3月18日,國家藥監(jiān)局發(fā)布了《2024年度藥品審評報告》(以下簡稱《報告》),記錄了中國藥品審評審批制度改革的階段性成果,也映射出醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與民生需求之間的深度互動。2024年全年批準48個1類創(chuàng)新藥,這些藥物覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、抗感染等近20個治療領(lǐng)域,既有“救命藥”,也有“急需藥”,更有“罕見藥”。透過這份報告,我們可以清晰看到中國醫(yī)藥創(chuàng)新的三大趨勢:政策改革的制度紅利釋放、重點領(lǐng)域的技術(shù)突破加速,以及“以患者為中心”的審評理念深化。這些趨勢背后,既有行業(yè)的蓬勃活力,也有亟待解決的挑戰(zhàn)。
圖源:NMPA官網(wǎng)
一、政策紅利:審批開通“綠色通道”
中國藥品審評審批制度的改革,一直是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的核心驅(qū)動力。自2020年《藥品注冊管理辦法》實施以來,“優(yōu)先審評”、“附條件批準”、“突破性治療”等加速通道的建立,徹底改變了以往“排隊等批”的局面。2024年,這一改革成效進一步凸顯:優(yōu)先審評審批程序批準了74個品種,同比增加29%;突破性治療藥物程序申請中,抗腫瘤藥物占比高達42.54%。更直觀的是,原本需要200個工作日的審評流程,通過優(yōu)先程序縮短至130天,幾乎“砍半”,這種速度的提升,本質(zhì)上是對“臨床急需”需求的精準回應(yīng)。
以抗腫瘤藥物為例,其占優(yōu)先審評品種的絕 對優(yōu)勢(42.54%),不僅是因為腫瘤患者群體龐大,更因為這類疾病治療存在緊迫性。過去,一款進口抗癌藥從國外上市到進入中國,平均需要5年以上時間,而如今通過“境外已上市境內(nèi)未上市藥品”快速通道,僅2024年就有89個品種獲批,其中64個是首次進入中國市場。這意味著,中國患者與國際先進療法的時間差正在快速縮小。
不過,速度的提升并未犧牲安全性。《報告》特別提到,2024年有9項附條件批準的適應(yīng)癥完成確證性研究,轉(zhuǎn)為常規(guī)批準。這顯示監(jiān)管部門在加速審評的同時,仍堅持風(fēng)險可控的底線。
二、技術(shù)突破:抗腫瘤領(lǐng)跑,罕見病與兒科用藥明顯變好
《報告》中,抗腫瘤藥物毫無懸念地成為“C位”——不僅在創(chuàng)新藥中占比最高,也是突破性治療和優(yōu)先審評的絕 對主力。這背后既有市場需求驅(qū)動(中國每年新發(fā)癌癥病例超400萬),也得益于靶向治療、免疫療法等技術(shù)的成熟。例如,默沙東的Welireg(belzutifan)作為首個針對VHL遺傳病相關(guān)腫瘤的藥物,2024年在中國獲批上市,填補了罕見腫瘤治療空白。這類藥物的涌現(xiàn),標志著中國創(chuàng)新藥研發(fā)從“仿制跟隨”向“源頭創(chuàng)新”的跨越。
罕見病和兒童用藥逐步呈現(xiàn)新突破。2024年,罕見病用藥批準55個品種,兒童用藥106個品種,其中20個通過優(yōu)先審評加速上市。這兩大領(lǐng)域長期面臨“無藥可用”的困境:全球7000多種罕見病中,僅5%有藥可治;兒童用藥則因研發(fā)成本高、臨床試驗難,長期依賴成人劑量調(diào)整。此次《報告》顯示,政策傾斜(如優(yōu)先審評)和技術(shù)創(chuàng)新(如基因療法)的雙重推動下,這些“小眾需求”正在被看見。例如,治療MCT8缺乏癥的Emcitate(tiratricol)在歐洲獲批后,中國也在加快類似藥物的審評。不過,如何確保這些高價罕見病藥物進入醫(yī)?;蛏虡I(yè)保險體系,仍是后續(xù)需要解決的難題。
三、產(chǎn)業(yè)升級:從“數(shù)量增長”到“質(zhì)量躍遷”
中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的升級軌跡,在《報告》中體現(xiàn)得尤為清晰。一方面,研發(fā)投入持續(xù)加碼:2024年藥審中心受理的注冊申請達19563件,同比增長5.73%,其中新藥臨床試驗申請(IND)3073件,驗證性臨床試驗申請247件,均呈上升趨勢。另一方面,研發(fā)方向更趨多元化。例如,中藥領(lǐng)域批準了14個新藥上市申請,古代經(jīng)典名方復(fù)方制劑占比顯著提升;生物制品中,基因治療、細胞治療等前沿技術(shù)占比增加,如輝瑞的血友病B基因療法Beqvez在歐美獲批后,國內(nèi)類似管線也在加速推進。
國際化接軌成為關(guān)鍵詞?!秷蟾妗诽岬剑袊讶鎸嵤?1個ICH(國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會)指導(dǎo)原則,審評標準與歐美日趨同。這不僅有助于國內(nèi)藥企“出海”,也吸引跨國藥企將中國納入全球同步研發(fā)體系。例如,阿爾茨海默病新藥Leqembi(lecanemab)在歐美獲批后,中國也快速推進相關(guān)臨床試驗。
四、民生溫度:從“有藥可用”到“用得起、用得好”
《報告》中,短缺藥供應(yīng)保障(全年批準117件)、兒童用藥適應(yīng)癥擴展(35個品種)等數(shù)據(jù),體現(xiàn)了政策對民生痛點的回應(yīng)。但“批準上市”只是第一步,如何讓新藥真正惠及患者,仍要多方面考慮。
1、可及性:高價創(chuàng)新藥如何進入醫(yī)保?2024年醫(yī)保談判中,多個抗癌藥大幅降價,但罕見病藥物因患者基數(shù)小、成本高,仍面臨準入難題。例如,治療PNH(陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥)的Fabhalta(iptacopan)在歐洲獲批后,其國內(nèi)定價策略將直接影響患者獲得感。
2、可負擔(dān)性:商業(yè)保險、社會救助等支付體系需進一步完善。例如,基因療法Beqvez一次治療費用可能高達數(shù)百萬,僅靠醫(yī)保難以覆蓋,需探索分期支付、療效掛鉤等創(chuàng)新支付模式。
3、合理性:避免濫用新藥,需加強臨床用藥指導(dǎo)和患者教育。例如,阿爾茨海默病新藥Leqembi雖能延緩病程,但需嚴格篩查適用患者,并監(jiān)測腦水腫等副作用。
結(jié)語:創(chuàng)新藥的“加速度”,也是民生的“幸福度
《報告》描繪的圖景令人振奮,但也需冷靜思考。中國醫(yī)藥創(chuàng)新仍面臨“冷熱不均”的問題:熱門賽道(如腫瘤)扎堆,冷門領(lǐng)域(如抗生素、精神疾病)投入不足。例如,2024年EMA批準的藥物中,感染類藥物僅4種,而中國同樣面臨抗菌藥研發(fā)動力不足的挑戰(zhàn)。此外,中藥現(xiàn)代化雖取得進展,但如何用國際認可的證據(jù)證明療效,仍是難點。
48個1類創(chuàng)新藥的批準,不僅是數(shù)字的增長,更是中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)逐步躍升的縮影,中國醫(yī)藥創(chuàng)新的故事,正在書寫更溫暖的篇章。創(chuàng)新藥的價值,也不止體現(xiàn)在實驗室的論文或財報的數(shù)字,更在于患者床頭的一粒藥、一次注射、一線生機。唯有讓創(chuàng)新“既有速度又有溫度”,才能實現(xiàn)“健康中國”的真正愿景。
參考資料:
[1]NMPA官網(wǎng)
[2]央視網(wǎng)
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