近日，據Endpoints News報道，輝瑞在發(fā)給其的一份電子郵件聲明中證實(shí)，該公司將終止B型血友病基因療法Beqvez的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。這一決定標志著(zhù)這款定價(jià)高達350萬(wàn)美元的基因療法，從獲批到被放棄，僅僅走過(guò)了一年的時(shí)間。
圖片來(lái)源：Endpoints News
Beqvez是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因替代療法，旨在通過(guò)一次性治療解決B型血友病患者的長(cháng)期出血問(wèn)題。B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，主要由于第九凝血因子缺乏導致，患者通常需要定期注射凝血因子以防止出血。Beqvez通過(guò)將正常功能的第九凝血因子基因導入患者體內，從而恢復其凝血功能。
該療法的研發(fā)始于Spark Therapeutics，輝瑞在2014年從Spark獲得了Beqvez的授權。2024年1月，Beqvez獲得加拿大衛生部批準上市，用于治療18歲或以上中重度至重度血友病B成人患者；2024年4月，Beqvez獲得美國FDA批準上市，定價(jià)為350萬(wàn)美元。然而，一年時(shí)間過(guò)去，輝瑞便決定終止其開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
輝瑞終止Beqvez開(kāi)發(fā)的決定背后有諸多因素。首先，Beqvez自獲批以來(lái)，市場(chǎng)表現遠未達到預期。輝瑞發(fā)言人表示，自該藥物獲批以來(lái)，尚未有患者接受過(guò)商業(yè)藥物的治療。這表明，盡管Beqvez在技術(shù)上取得了突破，但在實(shí)際應用中卻面臨諸多挑戰。
高昂的定價(jià)是阻礙其市場(chǎng)推廣的重要因素。Beqvez的定價(jià)為350萬(wàn)美元，與CSL Behring的Hemgenix價(jià)格相當。如此高的價(jià)格使得許多患者和醫保機構望而卻步。另一方面，基因療法的復雜性和潛在風(fēng)險也讓患者和醫生持謹慎態(tài)度。
此外，市場(chǎng)競爭也對Beqvez產(chǎn)生了不利影響。在B型血友病治療領(lǐng)域，CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian已經(jīng)占據了一定市場(chǎng)份額。這些療法不僅價(jià)格相對較低，而且在市場(chǎng)推廣上更具優(yōu)勢。相比之下，Beqvez的市場(chǎng)空間被進(jìn)一步壓縮。
輝瑞終止Beqvez的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，不僅是對市場(chǎng)需求的回應，也是其戰略調整的一部分。近年來(lái)，輝瑞在基因治療領(lǐng)域頻繁調整布局。2023年，輝瑞將早期研發(fā)階段的基因治療項目賣(mài)給了阿斯利康旗下的罕見(jiàn)病部門(mén)Alexion。2024年，輝瑞終止了與Sangamo Therapeutics在A(yíng)型血友病基因療法的合作。此次停止Beqvez的開(kāi)發(fā)，或將標志著(zhù)輝瑞徹底退出病毒載體基因治療領(lǐng)域。
結語(yǔ)：輝瑞終止B型血友病基因療法Beqvez的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，是其在基因治療領(lǐng)域戰略調整的重要一步。這一決定不僅反映了市場(chǎng)需求和競爭環(huán)境的變化，也提醒行業(yè)在基因治療的商業(yè)化道路上仍需謹慎前行。盡管基因治療在技術(shù)上具有巨大潛力，但在實(shí)際應用中仍需解決成本、安全性和市場(chǎng)接受度等問(wèn)題。未來(lái)，基因治療的發(fā)展需要更多創(chuàng )新和突破，才能真正實(shí)現其在疾病治療中的價(jià)值。
參考來(lái)源：
1.https://endpts.com/pfizer-ends-rollout-of-beqvez-putting-another-dent-in-hemophilia-gene-therapy-field/
2.https://mp.weixin.qq.com/s/0PPnvIEW1oBdVqYg1MDcmw3.https://www.163.com/dy/article/JP7TV1I00552CSHY.html
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