本周，熱點(diǎn)不少。先看審評審批方面，多個(gè)藥注冊有進(jìn)展，最值得關(guān)注的就是步長(cháng)制藥長(cháng)效促紅素1類(lèi)新藥申報上市，還有默沙東PD-1單抗帕博利珠單抗以及恒瑞醫藥硫酸艾瑪昔替尼片新適應癥申報值得看一看；其次是研發(fā)方面，不少藥取得好結果，但Athira Pharma的first-in-class阿爾茨海默病新藥Ⅱ/Ⅲ期研究失敗；最后是交易及投融資方面，岸邁生物BCMA×CD3雙抗授權海外，總交易額高達6.35億美元。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為9.2-9.6，包含24條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       申請

       1、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，步長(cháng)制藥1類(lèi)治療用生物制品注射用艾帕依泊汀α申報上市，用于正在接受促紅細胞生成素治療的成人透析患者因慢性腎臟病（CKD）引起的貧血的治療。艾帕依泊汀α為人促紅細胞生成素（EPO）和人免疫 球蛋白G2（IgG2）Fc片段組成的重組融合蛋白。

       2、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，默沙東（MSD）的帕博利珠單抗新適應癥申報上市。帕博利珠單抗是一種人源化的抗PD-1單克隆抗體，已在中國獲批14個(gè)適應癥，涵蓋黑色素瘤、非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌、結直腸癌、食管癌、肝癌、膽道癌等。

       3、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾和諾德（NovoNordisk）的帕西 生長(cháng)素注射液（somapacitan）申報上市。somapacitan是一種每周一次的含有與人體產(chǎn)生的生長(cháng) 激素相似的人生 長(cháng)激素類(lèi)似物，可用于治療成人生長(cháng) 激素缺乏癥（AGHD），在中國開(kāi)展的用于治療因生長(cháng) 激素分泌不足而導致生長(cháng)緩慢的兒童患者的一項Ⅲ期研究已經(jīng)完成。

       4、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏（Roche）的格菲妥單抗注射液新適應癥申報上市，推測為聯(lián)合吉西他濱和奧沙利鉑治療不適合進(jìn)行自體干細胞移植的彌漫性大B細胞淋巴瘤（2L+DLBCL）。格菲妥單抗是一款靶向CD20和CD3的雙特異性T細胞銜接蛋白。

       5、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的硫酸艾瑪昔替尼片新適應癥申報上市。艾瑪昔替尼片（ivarmacitinibtablet）是一種口服高選擇性的JAK1抑制劑，此前已經(jīng)在中國遞交3項上市申請，分別用于強直性脊柱炎、特應性皮炎、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎。

       6、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華（Novartis）的鹽酸伊普可泮膠囊新適應癥申報上市，推測為C3腎小球病。伊普可泮是一款特異性補體B因子口服抑制劑，于2024年4月在中國獲批首 個(gè)適應癥，用于治療用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者。

       臨床

       批準

       7、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，神州細胞1類(lèi)新藥SCT520FF注射液獲批臨床，用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性。SCT520FF注射液是神州細胞自主研發(fā)的一款抗血管生成生物藥。年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）是一種潛在進(jìn)展性黃斑病變，是老年人中央視力不可逆喪失的最常見(jiàn)病因。

       8、9月4日，CDE官網(wǎng)顯示，安進(jìn)（Amgen）1類(lèi)新藥AMG451（rocatinlimab）獲批臨床，用于治療結節性癢疹。AMG451是一款全人源化抗OX40單克隆抗體在研新藥，安進(jìn)通過(guò)一項高達12.5億美元的合作獲得了共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品的權益。

       優(yōu)先審評

       9、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的注射用瑞康曲妥珠單抗（SHR-A1811）擬納入優(yōu)先審評，用于治療既往接受過(guò)至少一種系統治療的局部晚期或轉移性HER2突變成人非小細胞肺癌患者。瑞康曲妥珠單抗是以HER2為靶點(diǎn)的ADC，由抗HER2抗體曲妥珠單抗、可裂解連接子及拓撲異構酶I抑制劑有效載荷SHR169265組合而成。

       10、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的利伐沙班片擬納入優(yōu)先審評。利伐沙班片是一種非維生素K拮抗劑類(lèi)口服抗凝物，已獲批多種適應癥，包括用于擇期髖關(guān)節或膝關(guān)節置換手術(shù)成年患者預防靜脈血栓形成、非瓣膜性房顫成年患者、冠狀動(dòng)脈疾病或外周動(dòng)脈疾病患者、VTE預防及治療等。

       突破性療法

       11、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，葛蘭素史克（GSK）的注射用belantamabmafodotin（Blenrep）擬納入突破性治療品種，用于與硼替佐米和地塞米松聯(lián)合，用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。belantamabmafodotin是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       12、9月2日，CDE官網(wǎng)顯示，信諾維醫藥的XNW5004片擬納入突破性治療品種，用于治療復發(fā)或難治性外周T細胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制劑，在血液瘤、前列腺癌等中已顯示出較好的抗腫瘤療效，目前正處于Ⅱ期臨床。2023年4月，信諾維醫藥宣布與默沙東（MSD）就XNW5004開(kāi)展聯(lián)合用藥臨床試驗進(jìn)行合作。

       13、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，贊榮醫藥的ZN-A-1041腸溶膠囊擬納入突破性治療品種，聯(lián)合卡培他濱和曲妥珠單抗用于既往接受過(guò)含曲妥珠單抗治療進(jìn)展的HER2陽(yáng)性晚期腦轉移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向抑制劑。2023年5月，羅氏（Roche）與贊榮醫藥就收購這款在研藥物全球權益達成了總額約6.8億美元的協(xié)議。

       14、9月6日，CDE官網(wǎng)顯示，武田（Takeda）1類(lèi)新藥TAK-861片擬納入突破性治療品種，用于治療發(fā)作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一種口服食欲素受體2（OX2R）激動(dòng)劑，旨在通過(guò)選擇性刺激食欲素受體來(lái)解決NT1中的食欲素缺乏問(wèn)題。激活食欲肽2受體的激動(dòng)劑可能替代內源性食欲肽，激活促進(jìn)清醒的信號通路。

       FDA

       臨床

       批準

       15、9月2日，FDA官網(wǎng)顯示，銳正基因（Accuredit）的ART001獲批臨床，擬用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。ART001注射液由銳正基因研發(fā)，通過(guò)脂質(zhì)納米顆粒（LNP）將CRISPR基因組編輯組件遞送到肝臟，對TTR基因進(jìn)行編輯，從而阻斷TTR蛋白的表達，從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。目前正在中國開(kāi)展臨床Ⅰ期試驗。

       快速通道資格

       16、9月4日，FDA官網(wǎng)顯示，信達生物的PD-1/IL-2α-bias雙特異性抗體融合蛋白IBI363被授予快速通道資格，用于治療既往接受過(guò)至少一線(xiàn)含PD-1/L1檢查點(diǎn)抑制劑系統性治療后進(jìn)展的局部晚期或轉移性黑色素瘤（脈絡(luò )膜黑色素瘤除外）。目前，信達生物正在中國、美國、澳大利亞同時(shí)開(kāi)展Ⅰ/Ⅱ期臨床研究探索IBI363在各種晚期惡性腫瘤的有效性和安全性。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       17、9月5日，CDE官網(wǎng)顯示，麗珠集團啟動(dòng)一項Ⅲ期臨床研究，評估司美格魯肽注射液與原研司美格魯肽注射液Wegovy相比，在成人肥胖受試者中作為減少熱量飲食和增加體力活動(dòng)的輔助治療的有效性。這是國內第二個(gè)在肥胖適應癥上進(jìn)入Ⅲ期臨床的國產(chǎn)版司美格魯肽。司美格魯肽在中國的核心序列專(zhuān)利將在2026年3月20日到期。

       臨床數據

       18、9月3日，Athira Pharma宣布，Fosgonimeton（ATH-1017）治療輕度至中度阿爾茨海默病（AD）患者的Ⅱ/Ⅲ期LIFT-AD研究未達到主要終點(diǎn)。Fosgonimeton是AthiraPharma開(kāi)發(fā)的一款肝細胞 （HGF）調節劑，可激活HGF/MET受體通路，進(jìn)而抑制神經(jīng)炎癥反應。

       19、9月3日，Dyne Therapeutics宣布，DYNE-251治療杜氏肌營(yíng)養不良癥（DMD）患者的I/Ⅱ期DELIVER研究的最新數據。結果顯示，DYNE-251在多個(gè)隊列中表現出優(yōu)于現有同類(lèi)療法的抗肌萎縮蛋白表達水平的提升和功能改善。DYNE-251由磷酸二酰胺嗎 啉低聚物（PMO）與片段抗體（Fab）偶聯(lián)而成，該抗體與肌肉上高度表達的轉鐵蛋白受體1（TfR1）結合。

       20、9月4日，羅氏宣布，fenebrutinib的Ⅱ期FENopta開(kāi)放標簽擴展（OLE）研究的最新結果。結果顯示，接受fenebrutinib長(cháng)達1年治療的復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）患者保持非常低的疾病活動(dòng)水平，并且殘疾狀況沒(méi)有進(jìn)展。Fenebrutinib是一種口服、可逆、非共價(jià)BTK抑制劑，可阻斷BTK的功能。

       交易及投融資

       21、9月2日，先聲藥業(yè)旗下先聲再明宣布，與深圳市塔吉瑞生物就ALK/ROS1雙重受體酪氨酸激酶抑制劑TGRX-326訂立合作協(xié)議。根據協(xié)議，先聲再明將獲得TGRX-326在中國大陸的獨家商業(yè)化權益（包括但不限于對TGRX-326進(jìn)行推廣、相關(guān)策略的制訂、調整及獲得與此相關(guān)利益的權利等）。塔吉瑞將獲得逾2000萬(wàn)美元首付款，并將向先聲再明支付推廣服務(wù)費。

       22、9月4日，岸邁生物和Vignette宣布，雙方就岸邁生物靶向BCMA的T細胞接合（TCE）分子EMB-06達成一項授權協(xié)議。根據協(xié)議，岸邁生物將授予Vignette在大中華區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣地區）以外開(kāi)發(fā)和商業(yè)化EMB-06的獨家權利，岸邁生物將以現金和Vignette股權的形式收取總計6000萬(wàn)美元的首付款對價(jià)，并將有權收取最多5.75億美元的開(kāi)發(fā)、上市、和商業(yè)化的里程碑付款，以及基于凈銷(xiāo)售額的收入分成。

       23、9月5日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，與江蘇海萊新創(chuàng )達成臨床研究合作協(xié)議。根據協(xié)議，雙方將結合臨床前研究結果，共同開(kāi)展阿斯利康免疫檢查點(diǎn)抑制劑聯(lián)合海萊新創(chuàng )的電場(chǎng)治療，在以膽道惡性腫瘤為代表的消化道腫瘤等實(shí)體瘤中應用的臨床研究。

       24、9月5日，禮來(lái)宣布，與GeneticLeap達成基因療法藥物開(kāi)發(fā)合作，將利用GeneticLeap的RNA靶向藥物的人工智能（AI）平臺，為禮來(lái)選定的靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)寡核苷酸藥物。根據協(xié)議條款，除了分級特許權使用費外，GeneticLeap還將從禮來(lái)獲得高達4.09億美元的預付、開(kāi)發(fā)、臨床、監管和商業(yè)里程碑付款。