2024年國家醫保藥品目錄調整工作如期而至，前不久，國家醫保局發(fā)布的《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》征求意見(jiàn)稿中，依然將罕見(jiàn)病治療藥物作為目錄外藥品調整范圍的單列選項，且在準入條件上連續第4年取消罕見(jiàn)病用藥獲批年限限制，大有將“一個(gè)都不能少”進(jìn)行到底的決心。
對于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，在經(jīng)歷由無(wú)藥可用到有藥可醫的漫長(cháng)等待后，往往又陷入高昂治療費用的黑暗之中，國家醫保成為照亮黑暗的最強之光，讓罕見(jiàn)病患者迎來(lái)新的生存希望，如曾以70萬(wàn)元一針的天價(jià)進(jìn)入公眾視野的諾西那生鈉注射液，在2021年以3.3萬(wàn)元的“地板價(jià)”進(jìn)入醫保目錄。
2024年國家醫保藥品目錄調整，這18款高值罕見(jiàn)病藥物將成為重點(diǎn)關(guān)注對象。
18款高值罕見(jiàn)病藥物盤(pán)點(diǎn)
據弗若斯特沙利文（下文簡(jiǎn)稱(chēng)沙利文）《2024中國罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢觀(guān)察報告》顯示，按截至2024年2月國內罕見(jiàn)病藥物獲批情況統計，共有50種罕見(jiàn)病的53種藥物未納入國家醫保目錄，2024年的目錄外罕見(jiàn)病藥調整入局，注定又是一場(chǎng)充滿(mǎn)希望的盛事。
不懼高值，向填補保障空白進(jìn)發(fā)。諾西那生鈉注射液的國談成功，開(kāi)啟了高值罕見(jiàn)病藥進(jìn)醫保目錄的元年，此后更是一路高進(jìn)，更多高值罕見(jiàn)病藥被納入國家醫保目錄，如2023年被納入目錄的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依庫珠單抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氫司美替尼膠囊（10mg和25mg/盒）。
在納入醫保前，上述3款藥物的價(jià)格分別為1.03萬(wàn)元/瓶、1.9萬(wàn)元/瓶和2.05萬(wàn)元/盒（10mg）、4.13萬(wàn)元/盒（25mg），其中，僅以艾加莫德α注射液為例，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽(yáng)性的成人重癥肌無(wú)力(gMG)患者，年治療費用在30萬(wàn)元左右。
藥智數據顯示，3款藥物目前價(jià)格為0.56萬(wàn)元/瓶、0.25萬(wàn)元/瓶和1.12/盒（10mg）、2.26萬(wàn)元/盒（25mg），價(jià)格降幅均超40%，最高達87%，加上醫保報銷(xiāo)部分，患者負擔大幅降低。
值得一提的是，2023年堪稱(chēng)罕見(jiàn)病藥國談“大年”，一次性納入15款罕見(jiàn)病藥，數量達到過(guò)去幾年的一半，且一次性填補10個(gè)病種的用藥保障空白，未來(lái)的罕見(jiàn)病藥談判/競價(jià)成功對象將在保障空白的高值藥中產(chǎn)生。
18款高值保障空白藥，第二批罕見(jiàn)病是重點(diǎn)。據統計，2023年及之前在國內獲批已商業(yè)化的罕見(jiàn)病藥中，共有27種罕見(jiàn)病的25種治療藥物未納入醫保，其中，18種藥物在國內的年治療費用為數十萬(wàn)元至百萬(wàn)元，這類(lèi)罕見(jiàn)病藥將成為2024年國家醫保目錄調整的重點(diǎn)關(guān)注對象。
表12023年及之前，國內已商業(yè)化未納入醫保且治療費用高昂的罕見(jiàn)病藥
注：標藍部分為第二批罕見(jiàn)病目錄的病種
數據來(lái)源：弗若斯特沙利文
值得注意的是，《第二批罕見(jiàn)病目錄》是在2023年9月發(fā)布，晚于2023年國家醫保目錄調整工作正式啟動(dòng)時(shí)間，2024年的國家醫保目錄調整是首次覆蓋《第二批罕見(jiàn)病目錄》相關(guān)病種，18款高值罕見(jiàn)病藥中用于治療《第二批罕見(jiàn)病目錄》相關(guān)病種的有阿那白滯素注射液、布羅索尤單抗注射液、氯馬昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依馬利尤單抗注射液、注射用丹曲林鈉、達妥昔單抗β注射液、那西妥單抗注射液和吸入用一氧化氮等9款藥物，這部分藥物將成為調整的重中之重。
靠醫保雙贏(yíng)，藥企何樂(lè )不為？
罕見(jiàn)病藥物因研發(fā)成本高昂，多數定價(jià)昂貴，且由于市場(chǎng)容量小，商業(yè)化開(kāi)發(fā)難度較大，往往陷入藥企賣(mài)不出，患者買(mǎi)不起的尷尬境地。
進(jìn)入醫保目錄是雙贏(yíng)。雖然被納入醫保后會(huì )大幅降價(jià)，但薄利多銷(xiāo)，藥企既能實(shí)現最大利潤，患者群體又能最大范圍得到治療，雙方在國家醫保目錄的牽線(xiàn)搭橋下實(shí)現雙贏(yíng)。
例如與諾西那生鈉注射液同一年被納入國家醫保目錄的阿加糖酶α注射用濃溶液，早在2020年8月就在國內獲批，藥智數據顯示，2021年國內公立醫院銷(xiāo)售額為319.28萬(wàn)元，當2022年1月起執行2021版醫保目錄后，阿加糖酶α注射用濃溶液快速放量，2022年和2023年分銷(xiāo)售額分別同比增長(cháng)918.02%和129.63%，2023年銷(xiāo)售額已達7463.63萬(wàn)元。
圖1阿加糖酶α注射用濃溶液市場(chǎng)銷(xiāo)售情況
圖片來(lái)源：藥智數據
諾西那生鈉注射液也是一樣，早在2019年2月就在國內獲批，70萬(wàn)元一針的售價(jià)，讓患者望而卻步，盡管在2021年1月降價(jià)至55萬(wàn)元一針，還有部分城市如上海滬惠保的加持，但當年國內公立醫院的銷(xiāo)售額為1.16億元，被納入國家醫保目錄后，年度銷(xiāo)售額立馬超過(guò)4億元。
跑步進(jìn)醫保搶占市場(chǎng)。2023年納入國家醫保目錄的15款罕見(jiàn)病藥中，有8款是在當年獲批上市，讓藥企“跑”進(jìn)醫保目錄的動(dòng)力是未來(lái)同類(lèi)產(chǎn)品的擠壓，如拜馬林制藥的鹽酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就進(jìn)入國內市場(chǎng)，但一直未進(jìn)入國家醫保目錄，雖然市場(chǎng)銷(xiāo)售額逐年上漲，但銷(xiāo)售峰值未過(guò)千萬(wàn)，最終因仿制藥的上市，退出中國市場(chǎng)。
圖2鹽酸沙丙蝶呤片市場(chǎng)銷(xiāo)售情況
圖片來(lái)源：藥智數據
此外，東沛制藥的塞奈吉明滴眼液2020年8月在國內獲批上市，價(jià)格當時(shí)約為3.6萬(wàn)元/盒，總療法費用約14萬(wàn)，盡管東沛制藥在2021年啟動(dòng)“維你點(diǎn)亮”患者福利項目，分擔支付壓力，但整個(gè)療程花費也要6-7萬(wàn)元，且在獲批后的三年間無(wú)緣國家醫保目錄，銷(xiāo)售額并不理想，2021年至2023年的國內公立醫院銷(xiāo)售額分別為582.45萬(wàn)元、160.26萬(wàn)元和355.31萬(wàn)元，2022年，東沛制藥停止在中國推廣塞奈吉明滴眼液，基本解散銷(xiāo)售團隊，僅保留少量醫學(xué)部人員，如醫院需要使用，將由東沛制藥提供一次性配送。
據國家藥監局查詢(xún)顯示，塞奈吉明滴眼液在國內的注冊有效期截止日為2025年8月，其適應癥神經(jīng)營(yíng)養性角膜炎已被納入《第二批罕見(jiàn)病目錄》，這為塞奈吉明滴眼液迎來(lái)了新的市場(chǎng)機遇，筆者分析預測，東沛制藥將一改之前在國內的商業(yè)化推廣策略，積極向醫保目錄靠攏。
據罕見(jiàn)病信息網(wǎng)統計，2024年前5個(gè)月，國內新獲批19款罕見(jiàn)病藥物，獲批藥企也將借助2024年國家醫保目錄調整工作的契機，通過(guò)納入醫保保障體系助推商業(yè)化推廣。
圖32024年前5個(gè)月新獲批罕見(jiàn)病藥物
圖片來(lái)源：罕見(jiàn)病信息網(wǎng)
國家醫保對罕見(jiàn)病的持續重點(diǎn)關(guān)注，正改變著(zhù)藥企對市場(chǎng)商業(yè)化推廣策略的改變，越來(lái)越多的藥企愿意加入到雙贏(yíng)的陣營(yíng)中。
結語(yǔ)
罕見(jiàn)病致病機制與常見(jiàn)病有異曲同工之妙，在藥物開(kāi)發(fā)史上，從研究罕見(jiàn)病擴展至常見(jiàn)病的例子并不少見(jiàn)，作為全球醫藥風(fēng)向標的美國，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規模中，非罕見(jiàn)病適應癥的銷(xiāo)售市場(chǎng)份額遠超罕見(jiàn)病適應癥，國家醫保目錄對罕見(jiàn)病的傾斜，也在積極改變國內罕見(jiàn)病藥物研發(fā)格局，越來(lái)越多的藥企樂(lè )意投入其中，期待一個(gè)都不少的那天早日來(lái)到。
參考來(lái)源：
1.罕見(jiàn)病信息網(wǎng)
2.弗若斯特沙利文《2024中國罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢觀(guān)察報告》
3.界面新聞《罕見(jiàn)病不好做，東沛制藥停止推廣在華唯一產(chǎn)品》
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