3月18日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《2024年度藥品審評報告》（以下簡稱《報告》），記錄了中國藥品審評審批制度改革的階段性成果，也映射出醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與民生需求之間的深度互動。2024年全年批準48個1類創(chuàng)新藥，這些藥物覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、抗感染等近20個治療領(lǐng)域，既有“救命藥”，也有“急需藥”，更有“罕見藥”。透過這份報告，我們可以清晰看到中國醫(yī)藥創(chuàng)新的三大趨勢：政策改革的制度紅利釋放、重點領(lǐng)域的技術(shù)突破加速，以及“以患者為中心”的審評理念深化。這些趨勢背后，既有行業(yè)的蓬勃活力，也有亟待解決的挑戰(zhàn)。
圖源：NMPA官網(wǎng)
一、政策紅利：審批開通“綠色通道”
中國藥品審評審批制度的改革，一直是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的核心驅(qū)動力。自2020年《藥品注冊管理辦法》實施以來，“優(yōu)先審評”、“附條件批準”、“突破性治療”等加速通道的建立，徹底改變了以往“排隊等批”的局面。2024年，這一改革成效進一步凸顯：優(yōu)先審評審批程序批準了74個品種，同比增加29%；突破性治療藥物程序申請中，抗腫瘤藥物占比高達42.54%。更直觀的是，原本需要200個工作日的審評流程，通過優(yōu)先程序縮短至130天，幾乎“砍半”，這種速度的提升，本質(zhì)上是對“臨床急需”需求的精準回應(yīng)。
以抗腫瘤藥物為例，其占優(yōu)先審評品種的絕 對優(yōu)勢（42.54%），不僅是因為腫瘤患者群體龐大，更因為這類疾病治療存在緊迫性。過去，一款進口抗癌藥從國外上市到進入中國，平均需要5年以上時間，而如今通過“境外已上市境內(nèi)未上市藥品”快速通道，僅2024年就有89個品種獲批，其中64個是首次進入中國市場。這意味著，中國患者與國際先進療法的時間差正在快速縮小。
不過，速度的提升并未犧牲安全性。《報告》特別提到，2024年有9項附條件批準的適應(yīng)癥完成確證性研究，轉(zhuǎn)為常規(guī)批準。這顯示監(jiān)管部門在加速審評的同時，仍堅持風(fēng)險可控的底線。
二、技術(shù)突破：抗腫瘤領(lǐng)跑，罕見病與兒科用藥明顯變好
《報告》中，抗腫瘤藥物毫無懸念地成為“C位”——不僅在創(chuàng)新藥中占比最高，也是突破性治療和優(yōu)先審評的絕 對主力。這背后既有市場需求驅(qū)動（中國每年新發(fā)癌癥病例超400萬），也得益于靶向治療、免疫療法等技術(shù)的成熟。例如，默沙東的Welireg（belzutifan）作為首個針對VHL遺傳病相關(guān)腫瘤的藥物，2024年在中國獲批上市，填補了罕見腫瘤治療空白。這類藥物的涌現(xiàn)，標志著中國創(chuàng)新藥研發(fā)從“仿制跟隨”向“源頭創(chuàng)新”的跨越。
罕見病和兒童用藥逐步呈現(xiàn)新突破。2024年，罕見病用藥批準55個品種，兒童用藥106個品種，其中20個通過優(yōu)先審評加速上市。這兩大領(lǐng)域長期面臨“無藥可用”的困境：全球7000多種罕見病中，僅5%有藥可治；兒童用藥則因研發(fā)成本高、臨床試驗難，長期依賴成人劑量調(diào)整。此次《報告》顯示，政策傾斜（如優(yōu)先審評）和技術(shù)創(chuàng)新（如基因療法）的雙重推動下，這些“小眾需求”正在被看見。例如，治療MCT8缺乏癥的Emcitate（tiratricol）在歐洲獲批后，中國也在加快類似藥物的審評。不過，如何確保這些高價罕見病藥物進入醫(yī)?；蛏虡I(yè)保險體系，仍是后續(xù)需要解決的難題。
三、產(chǎn)業(yè)升級：從“數(shù)量增長”到“質(zhì)量躍遷”
中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的升級軌跡，在《報告》中體現(xiàn)得尤為清晰。一方面，研發(fā)投入持續(xù)加碼：2024年藥審中心受理的注冊申請達19563件，同比增長5.73%，其中新藥臨床試驗申請（IND）3073件，驗證性臨床試驗申請247件，均呈上升趨勢。另一方面，研發(fā)方向更趨多元化。例如，中藥領(lǐng)域批準了14個新藥上市申請，古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑占比顯著提升；生物制品中，基因治療、細胞治療等前沿技術(shù)占比增加，如輝瑞的血友病B基因療法Beqvez在歐美獲批后，國內(nèi)類似管線也在加速推進。
國際化接軌成為關(guān)鍵詞?！秷蟾妗诽岬剑袊讶鎸嵤?1個ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）指導(dǎo)原則，審評標準與歐美日趨同。這不僅有助于國內(nèi)藥企“出海”，也吸引跨國藥企將中國納入全球同步研發(fā)體系。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi（lecanemab）在歐美獲批后，中國也快速推進相關(guān)臨床試驗。
四、民生溫度：從“有藥可用”到“用得起、用得好”
《報告》中，短缺藥供應(yīng)保障（全年批準117件）、兒童用藥適應(yīng)癥擴展（35個品種）等數(shù)據(jù)，體現(xiàn)了政策對民生痛點的回應(yīng)。但“批準上市”只是第一步，如何讓新藥真正惠及患者，仍要多方面考慮。
1、可及性：高價創(chuàng)新藥如何進入醫(yī)保？2024年醫(yī)保談判中，多個抗癌藥大幅降價，但罕見病藥物因患者基數(shù)小、成本高，仍面臨準入難題。例如，治療PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）的Fabhalta（iptacopan）在歐洲獲批后，其國內(nèi)定價策略將直接影響患者獲得感。
2、可負擔(dān)性：商業(yè)保險、社會救助等支付體系需進一步完善。例如，基因療法Beqvez一次治療費用可能高達數(shù)百萬，僅靠醫(yī)保難以覆蓋，需探索分期支付、療效掛鉤等創(chuàng)新支付模式。
3、合理性：避免濫用新藥，需加強臨床用藥指導(dǎo)和患者教育。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi雖能延緩病程，但需嚴格篩查適用患者，并監(jiān)測腦水腫等副作用。
結(jié)語：創(chuàng)新藥的“加速度”，也是民生的“幸福度
《報告》描繪的圖景令人振奮，但也需冷靜思考。中國醫(yī)藥創(chuàng)新仍面臨“冷熱不均”的問題：熱門賽道（如腫瘤）扎堆，冷門領(lǐng)域（如抗生素、精神疾病）投入不足。例如，2024年EMA批準的藥物中，感染類藥物僅4種，而中國同樣面臨抗菌藥研發(fā)動力不足的挑戰(zhàn)。此外，中藥現(xiàn)代化雖取得進展，但如何用國際認可的證據(jù)證明療效，仍是難點。
48個1類創(chuàng)新藥的批準，不僅是數(shù)字的增長，更是中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)逐步躍升的縮影，中國醫(yī)藥創(chuàng)新的故事，正在書寫更溫暖的篇章。創(chuàng)新藥的價值，也不止體現(xiàn)在實驗室的論文或財報的數(shù)字，更在于患者床頭的一粒藥、一次注射、一線生機。唯有讓創(chuàng)新“既有速度又有溫度”，才能實現(xiàn)“健康中國”的真正愿景。
參考資料：
[1]NMPA官網(wǎng)
[2]央視網(wǎng)
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