本周，熱點(diǎn)不少。首先是審評審批方面，國內來(lái)看，BMS“雙免”組合國內獲批，一線(xiàn)治療結直腸癌；國外而言，恒瑞醫藥抗PD-1單抗美國申報上市，一線(xiàn)治療肝癌；其次是研發(fā)方面，最值得一提的就是，GSK超長(cháng)效IL-5單抗兩項Ⅲ期研究成功；最后是交易及投融資方面，靈北達成25億美元收購，囊獲潛在重磅抗癲癇藥物bexicaserin。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為10.14-10.18，包含26條信息。

審評審批

       NMPA

上市

       批準

       1、10月14日，NMPA官網(wǎng)顯示，第一三共/阿斯利康聯(lián)合開(kāi)發(fā)的德曲妥珠單抗獲批新適應癥，用于單藥治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過(guò)至少一種系統治療的不可切除或轉移性成人NSCLC患者。該藥是一款靶向HER2的ADC，已有3項適應癥國內上市，分別為HER2陽(yáng)性成人乳腺癌、HER2低表達成人乳腺癌和HER2陽(yáng)性成人胃或胃食管結合部腺癌。

       2、10月14日，NMPA官網(wǎng)顯示，BMS的PD-1單抗納武利尤單抗（Opdivo）+CTLA-4單抗伊匹木單抗（Yervoy）雙重免疫治療組合獲批新適應癥，一線(xiàn)治療不可切除或轉移性微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）結直腸癌（CRC）患者。

       3、10月14日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏的法瑞西單抗（faricimab）獲批新適應癥，用于治療視網(wǎng)膜靜脈阻塞繼發(fā)黃斑水腫（MEfRVO）。法瑞西單抗是羅氏開(kāi)發(fā)的一款靶向血管生成素2（Ang2）和血管內 皮生長(cháng)因子A（VEGFA）的雙特異性單克隆抗體。

       申請

       4、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，榮昌生物的注射用維迪西妥單抗新適應癥申報上市，適用于既往接受過(guò)曲妥珠單抗或其生物類(lèi)似物和紫杉類(lèi)藥物治療的HER2陽(yáng)性（HER2免疫組織化學(xué)檢查結果為3+或FISH+）存在肝轉移的晚期乳腺癌患者。該藥是靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       5、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，Cytokinetics/箕星藥業(yè)的Aficamten片申報上市，推測適應癥為治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病。Aficamten是一種小分子心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），由Cytokinetics自主研發(fā)。2020年，Cytokinetics授予箕星藥業(yè)在大中華地區的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Aficamten的獨家許可權益。

       6、10月17日，CDE官網(wǎng)顯示。默沙東的Sotatercept申報上市，用于治療肺動(dòng)脈高壓。Sotatercept是Acceleron Pharma開(kāi)發(fā)的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，2021年9月，默沙東獲得該產(chǎn)品，2024年3月，Sotatercept（商品名：Winrevair）獲FDA批準上市，用于治療成人PAH（WHO 1類(lèi)），以增加運動(dòng)能力、改善WHO功能分級（FC）并降低臨床惡化事件的風(fēng)險。

       7、10月18日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康（AstraZeneca）遞交度伐利尤單抗（durvalumab）和tremelimumab兩款新藥的上市申請，推測可能為二者組成的聯(lián)合療法。度伐利尤單抗為一款PD-L1抑制劑，tremelimumab為一款抗CTLA-4單抗，該聯(lián)合療法此前在全球范圍內獲監管機構批準用于治療非小細胞肺癌一線(xiàn)治療和肝細胞癌一線(xiàn)治療。

臨床

       批準

       8、10月14日，CDE官網(wǎng)顯示，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）的GTA182獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)用于治療MTAP缺失的實(shí)體瘤。GTA182是一種高效且高選擇性的PRMT5抑制劑，對MTAP缺失腫瘤細胞株具有超過(guò)100倍的選擇性。

       9、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，海創(chuàng )藥業(yè)1類(lèi)新藥HP568片獲批臨床，擬用于治療雌激素受體（ER）陽(yáng)性和人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陰性的晚期乳腺癌。HP568是海創(chuàng )藥業(yè)自主研發(fā)的靶向降解ERα的口服蛋白降解靶向嵌合體（PROTAC）藥物，由靶蛋白配體、E3連接酶配體和兩配體間的連接子3部分構成，擬用于治療ER+/HER2-晚期乳腺癌。

       10、10月16日，CDE官網(wǎng)顯示，德國默克（Merck KGaA）1類(lèi)新藥注射用M9140獲批臨床，預測用于治療實(shí)體瘤患者。M9140是一款抗CEACAM5抗體偶聯(lián)藥物（ADC），本次在中國獲批的是一項擬在中國晚期實(shí)體瘤受試者中開(kāi)展的Ⅰ期、開(kāi)放性研究。

       11、10月16日，CDE官網(wǎng)顯示，Heidelberg Pharma1類(lèi)新藥HDP-101獲批臨床，擬用于治療B細胞成熟抗原（BCMA）陽(yáng)性克隆性血液學(xué)疾病（如復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤）。HDP-101是一款靶向BCMA的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），由華東醫藥合作開(kāi)發(fā)。

       12、10月16日，CDE官網(wǎng)顯示，石藥集團和康寧杰瑞的KN026獲批臨床，聯(lián)合石藥集團的注射用多西他賽（白蛋白結合型），用于HER2陽(yáng)性早期或局部晚期乳腺癌患者的新輔助治療。KN026是康寧杰瑞采用具有Fc異二聚體平臺技術(shù)（CRIB）開(kāi)發(fā)的抗HER2雙特異性抗體，可同時(shí)結合HER2的兩個(gè)非重疊表位，導致HER2信號阻斷。

       13、10月17日，CDE官網(wǎng)顯示，原啟生物1類(lèi)新藥OriC613注射液獲批臨床，擬用于治療晚期實(shí)體瘤。OriC613注射液是其自主研發(fā)的雙靶點(diǎn)Claudin 18.2/MSLN自體CAR-T細胞治療藥物，采用了創(chuàng )新性的雙受體邏輯門(mén)控設計策略，只有在同時(shí)識別兩種特定腫瘤抗原時(shí)才能激活T細胞，并已經(jīng)在臨床前獲得很好的數據驗證。

       14、10月18日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物1類(lèi)新藥IBI3001獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療實(shí)體瘤。IBI3001是一款糖基化定點(diǎn)偶聯(lián)、針對B7-H3和EGFR的雙特異性抗體ADC，研究表明，IBI3001具有多重抗腫瘤的機制，包括增強的EGFR信號阻斷、EGFR與B7-H3介導的藥物內吞與細胞殺傷、強效的ADC旁觀(guān)效應。

       申請

       15、10月17日，CDE官網(wǎng)顯示，微芯生物1類(lèi)創(chuàng )新藥CS231295片申報臨床，預測用于治療癌癥。CS231295是微芯生物自主研發(fā)的腦透過(guò)性小分子多靶點(diǎn)蛋白激酶抑制劑，對于攜帶特定抑癌基因缺陷的腫瘤，可產(chǎn)生合成致死效應。

優(yōu)先審評

       16、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，GSK的Belantamab mafodotin（Blenrep）上市申請擬納入優(yōu)先審評，與硼替佐米和地塞米松聯(lián)合，用于治療既往接受過(guò)至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。Blenrep是Seagen（已被輝瑞收購）開(kāi)發(fā)的一款BCMA ADC。2009年12月，GSK與Seagen達成協(xié)議，獲得該藥物的研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權益。

突破性療法

       17、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，和其瑞醫藥1類(lèi)新藥HMI-115擬納入突破性治療品種，用于治療子宮內膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛。HMI-115是一款靶向泌乳素受體（PRLR）的單抗新藥，和其瑞醫藥擁有該產(chǎn)品的全球權益。

       18、10月15日，CDE官網(wǎng)顯示，南京遠大賽威信生物1類(lèi)新藥TVAX-008注射液擬納入突破性治療品種，用于治療慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。TVAX-008是遠大賽威信研發(fā)的一款治療性乙肝疫苗。

       FDA

上市

       申請

       19、10月15日，FDA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的PD-1單抗注射用卡瑞利珠單抗遞交生物制品許可申請（BLA），聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼片用于不可切除或轉移性肝細胞癌患者的一線(xiàn)治療，PDUFA日期為2025年3月23日。2023年10月，恒瑞醫藥與Elevar達成許可協(xié)議，授予后者卡瑞利珠單抗肝癌聯(lián)合療法在除大中華區和韓國以外的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨家權利。

       20、10月16日，FDA官網(wǎng)顯示，GSK的Gepotidacin遞交新藥上市申請（NDA）并授予其優(yōu)先審評資格，用于治療單純性尿路感染（uUTI）的女性成人患者（≥40kg）和青少年患者（≥12歲，≥40kg），PDUFA日期為2025年3月26日。Gepotidacin是一種靶向拓撲異構酶Ⅱ（TopⅡ）的first-in-class新型口服抗生素，其結構屬于三氮雜苊烯類(lèi)，不同于現有的喹諾酮類(lèi)抗生素。

臨床

       批準

       21、10月15日，FDA官網(wǎng)顯示，長(cháng)春高新發(fā)子公司金賽藥業(yè)的GenSci122片獲批臨床。GenSci122是由金賽藥業(yè)自主研發(fā)的一種具有新型結構的小分子KIF18A抑制劑，也是一款基于“合成致死”機制的抗腫瘤新藥。在中國，GenSci122以注冊分類(lèi)1類(lèi)申報的臨床研究申請已經(jīng)于2024年9月底獲得CDE受理。

研發(fā)

臨床數據

       22、10月14日，GSK宣布Depemokimab（GSK3511294）治療慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）的兩項Ⅲ研究（ANCHOR-1和ANCHOR-2）取得了積極結果。結果顯示，兩項研究均達到了其雙重主要終點(diǎn)。此外，在兩項試驗中，Ddepemokimab和安慰劑組患者的治療期間不良事件（TEAE）總體發(fā)生率及其嚴重程度相似。Depemokimab是GSK開(kāi)發(fā)的新一代IL-5單抗。

       23、10月15日，微芯生物宣布西格列他鈉治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代謝相關(guān)性脂肪性肝炎（MASH）的Ⅱ期臨床研究（CGZ203試驗）結果積極。研究結果顯示，入組患者經(jīng)過(guò)西格列他鈉48mg或64mg治療18周后，磁共振成像-質(zhì)子密度脂肪分數（MRI-PDFF）檢測的肝臟脂肪含量相比基線(xiàn)分別下降28.1%和39.5%（安慰劑組下降3.2%），其中肝脂肪含量下降比例超過(guò)30%的患者比例分別為40.5%和65.9%（安慰劑組為14.3%）。

       24、10月15日，Jazz Pharmaceuticals宣布蘆比替定（Zepzelca）與PD-L1抑制劑阿替利珠單抗（Tecentriq）聯(lián)合療法用于廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）成人患者一線(xiàn)維持治療的一項Ⅲ期臨床研究取得積極結果。蘆比替定是從海鞘Ecteinacidia turbinata中分離出的海洋化合物ET-736的衍生物，ET-736中的氫原子被甲氧基取代。

交易及投融資

       25、10月15日，靈北宣布，和Longboard達成協(xié)議，靈北將以約25億美元的款項收購Longboard，并獲得其bexicaserin。Bexicaserin是一款高選擇性、口服、新型5-HT2C受體激動(dòng)劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療與DEE相關(guān)的癲癇發(fā)作，包括Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征和其他罕見(jiàn)癲癇，用于治療Dravet綜合征相關(guān)癲癇發(fā)作的全球Ⅲ期試驗正在進(jìn)行中。

       26、10月17日，百裕制藥宣布，與諾華（Novartis）簽訂一款在研抗腫瘤小分子藥物的獨家許可協(xié)議。根據協(xié)議，百裕制藥將收到7000萬(wàn)美元首付款，以及可達11億美元的開(kāi)發(fā)、注冊及商業(yè)化等各類(lèi)里程碑付款和相應特許使用費。諾華將獲得該款小分子創(chuàng )新藥的全球獨家開(kāi)發(fā)及商業(yè)化權利。