截至目前，FDA已經(jīng)批準44款新藥上市，預計到2024年底，將會(huì )有51款創(chuàng )新藥獲得FDA批準，其中多款藥物具有里程碑意義。
表1 Drug Approvals for 2024|FDA
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罕見(jiàn)病用藥，取得顯著(zhù)進(jìn)展
FDA已經(jīng)獲批的44款新藥中，包括28款小分子藥物和16款生物大分子藥物。相比去年同期（53款），今年FDA批準新藥數量明顯下降。
此外，在獲批的新藥中（下圖1），小分子藥物依舊是創(chuàng )新主力，以64%的占比遙遙領(lǐng)先，這些新藥涵蓋靶點(diǎn)LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等；其次是單克隆抗體，有12款（占比27%）；蛋白類(lèi)藥物2款（占比5%）；小核酸藥物和甲狀旁腺激素類(lèi)似物各1款（分別占比2%）。
圖1 FDA批準44款藥物分類(lèi)
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從治療領(lǐng)域來(lái)看，獲批藥物涉及10個(gè)治療領(lǐng)域（下圖2），其中抗腫瘤藥物獲批12款（占比27%）；罕見(jiàn)病和心血管疾病藥物各5款（分別占比16%）；皮膚病藥物5款（占比11%）；肝病、免疫疾病及感染疾病各3款（分別占比7%）；神經(jīng)性疾病2款（占比5%）；腎病和肺部疾病各1款（分別占比2%）。
獲批藥物中，抗腫瘤藥物數量最多，心血管疾病藥物次之。值得關(guān)注的是，2024年罕見(jiàn)病用藥取得顯著(zhù)進(jìn)展，占比達16%，成為重點(diǎn)關(guān)注領(lǐng)域，這充分體現了醫藥行業(yè)對解決未滿(mǎn)足醫療需求的決心。
圖2 FDA批準44款藥物適應癥分布
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與此同時(shí)，2024年獲批的新藥中有多款為潛在重磅療法，包括40年來(lái)首 款非酒精性脂肪性肝炎藥物Rezdiffra、Verona Pharm慢性阻塞性肺病新藥Ohtuvayre、首 款被批準用于治療精神分裂癥的抗精神病藥物Cobenfy等。
重磅藥物介紹
Rezdiffra（resmetirom）
Rezdiffra是一款“first-in-class”的口服甲狀腺激素受體（THR）-β選擇性激動(dòng)劑，THR-β在肝臟中高度表達，能夠調節脂代謝，降低LDL-C、甘油三酯和致動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白。
此外，THR-β還能通過(guò)促進(jìn)脂肪酸的分解和刺激線(xiàn)粒體的生物發(fā)生來(lái)減少脂肪毒性并改善肝功能，從而減少肝臟脂肪。
Rezdiffra用于治療患有中重度肝纖維化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成為FDA批準的首 款NASH療法，具有里程碑意義。該療法曾獲美國FDA授予的突破性療法認定，用于治療NASH。
Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）
Cobenfy由xanomeline和trospium chloride兩種有效成分構成，旨在激活大腦中的毒蕈堿型乙酰膽堿受體的同時(shí)，減少對外周毒蕈堿型乙酰膽堿受體的作用，為靶向膽堿能受體的首個(gè)抗精神病藥物。
Ohtuvayre（ensifentrine）
Ohtuvayre是一款“first-in-class”磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4（PDE3和PDE4）選擇性雙重抑制劑，雙重抑制機理使其能夠憑借單個(gè)化合物同時(shí)實(shí)現支氣管擴張和抗炎效應。這是20多年來(lái)首個(gè)可用于COPD維持治療的具有新作用機制的吸入產(chǎn)品。
Niktimvo（axatilimab-csfr）
Niktimvo是一種靶向集落刺激因子-1受體（CSF-1R）的單克隆抗體。用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治療，這也是全球首 款獲批上市的CSF-1R單克隆抗體藥物。
Miplyffa（arimoclomol）
Miplyffa是一款口服、“first-in-class”的細胞熱休克反應共誘導劑，開(kāi)發(fā)用以治療C型尼曼-匹克病。Miplyffa是美國FDA批準的首個(gè)NPC藥物，該療法曾獲FDA授予孤兒藥資格、快速通道資格、突破性療法認定以及罕見(jiàn)兒科疾病資格。
Zelsuvmi（berdazimer）
Zelsuvmi是一種一氧化氮釋放劑，一氧化氮具有抗病毒特性，用于治療成人和1歲及以上兒科患者的傳染性上皮瘤。Zelsuvmi為FDA批準用于治療傳染性軟疣的首個(gè)新型藥物。這款藥物可在家庭或其他非臨床環(huán)境中由患者、家長(cháng)或看護人員使用，是治療這種具有高度傳染性的病毒性皮膚感染的首個(gè)局部使用處方藥。
Revuforj（revumenib）
Revuforj是一種“first-in-class”針對menin-KMT2A相互作用的強效、選擇性小分子抑制劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療KMT2A重排急性白血病和NPM1突變型（mNPM1）急性髓系白血病（AML）。
Revuforj是用于治療攜帶KMT2A易位的復發(fā)或難治性（R/R）急性白血病患者的首 款獲批menin抑制劑。
此外，Revumenib用于治療KMT2A重排急性白血病的新藥申請曾獲美國FDA的優(yōu)先審評資格以及突破性療法認定。
Bizengri（zenocutuzumab）
Bizengri是一種雙特異性抗體，能結合表達在細胞（包括腫瘤細胞）表面的HER2和HER3的細胞外結構域，抑制HER2與HER3形成二聚體并阻止NRG1與HER3的結合。用于治療攜帶NRG1基因融合（NRG1+）的晚期不可切除或轉移性胰腺導管腺癌或非小細胞肺癌（NSCLC）成年患者。
這是美國FDA批準的首 款治療NRG1+胰腺癌和NSCLC患者的靶向療法。此外，美國FDA曾授予Bizengri突破性療法認定。
后續獲批藥物預測
根據PDUFA的預期目標日期，預計12月，美國FDA將對7款創(chuàng )新藥物的批準做出監管決定，其中包括5款罕見(jiàn)病藥物和2款抗癌藥物。
Garadacimab是一種新型FXIIa抑制性單克隆抗體，用于預防性治療遺傳性血管水腫相關(guān)發(fā)作。FDA和EMA均已授予孤兒藥資格。
Olezarsen是一種反義寡核苷酸藥物，用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征。2024年2月被授予孤兒藥資格和突破性療法認定。FDA預計在2024年12月19日前完成審評。
Glepaglutide是一種長(cháng)效GLP-2類(lèi)似物，用于作為短腸綜合征的潛在治療選擇。FDA已授予該療法治療SBS的孤兒藥資格。
Diazoxide choline是一種含有二氮嗪膽堿的緩釋片劑，用于治療Prader-Willi綜合征患者。目前，已在美國和歐盟獲得治療PWS的孤兒藥資格，并且在美國獲得快速通道資格認定和突破性療法認定。
Cosibelimab是一種潛在的差異化、高親和力、全人源IgG1亞型單克隆抗體，用于治療轉移性或局部晚期皮膚鱗狀細胞癌患者。FDA預計在2024年12月28日前完成審評。
Ensartinib是一款新型強效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，用于一線(xiàn)治療ALK陽(yáng)性非小細胞肺癌患者。2024年3月，FDA已經(jīng)接受Ensartinib用于NSCLC患者的新藥申請。
Crinecerfont是一種口服選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體拮抗劑，用于治療先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥。預計在2024年12月29日前完成審評。
結語(yǔ)
2024年我們見(jiàn)證了FDA批準多個(gè)新藥上市的里程碑。這些新藥的獲批不僅為患者帶來(lái)了新的治療希望，也展示了醫藥行業(yè)的蓬勃發(fā)展和不懈追求。展望未來(lái)，期待更多的新藥能夠通過(guò)嚴格的科學(xué)審查，安全有效地應用于臨床，為全球患者提供更多更好的治療選擇。
參考資料：FDA官網(wǎng)、公開(kāi)資料等
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