2025年1月2日，中國國家藥監局（NMPA）通過(guò)優(yōu)先審評審批程序附條件批準了鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市。這標志著(zhù)中國首 款間充質(zhì)干細胞（MSC）治療藥物的問(wèn)世。目前，全球獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品約有10個(gè)，其中用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的有4款。
隨著(zhù)行業(yè)標準的不斷完善，遼寧省生物技術(shù)協(xié)會(huì )主導制定的《臍帶間充質(zhì)干細胞制劑放行技術(shù)規范》于2024年12月30日發(fā)布征求意見(jiàn)稿。間充質(zhì)干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質(zhì)量可控的要求。除了常規藥物研發(fā)的藥學(xué)、非臨床研究及臨床試驗要求外，間充質(zhì)干細胞的放行還需要考慮其特有的要素。例如，每批干細胞制劑需進(jìn)行細胞鑒別、存活率及生長(cháng)活性檢測、純度和均一性檢測、無(wú)菌試驗和支原體檢測等。這些嚴格的質(zhì)量控制措施將為藥品生產(chǎn)的安全與效率提供有力保障。
一、間充質(zhì)干細胞相關(guān)術(shù)語(yǔ)和定義
(1) 干細胞：是一類(lèi)具有多向分化潛能，在非分化狀態(tài)下能夠自我復制的細胞。
(2) 干細胞制劑：是指用于治療疾病或改善健康狀況的、以不同類(lèi)型干細胞為主要成分、符合相應質(zhì)量及安全標準，且具有明確生物學(xué)效應的細胞制劑。
(3) 間充質(zhì)干細胞（MSCs）：是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，如骨髓、臍帶、臍帶血或脂肪等。這類(lèi)細胞具有向多種間充質(zhì)系列細胞（如成骨、成軟骨及成脂肪細胞等）或非間充質(zhì)系列細胞分化的潛能，并具有細胞因子分泌功能。
(4) 臍帶間充質(zhì)干細胞：是指從人類(lèi)臍帶結締組織中分離得到的，具有多向分化潛力，非造血干細胞的成體干細胞。
(5) 按照來(lái)源，干細胞可以分為成體干細胞、人胚干細胞和誘導多能干細胞等；
(6) 按照功能，干細胞可以分為造血干細胞、間充質(zhì)干細胞等。
二、干細胞上市放行質(zhì)量屬性的技術(shù)參數要求
干細胞的質(zhì)量屬性是基于其科學(xué)特性以及制備過(guò)程中涉及的各種風(fēng)險因素綜合確定的，涵蓋了所有影響干細胞產(chǎn)品臨床應用安全性和有效性的質(zhì)量要素。具體來(lái)說(shuō)，干細胞的質(zhì)量屬性主要包括以下三個(gè)方面：基本生物學(xué)屬性、微生物學(xué)安全性和生物學(xué)有效性。結合實(shí)際，干細胞制劑質(zhì)量控制應進(jìn)行的檢驗項目至少包括細胞形態(tài)、細胞計數、細菌、真菌、支原體、內毒素、病毒、細胞表型和三系分化能力，這些質(zhì)量屬性的技術(shù)參數要求是干細胞制劑上市放行的必要條件，只有嚴格把控這些質(zhì)量屬性，才能確保干細胞產(chǎn)品的安全性和有效性，為臨床應用提供有力保障，具體要求如下。
三、間充質(zhì)干細胞藥品上市放行關(guān)鍵環(huán)節的要求有哪些？
間充質(zhì)干細胞藥品上市放行的關(guān)鍵環(huán)節包括以下幾個(gè)方面：
首先，放行檢驗是必不可少的步驟，要求質(zhì)量檢驗部門(mén)對每個(gè)干細胞制劑產(chǎn)品進(jìn)行嚴格檢驗，涵蓋干細胞的基本生物學(xué)屬性、微生物安全性和細胞表型等項目，只有檢驗合格的產(chǎn)品才能出廠(chǎng)。
其次，型式檢驗至少每年進(jìn)行一次，若出現原輔材料變化、設備更換、停產(chǎn)恢復生產(chǎn)或出廠(chǎng)檢驗結果與上次型式檢驗結果有較大差異等情況，也需進(jìn)行型式檢驗，以確保產(chǎn)品質(zhì)量的穩定性。
此外，判定規則明確指出，任何一項指標檢驗不合格，即判定該產(chǎn)品為不合格。
最后，包裝、貯存和運輸環(huán)節也有嚴格要求，干細胞制劑需在-150℃及以下的氣相或液相液氮中貯存，運輸容器需具備防漏、抗震和抗壓力變化的特性，并定期進(jìn)行驗證，保持有效運行狀態(tài)。根據不同運輸時(shí)間，干細胞制劑還需滿(mǎn)足相應的溫度條件，如2小時(shí)內常溫運輸，2小時(shí)以上需冷藏運輸，且最長(cháng)運輸時(shí)間不得超過(guò)24小時(shí)，以確保產(chǎn)品在運輸過(guò)程中的質(zhì)量和活性。
上市放行確認主要項目和可接受標準如下表：
四、《臍帶間充質(zhì)干細胞制劑放行技術(shù)規范》標準信息
參考文獻
[1] www.ttbz.org.cn等
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