近日，在云頂新耀的投資者交流活動(dòng)上，以CEO羅永慶為首的管理層提出了“短期內四個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品上市，100億銷(xiāo)售峰值”的目標。
云頂新耀的業(yè)務(wù)模式主要為license-in全球同類(lèi)首 創(chuàng )（first-in-class）或者同類(lèi)最 佳藥物（best-in-class）。2020年10月，云頂新耀成功登陸港股市場(chǎng)。作為一家上市僅3年的公司，為何做出這一犀利目標？從云頂新耀的研發(fā)管線(xiàn)中或許能找到答案。
產(chǎn)品覆蓋IgA腎病藍海市場(chǎng)
IgA腎病是一種以免疫球蛋白A（IgA）為主的免疫復合物在腎小球系膜區沉積為特征的腎小球疾病，也是一種慢性進(jìn)行性自身免疫性腎病，其特征是腎小球中含IgA的免疫復合物沉積，導致細胞組織的炎性反應和損傷，進(jìn)而在臨床上表現為蛋白尿和血尿，約50%具有高進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者在10-20年內會(huì )進(jìn)展為終末期腎病，需要進(jìn)行透析或腎移植治療。據弗若斯特沙利文報告，2030年全球IgA腎病患者總數或將達到1020萬(wàn)人；而且全球半數以上的患者集中在東亞地區，其中僅中國市場(chǎng)就有約400萬(wàn)~500萬(wàn)患者。
目前，IgA腎病的一線(xiàn)治療方案包括RAS阻斷劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等，不過(guò)這些療法在療效和安全性上都存在一定的局限性。然而，國內目前并未有特異性的IgA腎病療法獲批上市。
2021年，IgA腎病對因治療藥物Nefecon（耐賦康，布地奈德遲釋膠囊）獲FDA加速批準上市，成為全球唯一一款I(lǐng)gA腎病對因治療藥物，也是FDA批準的第一款I(lǐng)gA腎病靶向治療藥物。
Nefecon由Calliditas Therapeutics研發(fā)，活性成分為布地奈德，這是一種糖皮質(zhì)激素，具有強糖皮質(zhì)激素活性和弱鹽皮質(zhì)激素活性，首過(guò)代謝程度極高；Nefecon獨創(chuàng )的制劑工藝，能夠將藥物成分完整地遞送并靶向釋放到回腸末端派爾集合淋巴結，從而減少誘發(fā)IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產(chǎn)生，起到精準靶向治療的作用。
2023年3月，Calliditas Therapeutics公布了Nefecon的III期臨床研究。在15個(gè)月的隨訪(fǎng)期內，Nefecon組患者的尿蛋白肌酐比值
（UPCR）持續降低；腎小球濾過(guò)率（eGFR）相比于安慰劑組顯著(zhù)改善，并且這種效果可持續兩年（-2.47 vs -7.52mL/min/1.73m2，p<0.0001）。值得注意的是，無(wú)論患者的基線(xiàn)UPCR水平如何，Nefecon均可有效改善其eGFR。
2019年6月，云頂新耀與Calliditas簽訂獨家授權許可協(xié)議，獲得在大中華地區和新加坡開(kāi)發(fā)以及商業(yè)化Nefecon的權利。2022年3月，該協(xié)議進(jìn)一步擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
2022年11月，云頂新耀在中國提交Nefecon的上市申請，該申請已獲國家藥監局優(yōu)先審評。
手握Nefecon大中華區、韓國及新加坡權益的云頂新耀，覆蓋了全球近一半的患者群體，臨床價(jià)值可觀(guān)。
第二張王牌：伊曲莫德（Etrasimod）
伊曲莫德是一款口服小分子選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調節劑，能夠與S1P受體1、4、和5特異性結合，用于治療潰瘍性結腸炎（UC）。另外也在被研發(fā)用于一系列免疫炎癥性疾病，如克羅恩病、特應性皮炎、斑禿等，曾被Evaluate Pharma評為“2023年有望獲批的十大潛在重磅療法”。
伊曲莫德由Arena公司研發(fā)。2017年，云頂新耀通過(guò)授權合作，獲得了伊曲莫德在大中華區和韓國的權益。2022年，輝瑞收購Arena公司，獲得了伊曲莫德這款藥物。
目前，輝瑞已經(jīng)通過(guò)兩項臨床III期臨床研究驗證了伊曲莫德的成藥性和在UC適應癥中出色的療效和安全性，并已遞交了伊曲莫德在美國和歐盟的NDA，云頂新耀在國內的臨床III期入組工作已經(jīng)完成。
開(kāi)發(fā)高壁壘抗感染藥物
WHO曾發(fā)出警告，由于人們對抗生素的濫用，2050年因抗生素耐藥性而死亡的人數將達到1000萬(wàn)人。因此，云頂新耀瞄準了壁壘更高、空間更大的多重耐藥革蘭陰性菌抗菌藥市場(chǎng)進(jìn)行布局，擁有依拉環(huán)素（Xerava）和他尼硼巴坦兩款管線(xiàn)組合。
依拉環(huán)素是一種新型、廣譜、含氟四環(huán)素類(lèi)的抗菌藥物，用于治療常見(jiàn)的革蘭氏陰性菌、革蘭氏陽(yáng)性菌感染在內的多重耐藥菌感染。依拉環(huán)素最初由Tetraphase公司研發(fā)。2018年2月，云頂新耀與Tetraphase合作，引進(jìn)依拉環(huán)素。2018年8月和9月，依拉環(huán)素先后獲FDA和EMA批準用于治療成人復雜性腹腔內感染；2023年3月，依拉環(huán)素獲CDE批準上市，適應癥為成人復雜性腹腔內感染。目前，云頂新耀正在開(kāi)發(fā)依拉環(huán)素用于治療社區獲得性細菌性肺炎的治療。
另外，頭孢吡肟/他尼硼巴坦計劃于今年遞交治療復雜性尿路感染的新藥上市申請；另一款候選產(chǎn)品EVER206是一款更加安全的新一代多黏菌素，已經(jīng)完成I期臨床試驗。
除此以外，云頂新耀于2021年9月，與Providence達成戰略合作，引進(jìn)其先進(jìn)的mRNA技術(shù)平臺，如今已完成產(chǎn)業(yè)化規模技術(shù)轉移。基于這一重要技術(shù)，云頂新耀具備了mRNA疫苗規模化生產(chǎn)能力，將助力云頂新耀走向集自主研發(fā)、臨床、生產(chǎn)和商業(yè)化于一體的戰略性全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
云頂新耀還儲備有多款在研的早期管線(xiàn)與臨床前候選藥物，管線(xiàn)整體實(shí)現了“梯次配置、有序開(kāi)發(fā)”的高效布局。
云頂新耀現已打造出多款有潛力成為全球同類(lèi)首 創(chuàng )或者同類(lèi)最 佳的藥物組合，其中大部分已經(jīng)處于臨床試驗后期階段。公司的治療領(lǐng)域已覆蓋腎科疾病、感染性和自身免疫性疾病。2023年，對于云頂新耀來(lái)說(shuō)，注定是非同凡響的轉折之年，亦是蛻變之年。
主要參考資料：
1、《云頂新耀：一家被低估的具有mRNA全球IP的企業(yè)》，?豐碩創(chuàng )投，??2021-12-06；
2、《三問(wèn)云頂新耀：License in、資本與團隊》DeepTech深科技，??2020-11-17?；
3、《無(wú)自主研發(fā)專(zhuān)利，卻成資本寵兒，創(chuàng )業(yè)3年融資30億的云頂新耀能否登“港”？》，風(fēng)云資本界?，?2020-08-13.
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