7月14日，CDE官網(wǎng)顯示諾愛(ài)藥業(yè)的CAN106注射液獲批臨床，適應癥為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥。CAN106是一種作用于補體系統C5靶點(diǎn)的長(cháng)效人單克隆抗體，2020年12月在新加坡獲批臨床，目前正在進(jìn)行I期安全性試驗。
CAN106是北海康成和藥明生物及Privus Biologics建立戰略合作伙伴關(guān)系后，共同開(kāi)發(fā)進(jìn)入臨床階段的罕見(jiàn)病治療藥物。除了PNH，CAN106還被開(kāi)發(fā)用于治療其他與補體失調相關(guān)的多種遺傳性疾病。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種由于體細胞xp22.1上PIG-A基因突變導致補體系統失調的罕見(jiàn)獲得性造血干細胞克隆性疾病，臨床表現以血管內溶血性貧血為主，可伴有血栓、腎功能不全、肺動(dòng)脈高壓等癥狀，被列入2018年5月國家衛生健康委員會(huì )等5部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。據《中國罕見(jiàn)病診斷和治療指南》（2019），西方國家PNH的發(fā)病率為每年1-2/百萬(wàn)人口，亞洲國家PNH發(fā)病率為每年約10/百萬(wàn)人口。
除了骨髓移植，PNH尚無(wú)其他有效治愈手段，控制溶血發(fā)作是臨床上治療該病的主要手段，主要治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、補體通路抑制劑等，其中抗補體C5藥物是其當前標準療法。
目前，全球獲批治療PNH的補體C5抑制劑藥物僅有Soliris (Eculizumab)、和Ultomiris (Ravulizumab)，這兩款藥物均由Alexion公司開(kāi)發(fā)，通過(guò)靜脈注射給藥。Soliris是全球批準的首 款補體C5抑制，除獲批治療PNH，還被批準用于治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS），抗乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力（MG）以及抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽(yáng)性且伴有復發(fā)病程的視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD），每周或每2周給藥一次。Ultomiris是Soliris升級版產(chǎn)品，目前已被批準用于治療PNH和aHUS（成人和≥1個(gè)月兒科患者）。Ultomiris使用更為方便，在體重≥20公斤的兒童和成人患者中，每8周給藥一次，在體重＜20公斤的兒童患者中，Ultomiris每4周給藥一次。
據Alexion公司財報，Soliris和Ultomiris均已成為銷(xiāo)售額破10億美元的重磅產(chǎn)品。
據不完全統計，目前全球還有多款在研補體C5抑制劑，如Akari公司的nomacopan、羅氏的crovalimab、ChemoCentryx公司的avacopan。nomacopan是一種重組小蛋白，高度可溶且穩定，作用于補體成分C5，能防止C5a的釋放和C5b-9（又名膜攻擊復合物）的形成，同時(shí)也能特異性地抑制白三烯B4（LTB4）,今年1月其治療PNH的III期研究CAPSTONE取得積極中期數據。Crovalimab是經(jīng)連續單克隆抗體回收技術(shù)（Smart-Ig）工程化改造的新一代C5抑制劑，半衰期長(cháng)，可皮下注射，對C5多態(tài)性的患者同樣有療效，在I/II期COMPOSER試驗中展示出優(yōu)越的療效和安全性數據，目前多項III期臨床試驗進(jìn)入患者招募階段。Avacopan是一種新型口服選擇性補體5a受體拮抗劑，針對ANCA相關(guān)血管炎的適應癥進(jìn)展最快，近日其針對該適應癥的上市申請被延至2021年10月7日。
此外，今年還有一款補體藥物被批準用于治療PNH，即Apellis Pharmaceuticals公司的Empaveli（pegcetacoplan）。該藥是與聚乙二醇聚合物偶聯(lián)的合成環(huán)狀肽，可以特異性結合補體C3和C3b，5月被FDA批準用于先前沒(méi)有接受過(guò)治療的PNH成人患者，以及先前接受過(guò)Soliris和Ultomiris治療的PNH成人患者。去年11月，Apellis Pharmaceuticals與Sobi達成協(xié)議共同開(kāi)發(fā)Empaveli，授予Sobi在美國以外市場(chǎng)的商業(yè)化Empaveli的權利。
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