冒煙型多發(fā)性骨髓瘤（SMM）是多發(fā)性骨髓瘤（MM）的無(wú)癥狀前兆期。SMM患者每年有10%的風(fēng)險進(jìn)展為癥狀性多發(fā)性骨髓瘤，而伴有某些不良預后因素的患者每年可能有約25%的進(jìn)展風(fēng)險。
觀(guān)察一直是SMM的標準治療選擇。但是，近日埃默里大學(xué)的Winship癌癥研究所的一項研究發(fā)現，對于SMM患者，與標準方案觀(guān)察相比，來(lái)那度胺早期干預可顯著(zhù)延遲疾病進(jìn)展至癥狀性多發(fā)性骨髓瘤以及終末器官損傷的發(fā)生。研究結果發(fā)表在《Journal of Clinical Oncology》。
在這項隨機、開(kāi)放標簽、多中心III期試驗中，患者被隨機分配，以28天為一個(gè)治療周期，每周期的第1-21天口服來(lái)那度胺25 mg或觀(guān)察，直至出現疾病進(jìn)展、**或由于其他原因停藥。在4-6個(gè)周期的治療后，鼓勵患者進(jìn)行干細胞動(dòng)員。接受來(lái)那度胺治療的患者需要進(jìn)行預防血栓形成的治療，建議最低劑量為每天325 mg阿司匹林。按SMM診斷時(shí)間（≤1年或>1年）將患者進(jìn)行分層。
入組標準：在過(guò)去60個(gè)月內診斷為無(wú)癥狀的中危或高危SMM；在入組前28天內證實(shí)伴有骨髓漿細胞增多（≥10％），和血清游離輕鏈（FLC）比值異常（<0.26或> 1.65）。排除癥狀性多發(fā)性骨髓瘤患者。
主要終點(diǎn)是PFS，定義為從隨機分配到出現有癥狀的MM的時(shí)間。MM的診斷和療效評估均參考國際骨髓瘤工作組（IMWG）標準。
研究共納入182例患者，隨機分至來(lái)那度胺組（n=92）或觀(guān)察組（n=90）。中位隨訪(fǎng)35個(gè)月，來(lái)那度胺組50%（95%CI 39%~61%）對治療有反應，觀(guān)察組沒(méi)有反應。與觀(guān)察組相比，來(lái)那度胺組的無(wú)進(jìn)展生存顯著(zhù)延長(cháng)（HR=0.28，95%CI 0.12~0.62；P=0.002）。來(lái)那度胺組1年、2年、3年無(wú)進(jìn)展生存率分別為98％、93％和91％，而觀(guān)察組分別為89％、76％和66％。
兩組患者的無(wú)進(jìn)展生存率（A）、累積事件發(fā)生率（B）和總生存率（C）比較
研究共報告了6例死亡病例，其中來(lái)那度胺組2例，觀(guān)察組4例（HR=0.46，95％CI 0.08~2.53）。來(lái)那度胺組的3/4級非血液學(xué)不良事件發(fā)生率為28%（25例）。
一項納入超過(guò)86000名多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的研究發(fā)現，13.7%的MM患者初診時(shí)被診斷為冒煙型骨髓瘤（SMM）（診斷時(shí)中位年齡為67歲），然而在診斷后的5年間一半的SMM患者病情進(jìn)展為MM。在過(guò)去十年間，隨著(zhù)幾種新療法的出現，MM存活率穩步上升，確診為MM患者的5年生存率超過(guò)50%。
帶著(zhù)病情發(fā)展的不確定性去生活是非常痛苦的，患者會(huì )非常焦慮，希望采取措施去預防病情進(jìn)展為癌癥。但目前，等待觀(guān)察是SMM患者的標準治療選擇。令人欣慰的是，來(lái)那度胺的出現為預防或延緩病情進(jìn)展提供了一種可行的治療方案，且療效令人鼓舞。
參考來(lái)源：
Randomized Trial of Lenalidomide Versus Observation in Smoldering Multiple Myeloma. J Clin Oncol. 2019 Oct 25:JCO1901740. doi: 10.1200/JCO.19.01740.
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