近日，由哈佛大學(xué)生物化學(xué)家David Liu（劉如謙）創(chuàng )辦的生物技術(shù)初創(chuàng )公司Nvelop Therapeutics獲得了一筆高達1億美金的種子輪融資，這一消息迅速在業(yè)內被刷屏。一般來(lái)說(shuō)，作為項目初創(chuàng )期的種子輪，其融資金額通常在數十萬(wàn)至數百萬(wàn)美金之間，此次上億美金的融資額度，震撼業(yè)界。
Nvelop Therapeutics憑什么？
Nvelop Therapeutics成立于2022年，主要致力于利用新型遞送技術(shù)進(jìn)行基因編輯，聚焦未被滿(mǎn)足的重大疾病需求。其技術(shù)基礎源于公司創(chuàng )始人劉如謙的多年研究，其在2022年1月于《Cell》期刊上發(fā)表了論文，詳細介紹了其團隊開(kāi)發(fā)出的一種工程化類(lèi)病毒顆粒（eVLP）如何高效地將基因編輯工具遞送到動(dòng)物體內的細胞中，Nvelop Therapeutics正是以該研究為基礎而成立。
藥物遞送技術(shù)有多重要？
藥物遞送系統（Drug Delivery System，DDS）是一種在空間、時(shí)間及劑量上全面調控藥物在生物體內分布的技術(shù)體系，其目標是在恰當的時(shí)機將適量的藥物遞送到正確的位置，旨在增加藥物的利用效率，提高療效，降低成本，減少毒副作用。
現代給藥技術(shù)始于1952年，當時(shí)Spansule緩釋膠囊技術(shù)出現，該技術(shù)可在口服給藥12小時(shí)內先快速釋放瞬時(shí)劑量，隨后逐步釋放剩余的藥物。20世紀80年代，可為小分子提供長(cháng)達24小時(shí)治療時(shí)間的口服和透皮制劑，主導了藥物遞送領(lǐng)域和市場(chǎng)。過(guò)去幾十年里，新型藥物遞送系統層出不窮，包括聚乙二醇（PEG）、ADC、腺相關(guān)病毒（AAV）、納米顆粒等。
隨著(zhù)新型藥物遞送系統的開(kāi)發(fā)和應用，國內外頒布了一系列規范及指導原則來(lái)規范新型遞送系統藥物的研究及上市應用。2014年7月，FDA發(fā)布了《Guidance for Industry Considering Whether an FDA-Regulated Product Involves the Application of Nanotechnology》，明確了FDA判定藥物是否是納米技術(shù)應用產(chǎn)品的原則。2018年4月，FDA頒布了《Liposome Drug Products》。2021年3月，我國頒布了《納米藥物非臨床藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導原則（試行）》，指出藥物的藥代動(dòng)力學(xué)研究需要關(guān)注游離的和總的藥物活性成分的吸收、分布和代謝等。
隨著(zhù)藥物遞送系統在藥物研發(fā)中扮演的角色越來(lái)越重要，國內外多家藥企入局這一賽道。
虹信生物
虹信生物成立于2021年12月，是一家RNA創(chuàng )新藥研發(fā)企業(yè)，深耕核酸藥物遞送技術(shù)，建立了mRNA序列設計、mRNA高效合成和脂質(zhì)納米粒（LNP）高效遞送三大核心技術(shù)平臺，以實(shí)現RNA藥物的快速開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。針對核心的可離子化氨基脂質(zhì)，虹信生物完成了全球的專(zhuān)利布局，這為其mRNA創(chuàng )新藥物管線(xiàn)開(kāi)發(fā)以及對外授權合作開(kāi)發(fā)奠定了基礎。
ReNAgade Therapeutics
ReNAgade Therapeutics專(zhuān)注于研究和開(kāi)發(fā)RNA療法，通過(guò)平臺和技術(shù)的相結合，使RNA藥物能夠被遞送到除肝臟外的更多人體組織和細胞，也可以幫助擴大現階段RNA藥物的覆蓋范圍，有望在多種疾病的治療領(lǐng)域實(shí)現應用。其研發(fā)的RNA藥物"一體化"遞送系統為公司吸引了3億美元的A輪融資。
本導基因
本導基因是一家以體內基因編輯治療為特色的基因治療創(chuàng )新藥物研發(fā)企業(yè)，致力于為眼科、神經(jīng)系統、造血系統、病毒感染以及腫瘤等多領(lǐng)域的難治性疾病開(kāi)發(fā)具有全球意義的創(chuàng )新藥物。
本導基因擁有國際領(lǐng)先的VLP mRNA遞送平臺和下一代慢病毒載體平臺，圍繞著(zhù)核心遞送技術(shù)平臺，布局了多條FIC產(chǎn)品管線(xiàn)，開(kāi)展了多項first-in-human臨床研究。
思珞賽
思珞賽專(zhuān)注于新型納米藥物，尤其是外泌體相關(guān)的創(chuàng )新藥物研發(fā)和應用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創(chuàng )新技術(shù)開(kāi)發(fā)和臨床應用轉化。思珞賽依托自有的外泌體藥物研發(fā)平臺和完備的GMP生產(chǎn)和質(zhì)控體系，具備從實(shí)驗室級別到工業(yè)級別的外泌體量產(chǎn)能力。
恩澤康泰
恩澤康泰成立于2017年，是一家致力于外泌體技術(shù)開(kāi)發(fā)與臨床轉化的創(chuàng )新型高科技公司。恩澤康泰旨在通過(guò)提供系統的外泌體研究與轉化解決方案，賦能臨床科研，加速臨床轉化。
近年來(lái)，隨著(zhù)生物藥的崛起，業(yè)界對藥物遞送技術(shù)的需求也越來(lái)越多。在基因療法、RNA療法等新技術(shù)的快速發(fā)展，藥物遞送載體的潛在市場(chǎng)被持續看好。隨著(zhù)藥物遞送系統相關(guān)理論、設計理念、研究方法的不斷提高，多學(xué)科領(lǐng)域合作的日益加強，新型藥物遞送系統將逐步發(fā)展完善并步入更高層次領(lǐng)域。
參考來(lái)源：
1.https://www.rawstory.com/erasing-or-replacing-errors-in-a-patients-genetic-code-can-treat-and-cure-some-genetic-diseases/.
2.https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01484-7?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867421014847%3Fshowall%3Dtrue.
3.https://nvelop-therapeutics-inc.breezy.hr/.
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