu)先審評，用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預(yù)防酶替代治療（ERT）。阿帕達酶α是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，于2023年11月獲FDA批準。

       14、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲申報的度普利尤單抗注射液（Dupilumab）一項新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥為大皰性類天皰瘡。度普利尤單抗是FDA批準的首個抗IL-4Rα抗體，由賽諾菲和再生元聯(lián)合開發(fā)。

       突破性療法

       15、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥1類治療用生物制品注射用瑞康曲妥珠單抗（研發(fā)代號：SHR-A1811）擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為用于既往接受含鉑化療及免疫檢查點抑制劑治療失敗的人表皮生長因子受體2（HER2）表達（IHC≥1+）的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。該藥是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的以HER2為靶點的ADC，這次是第8次納入擬突破性治療品種。

       FDA

       上市

       批準

       16、3月20日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，Alnylam Pharmaceuticals的Vutrisiran新適應(yīng)癥獲批，用于治療ATTR淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）。這是ATTR-CM領(lǐng)域首 款RNAi療法。Vutrisiran是一種雙鏈小干擾RNA（siRNA），靶向突變型和野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）信使RNA。2022年6月，Vutrisiran首次在美國獲批上市，用于治療成人ATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變。

       17、3月21日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，諾華的Iptacopan（伊普可泮、Fabhalta）新適應(yīng)癥獲批，用于治療成人C3腎小球?。–3G），以減少蛋白尿。這是第一個獲批上市的C3G療法。伊普可泮是一款靶向補體旁路途徑的first-in-class補體因子B（CFB）抑制劑，2023年12月，伊普可泮首次在美國獲批上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。2024年8月，獲FDA批準擴大適應(yīng)癥至IgA腎病。

       孤兒藥資格

       18、3月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，復(fù)宏漢霖的HLX22被授予孤兒藥資格，用于治療胃癌。HLX22是一款靶向HER2的創(chuàng)新型單抗，目前，HLX22聯(lián)合曲妥珠單抗及化療一線治療HER2陽性晚期胃癌的國際多中心3期臨床研究（HLX22-GC-301）已分別在中國、美國、日本和澳大利亞等地開展臨床，并完成全球首例患者給藥。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、3月18日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，石藥集團啟動了SYS6010的首個Ⅲ期臨床試驗。這是第二款進入Ⅲ期臨床階段的國產(chǎn)EGFR ADC。目前，全球僅一款EGFR ADC上市，即Cetuximab Saratolacan（Akalux），但該藥物僅在日本上市。

       20、3月19日，Clinicaltrials顯示，華東醫(yī)藥啟動了小分子GLP-1R激動劑HDM1002的首個Ⅲ期臨床。這是第3款進入Ⅲ期臨床階段的國產(chǎn)小分子GLP-1R激動劑。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=780），旨在評估HDM1002（200mg或400mg，每日1次）在中國超重或肥胖人群中的有效性和安全性。研究的主要終點是第44周受試者體重較基線的百分比變化和體重至少降低5%的受試者比例。

       臨床數(shù)據(jù)

       21、3月17日，阿斯利康公布了其靶向B7-H4的ADC藥物Puxitatug Samrotecan（P-Sam）在子宮內(nèi)膜癌中的首次人體臨床研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，P-Sam對這類患者具有良好的療效和安全性，阿斯利康正在完善其Ⅲ期臨床研究計劃。

       交易及投融資

       22、3月17日，阿斯利康宣布兩筆交易。一是收購EsoBiotec。阿斯利康將以最高10億美元的總價收購EsoBiotec的所有未償還股權(quán)。這將包括交易完成時的4.25億美元首付款，以及最高5.75億美元的基于開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款。二是和Alteogen就ALT-B4達成獨家許可協(xié)議，這是一種利用Hybrozyme?平臺技術(shù)的新型透明質(zhì)酸酶，阿斯利康將使用ALT-B4開發(fā)和商業(yè)化多種腫瘤藥物的皮下制劑。

       23、3月20日，賽諾菲宣布，與Dren Bio達成最終協(xié)議，賽諾菲將收購DR-0201，前期支付6億美元，若達成特定開發(fā)和上市里程碑，未來潛在支付總額可達13億美元。DR-0201是一種潛在的同類首 創(chuàng)CD20定向雙抗，可靶向并激活特定組織駐留和遷移髓系細胞，通過靶向吞噬作用誘導(dǎo)深度B細胞耗竭。

       上市

       24、3月21日，港交所官網(wǎng)顯示，維昇藥業(yè)在港交所IPO。維昇藥業(yè)成立于2018年11月，是一家處于研發(fā)后期、產(chǎn)品接近商業(yè)化的生物醫(yī)藥公司，專注于在中國為患者提供特定內(nèi)分泌疾病的治療方案。該公司目前擁有一款核心產(chǎn)品及兩款其他在研候選藥物，核心產(chǎn)品每周一次的長效生長激素隆培促 生長素已經(jīng)于2024年3月向NMPA遞交上市申請。

       其他

       25、3月18日，CDE官網(wǎng)發(fā)布了《2024年度藥品審評報告》。2024年，藥審中心全年批準上市1類創(chuàng)新藥48個品種，其中17個品種（35.4%）通過優(yōu)先審評審批程序批準上市，11個品種（22.9%）附條件批準上市，13個品種（27.1%）在臨床試驗期間納入了突破性治療藥物程序。

       26、3月21日，恒瑞醫(yī)藥收到FDA關(guān)于卡瑞利珠單抗聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼用于不可切除或轉(zhuǎn)移性肝細胞癌患者一線治療的生物制品許可申請（BLA）的完整回復(fù)信（Complete Response Letter）?；貜?fù)信中，F(xiàn)DA表示相關(guān)生產(chǎn)場地檢查需進一步提交答復(fù)，但FDA并未在回復(fù)信中說明具體原因。