每年二月的最后一天是國(guó)際罕見病日，2019年2月28日是第12屆國(guó)際罕見病日，本屆國(guó)際罕見病日的主題是"連接健康和社會(huì)關(guān)懷"，2019年的國(guó)際罕見病日前夕，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)重磅發(fā)布《罕見病診療指南（2019年版）》，本指南由全國(guó)近百位專家編寫、八十余位權(quán)威專家審稿，是我國(guó)第一部關(guān)于罕見病的診療指南，該指南的發(fā)布將對(duì)從事罕見病診療的臨床醫(yī)生、廣大罕見病患者以及相關(guān)的醫(yī)藥企業(yè)等整個(gè)行業(yè)產(chǎn)生深遠(yuǎn)的意義，彌補(bǔ)了國(guó)內(nèi)罕見病的診療領(lǐng)域的空白。
一、罕見病定義來龍去脈
罕見病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱"孤兒病"，目前為止在中國(guó)沒有明確的定義，世界各國(guó)根據(jù)自己國(guó)家的具體情況，對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異，詳見下表。
二、罕見病患的政策紅利
目前國(guó)內(nèi)對(duì)罕見病患者的治療缺乏具體的保障政策，大多數(shù)患者家庭無力承擔(dān)巨額的治療費(fèi)用，很多人為此放棄治療，也是國(guó)家"病有所醫(yī)"改革的痛點(diǎn)之一，十九大后陸續(xù)制定了相關(guān)政策來攻克罕見病這個(gè)硬骨頭，由于罕見病發(fā)病率低，罕見病藥品的研發(fā)回報(bào)往往不及常見病藥物，歐盟等發(fā)達(dá)國(guó)家先后出臺(tái)了針對(duì)孤兒藥上市的福利措施，以鼓勵(lì)藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)對(duì)此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來，為加強(qiáng)我國(guó)罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益，國(guó)家高度重視并于近期相繼出臺(tái)了一系列利好政策和計(jì)劃措施，包括但不限于：
三、展望
2019年是新中國(guó)成立70周年，是全面建成小康社會(huì)的關(guān)鍵之年，習(xí)近平總書記在十九大報(bào)告中提出要在"病有所醫(yī)"上不斷取得新進(jìn)展，每一次新的罕見病治療方法和治療藥物得以問世都會(huì)面臨獨(dú)特的挑戰(zhàn)，科學(xué)家、研發(fā)人員、監(jiān)管機(jī)構(gòu)等，都需要在這個(gè)過程中付出諸多努力，展望2019年，國(guó)家為老百姓準(zhǔn)備了一系列紅包，國(guó)家將繼續(xù)加大對(duì)罕見病藥品給予增值稅優(yōu)惠，將繼續(xù)更好地支持罕見病的投入，并鼓勵(lì)開發(fā)針對(duì)罕見患者需求的藥物，進(jìn)一步增進(jìn)人民的健康福祉。
參考文獻(xiàn)
[1] www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333.shtml
[2] www.gov.cn:8080/guowuyuan/2019-02/11/content_5364861.htm
[3] mp.weixin.qq.com/s/DoQ8mH00geJz1rguQHRy2Q
[4] baike.baidu.com/item/罕見病/8159991?fr=aladdin
作者簡(jiǎn)介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級(jí)工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，希望在知識(shí)的海洋里，用簡(jiǎn)單的語言講述不簡(jiǎn)單的專業(yè)知識(shí)，提供一枚知識(shí)的指南針，指引讀者到達(dá)知識(shí)的彼岸。
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