本周，熱點(diǎn)很多，尤其是審評審批方面，非常值得關(guān)注的有兩個(gè)，一個(gè)是恒瑞1類(lèi)新藥硫酸艾瑪昔替尼片獲批上市，另一個(gè)就是和黃醫藥引進(jìn)新藥氫溴酸他澤司他片獲批上市；其次是研發(fā)方面，本周藥物研發(fā)進(jìn)展不多，但華東醫藥小分子GLP-1R激動(dòng)劑啟動(dòng)Ⅲ期臨床值得一提；再次是交易及投融資方面，金額較大的就是，賽諾菲以19億美元收購一款潛在FIC自免雙抗DR-0201；最后是上市和其他方面，維昇藥業(yè)在港交所正式IPO以及CDE官網(wǎng)發(fā)布《2024年度藥品審評報告》，2024年共有48個(gè)1類(lèi)創(chuàng )新藥獲批上市。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資、上市以及其他五大板塊，統計時(shí)間為3.17-3.21，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，君實(shí)生物的抗PD-1抗體特瑞普利單抗注射液第11項適應癥獲批，聯(lián)合貝伐珠單抗用于不可切除或轉移性肝細胞癌（HCC）患者一線(xiàn)治療。該產(chǎn)品此前已在中國獲批10項適應證，涵蓋黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鱗癌、非小細胞肺癌、腎癌、小細胞肺癌、三陰性乳腺癌等適應癥。2023年10月，該藥還獲FDA批準鼻咽癌。

       2、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，聯(lián)邦制藥以注冊分類(lèi)3.3類(lèi)申報的利拉魯肽生物類(lèi)似藥獲批上市，用于治療糖尿病。利拉魯肽是一款胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類(lèi)似物，原研藥由諾和諾德開(kāi)發(fā)，已在全球領(lǐng)域獲批用于成人2型糖尿病患者控制血糖、超重和肥胖癥成人長(cháng)期體重管理等。

       3、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，和黃醫藥申報的氫溴酸他澤司他片獲批上市，用于治療EZH2突變陽(yáng)性且既往接受過(guò)至少兩種系統性治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

       他澤司他是由益普生旗下公司Epizyme開(kāi)發(fā)的EZH2甲基轉移酶抑制劑，和黃醫藥負責在中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣地區進(jìn)行他澤司他的研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)以及商業(yè)化。

       4、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥1類(lèi)新藥硫酸艾瑪昔替尼片（代號：SHR0302）獲批上市，適用于對一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的活動(dòng)性強直性脊柱炎成人患者。艾瑪昔替尼正是恒瑞醫藥自主研發(fā)的高選擇性JAK1抑制劑。2018年，恒瑞醫藥將艾瑪昔替尼許可給Arcutis公司。

       5、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的阿可替尼膠囊（康可期）獲批新適應癥，用于一線(xiàn)治療未接受過(guò)治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）。阿可替尼是新一代高選擇性BTK抑制劑，于2023年3月首次在國內獲批上市，用于治療既往至少接受過(guò)一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者；于2023年9月獲批第二項適應癥，單藥適用于既往至少接受過(guò)一種治療的成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。

       6、3月21日，NMPA官網(wǎng)顯示，吉利德的戈沙妥珠單抗（拓達維）獲批新適應癥，用于治療既往接受過(guò)內分泌治療且在轉移性疾病階段接受過(guò)至少二種其他系統性治療的不可切除局部晚期或轉移性的激素受體（HR）陽(yáng)性、人類(lèi)表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陰性（IHC 0、IHC1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。戈沙妥珠單抗是全球首個(gè)獲批的靶向TROP-2的ADC。

       申請

       7、3月17日，CDE官網(wǎng)顯示，安帝康生物1類(lèi)新藥瑪氘諾沙韋片（代號：ADC189）申報上市，用于成人及青少年無(wú)并發(fā)癥的甲型和乙型流感的治療。瑪氘諾沙韋是一款cap依賴(lài)型核酸內切酶抑制劑，僅需單次服用即可完成治療。

       臨床

       批準

       8、3月18日，CDE官網(wǎng)顯示，維泰瑞隆1類(lèi)新藥SIR2501片獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療化療誘導的周?chē)窠?jīng)病變（CIPN）。SIR2501片是一款具有軸突保護作用機制的小分子，其具有獨特的靶點(diǎn)抑制機制。該產(chǎn)品于今年2月首次在中國獲批IND，針對適應癥為肌萎縮側索硬化癥（ALS）。

       9、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類(lèi)新藥TQB2210注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期惡性腫瘤。TQB2210注射液是一款靶向FGFR2Ⅲb受體的新型單克隆抗體藥物，目前全球范圍內幾款FGFR抑制劑進(jìn)入臨床階段，比如百濟神州的BG-C137、再鼎醫藥/安進(jìn)公司Bemarituzumab以及安領(lǐng)科生物的ALK201。

       10、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，慕恩生物1類(lèi)新藥MNO-863腸溶膠囊獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療超重或肥胖（BMI≥24kg/㎡）的成人患者。MNO-863是一款全新活菌生物藥，主要成分是克里斯坦森氏菌（Christensenella sp.）的一種，此前已經(jīng)在美國獲批Ⅰ期臨床研究。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       11、3月20日，CDE官網(wǎng)顯示，君實(shí)生物1類(lèi)新藥注射用JS212獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期惡性實(shí)體瘤。JS212是重組人源化抗表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）和人表皮生長(cháng)因子受體3（HER3）雙特異性抗體偶聯(lián)藥物（ADC），主要用于晚期惡性實(shí)體瘤的治療。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批臨床。

       12、3月20日，CDE官網(wǎng)顯示，靖因藥業(yè)1類(lèi)新藥SRSD216注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）風(fēng)險。SRSD216是一種用于治療高脂蛋白血癥(a)的新一代siRNA療法。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

       優(yōu)先審評

       13、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，武田申報的注射用阿帕達酶α（Adzynma）擬納入優(yōu)先審評，用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。阿帕達酶α是一款重組ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，于2023年11月獲FDA批準。

       14、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲申報的度普利尤單抗注射液（Dupilumab）一項新適應癥擬納入優(yōu)先審評，擬定適應癥為大皰性類(lèi)天皰瘡。度普利尤單抗是FDA批準的首個(gè)抗IL-4Rα抗體，由賽諾菲和再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)。

       突破性療法

       15、3月19日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥1類(lèi)治療用生物制品注射用瑞康曲妥珠單抗（研發(fā)代號：SHR-A1811）擬納入突破性治療品種，適應癥為用于既往接受含鉑化療及免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療失敗的人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）表達（IHC≥1+）的復發(fā)或轉移性宮頸癌。該藥是恒瑞醫藥自主研發(fā)的以HER2為靶點(diǎn)的ADC，這次是第8次納入擬突破性治療品種。

       FDA

       上市

       批準

       16、3月20日，FDA官網(wǎng)顯示，Alnylam Pharmaceuticals的Vutrisiran新適應癥獲批，用于治療ATTR淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）。這是ATTR-CM領(lǐng)域首 款RNAi療法。Vutrisiran是一種雙鏈小干擾RNA（siRNA），靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白（TTR）信使RNA。2022年6月，Vutrisiran首次在美國獲批上市，用于治療成人ATTR淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病變。

       17、3月21日，FDA官網(wǎng)顯示，諾華的Iptacopan（伊普可泮、Fabhalta）新適應癥獲批，用于治療成人C3腎小球病（C3G），以減少蛋白尿。這是第一個(gè)獲批上市的C3G療法。伊普可泮是一款靶向補體旁路途徑的first-in-class補體因子B（CFB）抑制劑，2023年12月，伊普可泮首次在美國獲批上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。2024年8月，獲FDA批準擴大適應癥至IgA腎病。

       孤兒藥資格

       18、3月19日，FDA官網(wǎng)顯示，復宏漢霖的HLX22被授予孤兒藥資格，用于治療胃癌。HLX22是一款靶向HER2的創(chuàng )新型單抗，目前，HLX22聯(lián)合曲妥珠單抗及化療一線(xiàn)治療HER2陽(yáng)性晚期胃癌的國際多中心3期臨床研究（HLX22-GC-301）已分別在中國、美國、日本和澳大利亞等地開(kāi)展臨床，并完成全球首例患者給藥。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       19、3月18日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，石藥集團啟動(dòng)了SYS6010的首個(gè)Ⅲ期臨床試驗。這是第二款進(jìn)入Ⅲ期臨床階段的國產(chǎn)EGFR ADC。目前，全球僅一款EGFR ADC上市，即Cetuximab Saratolacan（Akalux），但該藥物僅在日本上市。

       20、3月19日，Clinicaltrials顯示，華東醫藥啟動(dòng)了小分子GLP-1R激動(dòng)劑HDM1002的首個(gè)Ⅲ期臨床。這是第3款進(jìn)入Ⅲ期臨床階段的國產(chǎn)小分子GLP-1R激動(dòng)劑。該研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=780），旨在評估HDM1002（200mg或400mg，每日1次）在中國超重或肥胖人群中的有效性和安全性。研究的主要終點(diǎn)是第44周受試者體重較基線(xiàn)的百分比變化和體重至少降低5%的受試者比例。

       臨床數據

       21、3月17日，阿斯利康公布了其靶向B7-H4的ADC藥物Puxitatug Samrotecan（P-Sam）在子宮內膜癌中的首次人體臨床研究數據。結果顯示，P-Sam對這類(lèi)患者具有良好的療效和安全性，阿斯利康正在完善其Ⅲ期臨床研究計劃。

       交易及投融資

       22、3月17日，阿斯利康宣布兩筆交易。一是收購EsoBiotec。阿斯利康將以最高10億美元的總價(jià)收購EsoBiotec的所有未償還股權。這將包括交易完成時(shí)的4.25億美元首付款，以及最高5.75億美元的基于開(kāi)發(fā)和監管里程碑付款。二是和Alteogen就ALT-B4達成獨家許可協(xié)議，這是一種利用Hybrozyme?平臺技術(shù)的新型透明質(zhì)酸酶，阿斯利康將使用ALT-B4開(kāi)發(fā)和商業(yè)化多種腫瘤藥物的皮下制劑。

       23、3月20日，賽諾菲宣布，與Dren Bio達成最終協(xié)議，賽諾菲將收購DR-0201，前期支付6億美元，若達成特定開(kāi)發(fā)和上市里程碑，未來(lái)潛在支付總額可達13億美元。DR-0201是一種潛在的同類(lèi)首 創(chuàng )CD20定向雙抗，可靶向并激活特定組織駐留和遷移髓系細胞，通過(guò)靶向吞噬作用誘導深度B細胞耗竭。

       上市

       24、3月21日，港交所官網(wǎng)顯示，維昇藥業(yè)在港交所IPO。維昇藥業(yè)成立于2018年11月，是一家處于研發(fā)后期、產(chǎn)品接近商業(yè)化的生物醫藥公司，專(zhuān)注于在中國為患者提供特定內分泌疾病的治療方案。該公司目前擁有一款核心產(chǎn)品及兩款其他在研候選藥物，核心產(chǎn)品每周一次的長(cháng)效生長(cháng)激素隆培促 生長(cháng)素已經(jīng)于2024年3月向NMPA遞交上市申請。

       其他

       25、3月18日，CDE官網(wǎng)發(fā)布了《2024年度藥品審評報告》。2024年，藥審中心全年批準上市1類(lèi)創(chuàng )新藥48個(gè)品種，其中17個(gè)品種（35.4%）通過(guò)優(yōu)先審評審批程序批準上市，11個(gè)品種（22.9%）附條件批準上市，13個(gè)品種（27.1%）在臨床試驗期間納入了突破性治療藥物程序。

       26、3月21日，恒瑞醫藥收到FDA關(guān)于卡瑞利珠單抗聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼用于不可切除或轉移性肝細胞癌患者一線(xiàn)治療的生物制品許可申請（BLA）的完整回復信（Complete Response Letter）。回復信中，FDA表示相關(guān)生產(chǎn)場(chǎng)地檢查需進(jìn)一步提交答復，但FDA并未在回復信中說(shuō)明具體原因。