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CPHI制藥在線 資訊 葉楓紅 MIV-818獲FDA“孤兒藥”稱號,或成為首款靶向肝的口服藥物

MIV-818獲FDA“孤兒藥”稱號,或成為首款靶向肝的口服藥物

熱門推薦: 肝癌 孤兒藥 MIV-818 口服藥物
作者:葉楓紅  來源:葉楓紅
  2020-05-12
5月8日,美國食品和藥物管理局(FDA)宣布授予一種針對肝的新型藥物MIV-818 "孤兒藥"稱號,用于治療肝細胞癌(HCC)患者。這種藥物有可能成為HCC患者第一種以肝靶向的口服藥物。

       肝癌

       肝癌目前雖相比膽道腫瘤來說有較多獲批的靶向藥物,但超過50%的3級不良事件患者需要降低劑量或停止治療,降低了患者疾病控制率,影響整體生存。5月8日,美國食品和藥物管理局(FDA)宣布授予一種針對肝 臟的新型藥物MIV-818 "孤兒藥"稱號,用于治療肝細胞癌(HCC)患者。這種藥物有可能成為HCC患者第一種以肝靶向的口服藥物。

       孤兒藥物稱號為藥物開發(fā)人員提供了諸多好處,包括臨床試驗的稅費抵免以及長達7年的營銷排他性。

       MIV-818(troxacitabine,曲沙他濱)是一種口服核苷類似物,與索拉非尼等靶向藥可用在其他癌腫不同的是,其設計只針對肝癌,可精準靶向肝 臟,具有高水平的抗腫瘤活性。該藥物旨在選擇性治療肝細胞癌并使副作用最小化。

       作用機制

       許多全身化療藥物在HCC中未能顯示出療效,這通常是因為全身**阻止了達到藥物的有效肝 臟水平。MIV-818作為TRX-MP(曲沙他濱-單磷酸鹽)的核苷酸藥物前體,在口服給藥后將高水平表達的TRX-MP(曲沙他濱-單磷酸鹽)終止鏈核苷酸遞送至肝 臟,同時將全身暴露降至最低。

       研究進展

       該藥目前正在開展2部分的多中心、開放、單臂的I / IIa期研究,旨在評估MIV-818在晚期肝癌患者中的安全性和耐受性。該試驗的主要研究終點為治療相關的不良事件,次要研究終點為無進展生存期(PFS),客觀緩解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、緩解持續(xù)時間(DoR)和疾病進展時間(TTP)。這項I期研究將分兩個階段進行:

       第一階段,1a期:將招募最多12例受試者(HCC),每位患者只接受一次MIV-818劑量遞增(所有患者將在進入實際治療周期前接受初始探針劑量)。

       試驗結果:

       DCR:55.6%,在Ia期研究中,9例患者中有5例在用MIV-818.3治療后病情穩(wěn)定(SD);

       第二階段,1b期:一旦在階段1a的登記患者中滿足了開始階段1b的預定義標準,將開始研究的下一階段。1b期將在3+3設計中招募最多30例患者。

       Ib期研究的目標是確定MIV-818在肝癌患者中的安全性和初步療效。主要終點是與治療相關的不良事件的參與者人數,根據不良事件通用術語標準進行評估,包括對超聲心動圖的臨床顯著變化以及生命體征如心率,體重等。

       第三階段,2a期:隨著中期發(fā)展目標的實現,將開展第2a階段的研究。在2a期,只納入HCC和iCCA(肝內膽管癌)伴肝內轉移患者。

       該試驗的主要研究終點為治療相關的不良事件,次要研究終點為無進展生存期(PFS),客觀緩解率(ORR)、疾病控制率(DCR)、緩解持續(xù)時間(DoR)和疾病進展時間(TTP)。

       肝癌是全球第五大最常見的癌癥,但在歐洲和美國卻是罕見的疾病。盡管有療法可用,但中晚期肝癌的治療益處很低,死亡率仍然很高。肝癌是一種非常多樣化的疾病,具有多種癌細胞類型,并且沒有腫瘤特異性突變,這導致了分子靶向藥物在肝癌中的有效性很低。

       晚期肝癌患者的治療選擇有限,未滿足的醫(yī)療需求很大。MIV-818在Ia期的研究數據表明其作為肝癌靶向藥的潛力,接下來希望從Ib期研究中獲得更多的支持性數據。期待這種療法帶給大家更多驚喜,早日獲批,造福更多患者。

       參考文獻:

       1.https://www.firstwordpharma.com/node/1721830;

       2.https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03781934?term=NCT03781934&draw=2&rank=1;

       3.https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug designation-to-first-liver-targeted-drug-for-hcc.       

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