今日（7月24日），阿斯利康宣布其研發(fā)的Gefurulimab在針對(duì)成人全身型重癥肌無力（gMG）患者的PREVAIL三期臨床試驗(yàn)中取得顯著療效。
全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見的、使人衰弱的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要表現(xiàn)為肌肉功能喪失和嚴(yán)重?zé)o力。Gefurulimab是一種迷你雙特異性抗體（25kD），包含靶向C5的抗體重鏈可變區(qū)和與白蛋白特異性結(jié)合的抗體片段。其較小的分子量使其具有更好的組織滲透性，同時(shí)與白蛋白的結(jié)合能夠延長(zhǎng)其半衰期，有望成為一款每周一次的皮下注射療法。
在PREVAIL三期臨床試驗(yàn)中，Gefurulimab在抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的gMG成人患者中顯示出顯著療效。與安慰劑相比，Gefurulimab在第26周時(shí)，在重癥肌無力日常生活活動(dòng)能力量表（MG-ADL）總分上顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善。
此外，Gefurulimab在試驗(yàn)中耐受性良好，其安全性與既往gMG C5抑制劑試驗(yàn)中觀察到的一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。這些數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并將提交給全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)。
Gefurulimab作為一種每周一次、可自我給藥的C5抑制劑治療方案，將為患者管理病情提供更大的便利性和獨(dú)立性，幫助患者更好地掌控自身治療。這一創(chuàng)新療法的出現(xiàn)，有望改善gMG患者的治療體驗(yàn)，減輕治療負(fù)擔(dān)，為患者帶來更高質(zhì)量的生活。
值得一提的是，C5抑制劑是一類通過阻斷補(bǔ)體系統(tǒng)C5蛋白的激活，從而抑制炎癥反應(yīng)和免疫反應(yīng)的藥物。
C5蛋白在多種自身免疫性疾病和炎癥性疾病中扮演關(guān)鍵角色，因此C5抑制劑在治療重癥肌無力（gMG）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、視神經(jīng)脊髓炎（NMOSD）等疾病中具有重要潛力。
阿斯利康是C5抑制劑領(lǐng)域的先行者之一，其研發(fā)的瑞利珠單抗已在中國(guó)獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成年全身型重癥肌無力（gMG）患者。此外，阿斯利康于今日傳出的喜訊，其Gefurulimab在針對(duì)成人全身型重癥肌無力（gMG）患者的PREVAIL三期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出顯著療效，有望成為每周一次的皮下注射療法。阿斯利康在C5抑制劑領(lǐng)域具有深厚的研發(fā)基礎(chǔ)和技術(shù)積累，其產(chǎn)品在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的療效和安全性，有望進(jìn)一步鞏固其在罕見病治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。
與此同時(shí)，安斯泰來通過收購(gòu)Iveric Bio，進(jìn)入老年退行性眼病賽道，其核心產(chǎn)品Izervay成為全球首個(gè)可長(zhǎng)期使用的補(bǔ)體C5抑制劑。安斯泰來在眼科疾病治療領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)積累，Izervay的獲批為其在補(bǔ)體抑制劑市場(chǎng)中占據(jù)一席之地提供了有力支持。
諾華則在口服因子B抑制劑LPN023上發(fā)力，正在進(jìn)行2期試驗(yàn)，用于治療PNH。諾華在罕見病治療領(lǐng)域具有豐富的經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)積累，其口服因子B抑制劑LPN023的開發(fā)將為PNH患者提供新的治療選擇。
參考來源：https://www.marketresearchintellect.com/zh/product/c5-complement-inhibitors-market/
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