為便于申辦者開(kāi)展相關(guān)組織工作，更好地通過(guò)組織工作獲得患者的體驗信息和數據，2022年7月6日，國家藥品監督管理局藥品審評中心官網(wǎng)發(fā)布《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則（征求意見(jiàn)稿）》，征求意見(jiàn)時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。本次原則參考醫療產(chǎn)品研發(fā)中有關(guān)患者協(xié)作的諸多文獻，對于中國患者在醫療產(chǎn)業(yè)中的角色變遷有重要意義，本文為大家梳理了本指導原則中關(guān)于組織患者參與藥物研發(fā)考慮關(guān)鍵內容并結合自己的解讀與大家分享。
一、將患者需求融入到新藥研發(fā)，提高藥物可及性
在藥物研發(fā)過(guò)程中，患者組織也起著(zhù)重要作用，患者參與到藥物研發(fā)的全生命周期中，符合以臨床價(jià)值為導向的藥物研發(fā)宗旨，將有助于藥物研發(fā)上市，可能有效提升藥物可及性，“患者參與到藥物研發(fā)”成為未來(lái)發(fā)展的趨勢，隨著(zhù)患者及患者組織趨于專(zhuān)業(yè)，患者參與的重要性越發(fā)凸顯，患者也開(kāi)始由“被服務(wù)者”轉變?yōu)?ldquo;參與者”和“決策者”。申辦者基于何種原則、如何開(kāi)展組織患者參與到藥物研發(fā)工作中，從而獲得患者體驗信息和數據，是藥物研發(fā)的關(guān)鍵要素，CDE生物制品臨床部牽頭組織撰寫(xiě)了《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導原則》，主要闡述在組織患者參與藥物研發(fā)工作中的重點(diǎn)內容及其框架，旨在為申辦者如何組織患者參與到藥物研發(fā)中來(lái)提供參考。
二、組織患者參與藥物研發(fā)的亮點(diǎn)搶先看
基于目前的認知，充分考慮申辦者實(shí)施組織患者參與藥物研發(fā)工作的實(shí)際，明確了需遵循的基本原則、闡述組織工作的具體內容，并對需要關(guān)注的事項進(jìn)行了列舉。本指導原則主要分為6個(gè)章節，分別為概述、基本原則、組織工作、注意事項、示例和參考文獻。主要；亮點(diǎn)內容包括。
1、適用范圍
2、如何基于目的來(lái)組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路
從當前臨床藥物研發(fā)經(jīng)驗來(lái)看，組織患者參與在藥品的研發(fā)、臨床試驗、審評審批等藥物全生命周期，發(fā)揮了重要作用，讓患者能夠真正買(mǎi)得起、買(mǎi)得著(zhù)、用得上相關(guān)研發(fā)新藥，那么藥物研發(fā)如何組織患者參與立項工作？以研發(fā)某哮喘用藥時(shí)開(kāi)展的組織患者參與立項工作為示例，通過(guò)舉例的方式，簡(jiǎn)單梳理如何基于目的來(lái)組織患者參與藥物研發(fā)工作的思路。
2.1 組織工作目的：
在藥物研發(fā)的不同階段，組織患者參與到藥物研發(fā)的目的會(huì )有所變化，包括但不限于研發(fā)立題階段、臨床試驗開(kāi)始之前階段、在臨床試驗實(shí)施過(guò)程中階段、臨床試驗結束后階段、藥物獲批準上市之后階段等。本示例組織工作的目的是確定不同地區患者在哮喘嚴重程度自我評估方面的差異，并探索中國哮喘患者的疾病進(jìn)程。
2.2 具體組織工作：
（1）患者人群：診斷為中度或重度哮喘；X名來(lái)自城市的受訪(fǎng)者和Y名來(lái)自農村的受訪(fǎng)者。
（2）問(wèn)題設計：
訪(fǎng)談問(wèn)題設計注意事項：設計適當的訪(fǎng)談問(wèn)題和訪(fǎng)談指南時(shí)，應重點(diǎn)關(guān)注使用背景和研究目的等重要概念。問(wèn)題可大致分為幾種類(lèi)型：結構化問(wèn)題，指申辦者提出一組預先定義的問(wèn)題；半結構化問(wèn)題，指申辦者提出一組預先定義的問(wèn)題和探索性問(wèn)題；非結構化面談問(wèn)題，指申辦者提出計劃外或自發(fā)問(wèn)題。無(wú)論采用何種方法，問(wèn)題的組織方式對于收集無(wú)偏倚的患者信息都是至關(guān)重要的。盡管自發(fā)回復是理想的，但在某些情況下，可能需要提示患者，例如：
1)您是如何定義您的哮喘嚴重程度的？從1到10，1是最輕微的，10是最嚴重的，您會(huì )用哪個(gè)數字定義您哮喘的嚴重程度？（視覺(jué)模擬評分法）
2)是什么原因讓您有這樣的評價(jià)？比如可能是哮喘發(fā)作次數或限制您的活動(dòng)？
（3）組織方式：?jiǎn)为毦€(xiàn)上訪(fǎng)談。
（4）分析方法：定性、定量并行的分析方法。
2.3 組織后工作：
在組織患者參與藥物研發(fā)工作結束后，形成文字記錄或者會(huì )議紀要，并且需將通過(guò)組織工作獲得的具有代表性的患者個(gè)人觀(guān)點(diǎn)與來(lái)自多個(gè)患者群體的廣泛建議相結合，通過(guò)定性或者定量分析，采納有價(jià)值信息和數據，并采取適用的方法進(jìn)行信息和數據的管理，為整體藥物研發(fā)計劃提供支持，申辦者應按既定的保密程序妥善完成相關(guān)工作，并建立患者反饋信息原始文件數據存檔機制，如：
（1）進(jìn)行患者反饋數據分析，城市和農村患者在對自身哮喘嚴重程度判斷時(shí)，主要參考了三個(gè)原因：發(fā)作次數、癥狀是否得到控制以及是否需要長(cháng)期用藥。關(guān)于影響自我評估的因素，意見(jiàn)分為2組：1組是更關(guān)注疾病發(fā)作次數，2組更關(guān)注對生活質(zhì)量的影響。
（2）匯總組織工作的結論并與內部和外部利益相關(guān)者分享。
參考文獻
[1]www.cde.org.cn.
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