生命是無(wú)價(jià)的，但醫保資金卻是有限的。
任何一個(gè)國家的衛生系統，都不可能為這些新藥支付藥企要求的任何價(jià)格——無(wú)論其多么具有革命性。即使是有著(zhù)創(chuàng )新藥天堂之稱(chēng)的美國，也不例外。
基因療法不斷刷新著(zhù)天價(jià)藥的上限。從100萬(wàn)美元到200萬(wàn)美元再到350萬(wàn)美元/針，全世界沒(méi)有一個(gè)國家的衛生系統可以負擔起，包括美國也頗為頭疼。
在一項研究中，研究者根據數學(xué)模型對當時(shí)處于項臨床后期的109項基因療法進(jìn)行評估。模擬結果表明，從2020年1月至2034年12月，預計將有109萬(wàn)美國患者接受基因療法，期間支出峰值將會(huì )達到253億美元，總計3060億美元。
沉重的社會(huì )負擔，為基因療法的支付改革埋下伏筆。
日前，Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法，與美國CMS（美國聯(lián)邦醫療保險和醫療補助服務(wù)中心）正式達成按“按結果付費”的協(xié)議，將于明年1月正式推出新的支付模式。
這，會(huì )為天價(jià)藥的商業(yè)化痛點(diǎn)，撕開(kāi)一道口子嗎？
基因療法的價(jià)格之困
“天價(jià)”幾乎成了基因療法的專(zhuān)屬形容詞，并且，沒(méi)有最貴，只有更貴。
2022年8月17日，美國FDA宣布批準Bluebird開(kāi)發(fā)的基因療法Zynteglo上市，用于治療β-地中海貧血患者。
Zynteglo的定價(jià)高達280萬(wàn)美金，由此成為當時(shí)全球最貴的療法。
當年9月16日，Bluebird另一款基因療法Skysona獲FDA批準上市，用于治療罕見(jiàn)的神經(jīng)系統疾病“腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良”，定價(jià)300萬(wàn)美元。
隨后，FDA批準CSL和UniQure共同研發(fā)的基因療法Hemgenix上市，用于治療B型血友病。售價(jià)一劑350萬(wàn)美元，再次刷新全球最貴藥物的紀錄。
盡管有一勞永逸的潛力，但高昂的價(jià)格，讓大多數基因療法在10余年來(lái)，商業(yè)化舉步維艱。
全球第一款獲得批準的AAV基因療法Glybera，在2012年上市，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥。
由于價(jià)格太高，一次治療需要100萬(wàn)美元，并且適應癥罕見(jiàn)，上市后僅有一位患者接受過(guò)治療，最終在2017年黯然退市。
Zynteglo此前也遭遇過(guò)類(lèi)似的困境。獲FDA批準之前，Zynteglo已率先在歐洲獲批上市。但由于定價(jià)高達157.5萬(wàn)歐元（約合1210萬(wàn)人民幣）。
面對這一高定價(jià)，德國政府不愿意全價(jià)買(mǎi)單，上限是“半價(jià)”支付。最終，Bluebird決定攜Zynteglo、Skysona退出歐洲。
上文提及的Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法Casgevy、Lyfgenia，也都遇到了商業(yè)化困境。在今年8月份，這兩款產(chǎn)品獲批后六個(gè)多月，Vertex和bluebird均未報告開(kāi)始有患者使用各自的SCD基因療法進(jìn)行治療。
原因很簡(jiǎn)單，這兩款基因療法的定價(jià)分別為220萬(wàn)美元（Casgevy）和310萬(wàn)美元（Lyfgenia），又是突破天際的高價(jià)。而它們所針對的鐮狀細胞病（SCD），是一種不成比例地影響美國黑人的遺傳性血液疾病。
根據美國CMS官網(wǎng)，美國大約有10萬(wàn)名美國人患有鐮狀細胞疾病，他們當中近半患者參與了美國政府所謂的“窮人醫保”Medicaid。數據顯示，Medicaid覆蓋了大約50%-50%的鐮狀細胞患者。
與SCD相關(guān)的住院和其他健康事件每年給美國衛生系統造成近3億美元的負擔。隨著(zhù)基因療法的推出，為患者帶來(lái)治療希望的同時(shí)，也讓Medicaid支付壓力山大。
無(wú)論是從患者還是醫保角度，這類(lèi)天價(jià)療法都亟需支付體系的再創(chuàng )新與突破。
按效果付費的新探索
美國醫保的嘗試，或許能帶來(lái)新希望。
今年1月30日，CMS宣布將推出CGT準入模型，以響應拜登政府進(jìn)一步降低處方藥成本的號召。Bluebird、Vertex/CRISPR的SCD基因療法正是該模型率先試點(diǎn)的產(chǎn)品，以探索細胞基因治療新的付費方式，提高可及性，減輕醫保負擔。
由于鐮狀細胞病患者的支付必須依賴(lài)支付方，而僅依靠各州自身的用戶(hù)體量，也很難在價(jià)格上獲得談判優(yōu)勢。
正因此，CMS希望通過(guò)按療效付費和聯(lián)邦保險的類(lèi)帶量采購，來(lái)降低價(jià)格。
根據CMS，這項計劃是通過(guò)基于結果協(xié)議（OBA）支付給制造商的款項，而付費數目與一定時(shí)間內患者的健康結果掛鉤，同時(shí)CMS也希望掛鉤藥品銷(xiāo)量。其核心有三：
在該模型下，如果基因治療在長(cháng)期改善健康結果方面的成功率低于預期，藥物制造商將向醫療支付方退還部分治療費用。協(xié)議還將包括其他價(jià)格讓步，如基于數量的回扣或保證回扣。
CMS將代表各州與制造商就為Medicaid為主要支付方的受益人提供的細胞和基因治療進(jìn)行談判。該模型允許CMS將各州聚集在一起，進(jìn)行多州基礎上的談判，而不是每個(gè)州都與制造商建立自己的OBA。
CMS還將負責建立財務(wù)和臨床結果衡量標準、協(xié)調數據和評估結果。各州仍將負責支付細胞和基因治療的費用，但價(jià)格回扣將根據CMS談判的特定結果而確定。
這些組合模式不僅可以降低患者和保險提供者的經(jīng)濟風(fēng)險，還能激勵制藥企業(yè)和醫療服務(wù)提供者不斷優(yōu)化和改進(jìn)治療方案。
同時(shí)，CMS還表示隨著(zhù)效果顯現，后續還將對更多細胞基因治療藥物采用這種付費模式。
年初時(shí)，CMS表示將在接下來(lái)一年里與參與的各州及藥物制造商合作，建立一個(gè)框架，來(lái)提高SCD基因療法的可及性。
經(jīng)過(guò)10個(gè)月的努力，12月4日，CMS終于宣布Bluebird、Vertex/CRISPR已經(jīng)與其達成協(xié)議，參與這一試點(diǎn)模型。CMS將于2025年1月正式推出新的支付模式，個(gè)別州也可以選擇參與該安排。
很顯然，這塊試驗田的成功與否，將會(huì )直接影響這些天價(jià)藥物未來(lái)的商業(yè)價(jià)值走向。
能否給國產(chǎn)CAR-T帶來(lái)破局新思路
目前，國內對于天價(jià)療法的解決，寄希望于增量——商保。
比如CAR-T等高價(jià)療法，雖然能夠進(jìn)入初審目錄，但卻難過(guò)藥物經(jīng)濟學(xué)評價(jià)這一關(guān)。
考慮到醫保基金緊平衡的現實(shí)，尤其是在當前人口老齡化的嚴峻形勢下，基金的長(cháng)期壓力正在增加。這種情況下，要進(jìn)一步鼓勵創(chuàng )新藥發(fā)展，只靠醫保是不夠的。
對于行業(yè)來(lái)說(shuō)，如果無(wú)法解決支付問(wèn)題，創(chuàng )新藥將無(wú)法從商業(yè)化環(huán)節獲得可以反哺研發(fā)的收入，無(wú)法實(shí)現真正的良性循環(huán)。
對此，業(yè)內將更多的希望，寄托于商業(yè)保險。
2022年，商業(yè)健康險保費收入占衛生總費用的比例為10.2%，而支出占衛生總費用的比例僅為4.2%。從保險深度和密度來(lái)看，與海外相比，國內商業(yè)健康險的發(fā)展水平仍然不足。
國內商業(yè)健康險發(fā)展水平較低，其中一個(gè)關(guān)鍵因素是數據資源的不聯(lián)通。
人群的全面健康信息主要掌握在醫保和公立醫院手中，商業(yè)健康保險公司無(wú)法獲取，因此設計的健康險產(chǎn)品無(wú)法進(jìn)行精準合理的定價(jià)和待遇設定。
從9月以來(lái)，行業(yè)內關(guān)于商業(yè)健康險的催化事件頻出，醫保局、保險業(yè)、醫療機構均有所參與，這些事件的共同點(diǎn)都是圍繞信息數據的共享和交互，以及落地實(shí)踐。在各種政策和事件的催化下，商業(yè)健康險發(fā)展的核心堵點(diǎn)之一有望得到解決。
不管怎樣，商業(yè)健康險都有可能帶來(lái)一定的支付增量。
醫保局醫保中心副主任王國棟在此次發(fā)布會(huì )上也表示，隨著(zhù)醫藥技術(shù)快速發(fā)展，一些昂貴的細胞治療、基因治療藥物相繼上市，僅靠基本醫保制度難以完全支撐，國家醫保局正在著(zhù)力構建“1+3+N”的多層次醫療保障體系，為創(chuàng )新藥拓展更大的發(fā)展空間，更好滿(mǎn)足人民群眾多層次醫療保障需求。
接下來(lái)，推動(dòng)商業(yè)健康保險與基本醫保的有效銜接將是大勢所趨。
當然，參考美國關(guān)于天價(jià)藥的支付模式，探索永不止步，按療效付費，適合國內嗎？
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