截止11月1日，上周CDE官網(wǎng)公告的三款“擬納入突破性療法”的國產(chǎn)新藥已完成公示，正式被納入突破性療法名單，分別是宜聯(lián)生物的注射用YL201、翰森生物的注射用HS-20093以及詩(shī)健生物與東曜藥業(yè)的重組人源化抗Trop2單抗-SN38偶聯(lián)物。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
至此，10月被納入“突破性療法”的品種數已達5款，截止10月底，2024年被納入“突破性療法”的品種數已達76款。
更值得注意的是，截至目前今年“突破性療法”數量已超2023全年，并且抗腫瘤適應癥仍是國內新藥產(chǎn)業(yè)的主攻區域，尤其是“非小細胞肺癌”與乳腺癌。
2024突破性療法數量超76個(gè)
幾年的創(chuàng )新實(shí)踐后，現如今，無(wú)論是傳統藥企還是biotech企業(yè)在創(chuàng )新藥領(lǐng)域都有了一定的經(jīng)驗可談，但越是隨著(zhù)創(chuàng )新事業(yè)的推進(jìn)，企業(yè)卻越是發(fā)現，做真正滿(mǎn)足臨床需求的創(chuàng )新有多難，真正能做出滿(mǎn)足臨床需求新藥的企業(yè)有多稀缺。
如今，隨著(zhù)醫藥資本寒冬來(lái)臨，投資人不再如以往一般熱衷于熱門(mén)賽道與明星團隊，轉而思考新藥創(chuàng )新背后真正的邏輯，即“哪些新藥能真正滿(mǎn)足臨床核心需求，哪些新藥的未來(lái)市場(chǎng)更具確定性”。
以往被忽略的“突破性療法”重新進(jìn)入了資本的視野。
所謂突破性療法，最初于2020年被CDE引入國內，允許創(chuàng )新藥物與改良型新藥研發(fā)企業(yè)在三期臨床開(kāi)展前申請突破性治療藥物程序，其要旨集中于兩點(diǎn)：
簡(jiǎn)單來(lái)講就是，想要獲得突破性療法，那么就一定要具備強大、可靠的臨床意義。
從2020年8月，西達基奧侖賽注射液獲批國內首 款“突破性療法”，用于單藥治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤，截至目前，CDE已累計授予了279款藥品（受理號計）突破性療法稱(chēng)號。
數據來(lái)源：CDE官網(wǎng)
從歷年獲批數據來(lái)看，盡管近兩年新藥前端融資困難、研發(fā)動(dòng)力有所下降，但CDE獲批突破性療法的產(chǎn)品數量卻仍呈現反向上升趨勢，截至目前，加上剛正式納入突破性療法的三款新藥，2024年已有76款（受理號）產(chǎn)品獲批，趕超2023全年水平。
肺癌，2024突破性療法集中領(lǐng)域
從獲批適應癥層面看，抗腫瘤治療仍是目前突破性療法的主要集中地，占據2024年適應癥總數的66.75%，顯示出腫瘤治療領(lǐng)域的高度活躍與研究重視程度。
數據來(lái)源：CDE官網(wǎng)、公開(kāi)資料整理
而在細分疾病領(lǐng)域，非小細胞肺癌與乳腺癌則是今年“突破性療法”的主攻地帶，剛納入突破性療法的三款新藥，就有兩款新藥適應癥為非小細胞肺癌，2024年非小細胞肺癌領(lǐng)域累計共有13個(gè)受理號下的12款新藥獲批突破性療法，后者則有9個(gè)受理號下的8款新藥獲譽(yù)。
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另外，值得注意的是，非小細胞肺癌領(lǐng)域也是海外MNC與國內藥企在CDE突破性療法申請中競爭最激烈的板塊。
MNC企業(yè)方面，艾伯維的Telisotuzumab Vedotin、阿斯利康的甲磺酸奧希替尼片、勃林格殷格翰的BI 1810631片、拜耳的BAY 2927088片等4款新藥以非小細胞肺癌適應癥獲突破性療法。
國內企業(yè)方面，則有百利藥業(yè)的BL-B01D1、蘇中藥業(yè)的馬來(lái)酸蘇特替尼膠囊、艾力斯醫藥的甲磺酸伏美替尼片、江蘇豪森的甲磺酸阿美替尼片、香雪精準醫療的TAEST16001、基石藥業(yè)的Lorlatinib、迪哲醫藥的DZD9008等7款新藥獲突破性療法。
不過(guò)，企業(yè)布局相同適應癥的同時(shí)，也不約而同地選擇了不同突變類(lèi)型來(lái)形成差異化競爭，如艾力斯甲磺酸伏美替尼突破性療法適應癥是針對EGFR-20外顯子插入突變的NSCLC，而阿斯利康的甲磺酸奧希替尼則是（EGFR）外顯子19缺失（Ex19del）或外顯子21(L858R）置換突變NSCLC。
其實(shí)，對于肺癌領(lǐng)域而言，中國作為全球肺癌最高發(fā)地區，中國本土企業(yè)的研究興趣明顯高于其他癌癥領(lǐng)域。資料顯示，中國內地處于臨床II期及以上的非小細胞肺癌管線(xiàn)數量遠超境外，幾乎占據了全球該領(lǐng)域的管線(xiàn)的60%以上，而目前III期管線(xiàn)數量雖不及海外，但以目前國內企業(yè)對該領(lǐng)域的熱情來(lái)看，趕超海外或許也只是時(shí)間問(wèn)題。
或許，未來(lái)肺癌適應癥還可能成為國產(chǎn)藥企走向全球市場(chǎng)的優(yōu)勢領(lǐng)域。
2024突破性療法格局已變
受目前國內新藥的市場(chǎng)需求、研發(fā)投入和戰略調整等因素的影響。近年來(lái)，CDE突破性療法的獲批主體已不再以MNC企業(yè)為主，越來(lái)越多國內biotech企業(yè)上榜。
其中，恒瑞醫藥、百利藥業(yè)、信達藥業(yè)等國產(chǎn)創(chuàng )新藥中堅力量，在2024年突破性療法方面貢獻度巨大，分別有7個(gè)、4個(gè)與3個(gè)受理號獲批突破性療法。
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以恒瑞醫藥為例，作為2024年獲批突破性療法最多的企業(yè)，恒瑞醫藥共有6款藥品的7個(gè)適應癥的獲此殊榮，分別是SHR-A1811、SHRA-1921、氟唑帕利、甲磺酸阿帕替尼、SHR-1918與HR19042。
其中，前4款藥物均為抗腫瘤藥物，既有重磅的ADC產(chǎn)品，也有最新的小分子抑制劑，尤其是ADC領(lǐng)域，作為恒瑞近年來(lái)的重點(diǎn)布局方向，取得了不少可觀(guān)的成績(jì)，截至目前，其管線(xiàn)中已有超過(guò)8個(gè)的臨床階段ADC產(chǎn)品。而SHR-A1811作為恒瑞醫藥最重要且進(jìn)展最快的ADC管線(xiàn)，是一款直接對標于第一三共T-DXd（DS-8201）的HER2 ADC新藥，目前其已推進(jìn)至3期臨床，前后共6款適應癥被CDE納入突破性治療品種。
而后兩款“突破性療法”管線(xiàn)，沒(méi)有選擇之前一樣的抗腫瘤方向，轉而瞄向了代謝與免疫領(lǐng)域，這或許有看重了兩大非腫瘤賽道增長(cháng)潛力的原因，也或許是迫于如今抗腫瘤領(lǐng)域愈發(fā)增長(cháng)的競爭壓力，但無(wú)論如何，恒瑞多維度的產(chǎn)品布局，很大程度上也會(huì )構建出獨屬于恒瑞醫藥這樣大型藥企的競爭壁壘。
對比之下，來(lái)自MNC企業(yè)的突破性療法在今年已開(kāi)始陷入頹勢，獲批產(chǎn)品與適應癥的創(chuàng )新程度也與前幾年有所差距。
結語(yǔ)
很明顯，目前中國本土創(chuàng )新事業(yè)在經(jīng)歷多年試水后，取得了不少可圈可點(diǎn)的成果，市場(chǎng)格局也發(fā)生了質(zhì)的變化。
尤其是目前，國內企業(yè)逐漸取代MNC企業(yè)成為CDE突破性療法新的主體后，更是極大的提振了行業(yè)本土創(chuàng )新的信心。
未來(lái)，隨著(zhù)國產(chǎn)藥企們的研發(fā)實(shí)力進(jìn)一步提升，MNC逐漸退出CDE突破性療法舞臺也不無(wú)可能。
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