揭秘B型血友病昂貴藥物Hemgenix：希望與爭議并存

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作者：Aiden 來(lái)源：CPHI制藥在線(xiàn)

2024-04-17

Hemgenix是一款針對B型血友病的基因療法，由美國生物制藥公司BioMarin開(kāi)發(fā)。

揭秘B型血友病昂貴藥物Hemgenix

B型血友病概述

B型血友病，作為一種遺傳性凝血因子缺乏癥，影響著(zhù)全球約1%的人口。該病主要由凝血因子IX（也稱(chēng)為圣誕樹(shù)因子）的缺失導致，從而使得患者在出血時(shí)，血液無(wú)法正常凝固。B型血友病主要分為兩種類(lèi)型：遺傳性B型血友病（約占病例的80%）和獲得性B型血友病（約占病例的20%）。患者通常在兒童時(shí)期就開(kāi)始表現出癥狀，如關(guān)節出血、肌肉出血等，嚴重時(shí)甚至可能導致殘疾。目前，尚無(wú)根治B型血友病的方法，但通過(guò)藥物治療，可以有效控制病情和減少出血次數。

Hemgenix藥物的研發(fā)背景

Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）是一款針對B型血友病的基因療法，由美國生物制藥公司BioMarin開(kāi)發(fā)。這款藥物的誕生源于對傳統治療方法的不滿(mǎn)，研究者希望通過(guò)創(chuàng )新手段，為B型血友病患者帶來(lái)更為有效且持久的方法。Hemgenix的研發(fā)背景也與近年來(lái)基因療法的興起密切相關(guān)，這一領(lǐng)域的研究取得了舉世矚目的成果，為罕見(jiàn)病治療帶來(lái)了新的希望。

Hemgenix藥物的作用機制

Hemgenix藥物采用了一種名為AAV2的腺相關(guān)病毒作為載體，將正常功能的凝血因子IX基因導入患者的肝臟細胞中。通過(guò)這種方式，藥物能夠實(shí)現患者肝臟細胞對凝血因子IX的持續表達，從而達到治療血友病的目的。這種治療方法不同于傳統的輸注制劑，它從根源上解決了患者凝血因子IX缺乏的問(wèn)題，使得患者能夠自主產(chǎn)生足夠的凝血因子IX，降低出血風(fēng)險。臨床研究表明，Hemgenix對B型血友病患者的療效顯著(zhù)，且安全性較高。患者在接受治療后，凝血因子IX水平明顯提高，出血癥狀得到有效控制。

Hemgenix藥物的療效及安全性

臨床試驗表明，Hemgenix藥物在治療B型血友病方面具有顯著(zhù)療效。患者在接受治療后，凝血因子IX的水平得到明顯提高，出血癥狀得到有效控制。與傳統治療方法相比，Hemgenix具有更持久的效果，能夠顯著(zhù)降低患者的出血風(fēng)險，提高生活質(zhì)量。此外，臨床研究還表明，Hemgenix的安全性較高，患者在治療過(guò)程中未出現嚴重不良反應。盡管仍有部分患者可能出現輕微的癥狀，如注射部位疼痛、頭痛等，但總體而言，Hemgenix在療效和安全性方面均具有優(yōu)勢。

Hemgenix藥物的價(jià)格爭議

然而，Hemgenix的價(jià)格已達到350萬(wàn)美元/劑，昂貴價(jià)格引發(fā)了廣泛關(guān)注和爭議。作為一種基因療法，Hemgenix的研發(fā)成本高昂，加之生產(chǎn)工藝復雜，導致其價(jià)格遠高于傳統治療方法。有觀(guān)點(diǎn)認為，高昂的價(jià)格限制了患者的可及性，使得這款藥物成為少數富裕家庭才能承受的治療選擇。因此，關(guān)于Hemgenix的價(jià)格爭議不僅關(guān)乎患者的生命安全，還涉及到醫療資源的公平分配和社會(huì )倫理問(wèn)題。在這一背景下，政府和制藥企業(yè)應共同努力，平衡藥物研發(fā)成本與患者負擔，以實(shí)現在治療罕見(jiàn)病領(lǐng)域的高效公平。

總體而言，Hemgenix作為一款針對B型血友病的基因療法，在療效和安全性方面具有顯著(zhù)優(yōu)勢。然而，其高昂的價(jià)格成為廣大患者面臨的嚴峻挑戰。在未來(lái)的發(fā)展中，制藥企業(yè)、政府和醫療機構應共同努力，優(yōu)化藥物定價(jià)策略，降低患者負擔，使得更多B型血友病患者能夠受益于這一創(chuàng )新療法。同時(shí)，進(jìn)一步加強基因療法領(lǐng)域的研究，不斷突破技術(shù)瓶頸，降低生產(chǎn)成本，有望為罕見(jiàn)病治療帶來(lái)更為可及和高效的解決方案。

參考來(lái)源：

[1]Hemgenix - A gene therapy for hemophilia B.[J].The Medical letter on drugs and therapeutics,2023,65(1668):19-10.

[2]夏訓明.美國FDA批準Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)用于治療血友病B[J].廣東藥科大學(xué)學(xué)報,2023,39(02):6.

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