近年來(lái)，隨著(zhù)越來(lái)越多的企業(yè)加入改良型新藥的研發(fā)與申報隊伍，各個(gè)國家批準上市的改良型新藥占比也越來(lái)越大，中國和美國也不例外。
中國方面，2018-2023年期間，2021、2022年獲批生產(chǎn)數量最多達到30個(gè)，相對于2020年同比增長(cháng)328%；2023年獲批數量為23個(gè)，同比2022年減少23.3%。2017年-2023年，按品種去重后總計，共獲批上市96個(gè)改良型新藥。
美國基本上每年都有50個(gè)以上藥物通過(guò)505(b)(2)途徑獲批（2017年以后），其中2023年獲批63個(gè)，截至2023年年底累計獲批600個(gè)。
以下為2023年改良型新藥研發(fā)現狀和趨勢分析報告，節選自《中國醫藥研發(fā)藍皮書(shū)（2024）》（注：文末附讀者福利）。
中美改良型新藥批準數量走勢
2013年-2017年，美國通過(guò)505(b)(2)申請獲批的產(chǎn)品快速增加，2017年獲批數量最多，達72個(gè)；至2017年以后，美國基本上每年都有50個(gè)以上藥物通過(guò)505(b)(2)途徑獲批，其中2023年獲批63個(gè)，截至2023年年底累計獲批600個(gè)。
中國獲批的改良型新藥數量比美國少，一是因為中國從2016年化藥注冊分類(lèi)改革后，才真正提出改良型新藥的含義；二是中國的改良型新藥要求具有明顯的臨床優(yōu)勢，而美國申報要求僅強調數據的引用。
整體來(lái)看，2018年首次出現按改良型新藥分類(lèi)獲批的2個(gè)藥品（按品種統計，下同），后續開(kāi)始陸續進(jìn)入收獲期。2018-2023年期間，2021、2022年獲批生產(chǎn)數量最多達到30個(gè)，相對于2020年同比增長(cháng)328%；2023年獲批數量為23個(gè)，同比2022年減少23.3%。2017年-2023年，按品種去重后總計，共獲批上市96個(gè)改良型新藥。
圖1 2013~2023年中國、美國各年批準數量
注：品種為藥品+企業(yè)維度；同一年份相同品種多次新增適應癥獲批只統計一條數據，不同年份則統計多條數據。
數據來(lái)源：FDA、藥智數據，藥智咨詢(xún)整理
中美上市改良型新藥治療領(lǐng)域/適應癥分布
中、美上市改良型新藥治療領(lǐng)域分布各具特色。美國改良型新藥發(fā)展多年，獲批的產(chǎn)品涉及治療領(lǐng)域分布較為均勻，而中國改良型新藥發(fā)展時(shí)間較短，目前主要集中在抗腫瘤藥和免疫機能調節藥領(lǐng)域。
2013-2023年，美國通過(guò)505(b)(2)申請獲批的產(chǎn)品中用于治療神經(jīng)系統疾病的最多，占比16%；其次為消化道及代謝疾病、抗腫瘤藥和免疫機能調節藥。
2018年-2023年，中國批準的改良型新藥的治療領(lǐng)域集中在抗腫瘤藥和免疫機能調節藥領(lǐng)域，占比高達45%；其次為神經(jīng)系統，占比14%。
圖2 2013~2023年美國和2018~2023年中國批準的改良型新藥治療領(lǐng)域分布
數據來(lái)源：藥智數據，藥智咨詢(xún)整理
從各年度批準產(chǎn)品情況來(lái)看，近年來(lái)中國上市改良型新藥涉及的治療領(lǐng)域在不斷擴寬，但主流依舊集中在抗腫瘤藥和免疫機能調節藥、神經(jīng)系統和消化道及代謝領(lǐng)域。2018年-2023年獲批上市的改良型新藥在這3個(gè)領(lǐng)域的占比高達69%。
圖3 2018~2023年中國獲批改良型新藥治療領(lǐng)域分布
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中美上市改良型新藥劑型分布
2013年-2023年美國通過(guò)505(b)(2)申請獲批的產(chǎn)品以溶液劑為主，占比達38%；其次為片劑，占比17%；第三為散劑，占比10%。
圖4 2013~2023年美國批準的改良型新藥劑型分布
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2018年-2023年中國批準的改良型新藥，主要劑型為片劑、粉針、膠囊劑和注射液，占比依次為36%、17%、15%和10%。中、美獲批的改良型新藥在劑型分布上存在較大差異，主要原因為中國改良型新藥發(fā)展時(shí)間較短，目前企業(yè)改良型新藥的研發(fā)主要集中在新劑型和新適應癥上。另外研發(fā)針對的重點(diǎn)治療領(lǐng)域不同，劑型分布方面也會(huì )存在一定差異。
圖5 2018~2023年中國獲批改良型新藥劑型分布
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中國改良型新藥批準類(lèi)型分布
目前國內化藥改良型新藥的4個(gè)分類(lèi)中，2.1類(lèi)改結構較難篩選出合適的藥物活性成分，需要藥物活性成分本身與異構體在藥效或毒副反應方面存在差異并通過(guò)臨床試驗證實(shí)優(yōu)勢；而2.3類(lèi)新復方制劑，并非簡(jiǎn)單的“1+1=2”，面臨制劑工藝技術(shù)壁壘等挑戰。
2.1類(lèi)和2.3類(lèi)相較于2.2類(lèi)和2.4類(lèi)，研發(fā)時(shí)間長(cháng)、風(fēng)險較大，所以目前國內整體獲批上市的改良型新藥，主要集中在2.2和2.4類(lèi)：2018-2023年獲批的改良型新藥中，2.2類(lèi)和2.4類(lèi)占92%，2.1類(lèi)和2.3類(lèi)只占8%。
圖6 2018~2023年中國批準改良型新藥類(lèi)型分布
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中國改良型新藥注冊申報趨勢分析
一、改良型新藥申報情況
2017年-2021年（按承辦日期、按品種統計，下同）中國改良型新藥注冊申報數量增長(cháng)迅速，2022年申報總數與2021年基本持平，2023年申報總數又呈上升趨勢。整體來(lái)說(shuō)，2017-2023年中國改良型新藥申請臨床和申報上市的總數保持上揚趨勢。
圖7 2017~2023年中國改良型新藥申報情況
注：品種為藥品+企業(yè)維度；同一年份相同品種申請IND和NDA計2條，不同年份則統計多條數據。
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二、各注冊類(lèi)型申報情況
2017年-2023年，按受理號統計，改良型化藥中2.4類(lèi)化藥申報數量最多，其次為2.2類(lèi)化藥，表明國內2類(lèi)改良型新藥研發(fā)仍以新增適應癥和改劑型為主。近年來(lái)，2.2類(lèi)化藥的申報受理號數量在逐年提升，到2022年，2.2類(lèi)申報數量已超過(guò)2.4類(lèi)化藥的申報數量，表明企業(yè)越來(lái)越重視對改劑型藥物的研發(fā)投入。
圖8 2017~2023年中國改良型新藥各申報類(lèi)型
注：其他為兩種或三種類(lèi)型合并注冊，如2.1+2.4,2.1+2.2,2.1+2.2+2.4等。
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三、各治療領(lǐng)域申報情況
2017年-2023年，按品種計，中國改良型新藥申報中的抗腫瘤藥和免疫機能調節藥最多，占比達41%；其次是神經(jīng)系統用藥，占12%；消化道及代謝用藥，占比11%。
圖9 2017年~2023年中國改良型新藥各治療領(lǐng)域申報情況
注：其他包括感覺(jué)器官、肌肉-骨骼系統、皮膚病用藥、抗寄生蟲(chóng)藥、殺蟲(chóng)藥和驅蟲(chóng)藥、生殖泌尿系統和性激素、非性激素和胰島素類(lèi)的激素類(lèi)系統用藥。
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四、劑型分布情況
2017年-2023年，按品種計，中國改良型新藥申報劑型方面，占比最多的為片劑（29%），其次為注射液（14%）、粉針劑（12%）等。
圖10 2017~2023年中國改良型新藥申報劑型
注：其他包括吸入劑、氣霧、粉霧劑、凝膠劑、噴霧劑、貼劑、混懸劑、軟膠囊、緩釋膠囊劑、乳膏劑、軟膏劑。
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五、企業(yè)分布情況
2017年-2023年，改良型新藥按品種計（藥品名稱(chēng)+企業(yè)維度，多次申報或不同的注冊分類(lèi)按一個(gè)品種計算），注冊受理的企業(yè)主要包括恒瑞醫藥（38個(gè)）、越洋醫藥（25個(gè)）、諾華制藥（19個(gè)）、強生（16個(gè)）、石藥集團（15個(gè)）等，均為國內外研發(fā)實(shí)力強勁企業(yè)。
圖11 2017~2023年中國改良型新藥企業(yè)申報數量TOP10
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本文節選自《中國醫藥研發(fā)藍皮書(shū)（2024）》
未完待續...
2024年7月4日，《中國醫藥研發(fā)藍皮書(shū)（2024）》將在《2024國際醫藥服務(wù)產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新發(fā)展大會(huì )暨第九屆中國醫藥研發(fā)·創(chuàng )新峰會(huì )》（點(diǎn)擊了解會(huì )議詳情）開(kāi)幕式隆重發(fā)布。
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