2月20日，Incyte（Nasdaq：INCY）和Genesis Therapeutics共同宣布已達(dá)成戰(zhàn)略合作，專注于新型小分子藥物的研究、發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，并優(yōu)先從Incyte所選的靶點(diǎn)開始。Incyte被授予合作產(chǎn)品潛在臨床開發(fā)和商業(yè)化的專有權(quán)。這一合作也為我們深入了解AI技術(shù)如何重塑制藥格局提供了絕 佳的契機(jī)。
1. Genesis：資金人力給力、合作伙伴重磅
Genesis創(chuàng)立于2019年，源自斯坦福大學(xué)Vijay Pande教授的實(shí)驗(yàn)室。他們專注于將機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)應(yīng)用于化學(xué)、生物學(xué)和醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)包括斯坦福大學(xué)AI專家（如CEO Evan Feinberg曾參與DeepMind早期研究）和資深藥物化學(xué)家，兼具AI技術(shù)深度與藥物開發(fā)經(jīng)驗(yàn)。
GEMS（Genesis Exploration of Molecular Space）平臺是Genesis的核心，平臺集成了語言模型、擴(kuò)散模型和物理機(jī)器學(xué)習(xí)模擬等技術(shù)。語言模型可生成大量具有藥物特性的分子并進(jìn)行靶向化學(xué)空間探索；擴(kuò)散模型能快速采樣關(guān)鍵3D結(jié)構(gòu)，精確預(yù)測配體結(jié)合位點(diǎn)；物理機(jī)器學(xué)習(xí)結(jié)合分子動(dòng)力學(xué)和量子化學(xué)模擬，可對缺乏數(shù)據(jù)的復(fù)雜靶點(diǎn)進(jìn)行活性與選擇性預(yù)測。
早在2023年8月，Genesis就宣布完成了2億美元的超額認(rèn)購B輪融資。投資方中包含黑石、NVentures（英偉達(dá)的風(fēng)險(xiǎn)投資部門）等。并且Genesis與英偉達(dá)在技術(shù)層面也有深入的合作，包括優(yōu)化等變神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)（Steerable Equivariant Neural Networks），以便更高效地處理蛋白質(zhì)和小分子結(jié)構(gòu)等3D幾何數(shù)據(jù)，提高藥物發(fā)現(xiàn)相關(guān)的計(jì)算效率。
2024年9月，Genesis宣布與吉利德達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)跨多個(gè)靶點(diǎn)的新型小分子療法。Genesis獲得了三個(gè)靶點(diǎn)的3500萬美元預(yù)付款。在后續(xù)的各個(gè)項(xiàng)目中，Genesis有資格獲得額外的臨床前、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。合作的產(chǎn)品在成功商業(yè)化后，Genesis也有資格獲得凈銷售額的分層特許權(quán)使用費(fèi)。
2. Incyte：擁抱AI，逆風(fēng)破局
Incyte公司致力于為醫(yī)療需求未得到滿足的患者尋找解決方案。公司在藥物研發(fā)和商業(yè)化方面擁有深厚的底蘊(yùn)，其豐富的產(chǎn)品線和強(qiáng)大的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，使其在腫瘤學(xué)、炎癥與自身免疫疾病等多個(gè)領(lǐng)域都取得了顯著成就。
其最出名的產(chǎn)品是蘆可替尼，一款first-in-class JAK1/JAK2抑制劑，用于治療骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥等血液疾病。其商品名包括Jakafi（片劑）和Opzelura（軟膏劑），這兩個(gè)產(chǎn)品2024年銷售額總計(jì)達(dá)33億美元，占公司總收入近80%。
不過，去年Incyte的一項(xiàng)收購卻并不成功。它以7.5億美元收購了Escient Pharmaceuticals，其核心資產(chǎn)MRGPRX2抑制劑EP262（現(xiàn)稱INCB000262）原計(jì)劃用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹，但因臨床前毒理學(xué)問題而暫停臨床試驗(yàn)。此外，MRGPRX4抑制劑EP547（現(xiàn)稱INCB000547）的II期臨床數(shù)據(jù)未能支持其進(jìn)一步開發(fā)，項(xiàng)目終止。
最近，在與Genesis達(dá)成合作后，Incyte的股價(jià)連續(xù)上漲。Incyte預(yù)計(jì)在2025年推出四個(gè)新產(chǎn)品，它們有望在2029年前帶來約10億美元的額外收入。在擁抱AI后，Incyte有望更快地彌補(bǔ)之前收購資產(chǎn)的失敗，實(shí)現(xiàn)逆風(fēng)翻盤。
結(jié)語
近年來，AI的發(fā)展為制藥行業(yè)帶來了變革，將生物學(xué)系統(tǒng)轉(zhuǎn)變?yōu)榭晒こ袒南到y(tǒng)，串聯(lián)了生命科學(xué)世界和計(jì)算機(jī)世界。AI制藥從“概念”走向“現(xiàn)金流”，離不開風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)模式的成熟，藥企愿意支付高額預(yù)付款，表明AI生成分子的可信度提升。吉利德與AI公司的合作可能引發(fā)行業(yè)跟進(jìn)。而且，AI制藥實(shí)現(xiàn)了難成藥靶點(diǎn)的破局，傳統(tǒng)方法耗時(shí)十年的靶點(diǎn)，AI或可縮短至2-3年。
Genesis的核心競爭力在于其AI+生物學(xué)深度融合的技術(shù)平臺、頂尖團(tuán)隊(duì)的執(zhí)行力、資本的賦能以及行業(yè)頭部藥企的背書。在AI制藥競爭激烈的賽道中，Genesis通過攻克難成藥靶點(diǎn)和構(gòu)建數(shù)據(jù)閉環(huán)，展現(xiàn)出差異化的長期價(jià)值。行業(yè)內(nèi)投資邏輯的轉(zhuǎn)變，也使得AI企業(yè)估值不再僅靠管線，技術(shù)平臺的授權(quán)變現(xiàn)能力成為新指標(biāo)。
此次合作，Incyte的藥物研發(fā)和商業(yè)化專長與Genesis的AI技術(shù)優(yōu)勢實(shí)現(xiàn)了完美結(jié)合。Incyte將借此機(jī)會(huì)加速其在關(guān)鍵靶點(diǎn)上的小分子藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)程，而Genesis則能通過這次合作，將其先進(jìn)的AI技術(shù)應(yīng)用于實(shí)際的藥物研發(fā)項(xiàng)目中，實(shí)現(xiàn)技術(shù)的落地轉(zhuǎn)化。Incyte與Genesis的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合將譜寫AI制藥的新篇章！
參考來源：
1. https://www.businesswire.com/news/home/20250220803826/en/
2. Genesis官網(wǎng)
3. Incyte官網(wǎng)
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