7月13日，太陽(yáng)藥業(yè)/濟煜醫藥「磷酸索尼德吉膠囊」的5.1類(lèi)進(jìn)口申請（相關(guān)受理號為JXHS2100023）在NMPA的狀態(tài)變更為“在審批”，預計不日將正式獲批，批準的適應癥為：手術(shù)或放療后復發(fā)的局部晚期基底細胞癌（BCC）的成年患者，或不宜手術(shù)或放療的患者。
基底細胞癌（BCC）是一種最常見(jiàn)的皮膚癌，約占非黑色素瘤皮膚癌的80%以上，常發(fā)于頭頸部，鼻子是最常見(jiàn)部位。局部晚期BCC是指BCC從最初部位擴散至附近組織，約占BCC病例的1-10%。BCC通常可在早期階段確診并治療，但約3%的患者在治療5年后病情復發(fā)。由于人口老齡化、紫外線(xiàn)暴露增加等因素，BCC的發(fā)病率每年上升10%左右，預計其在全球范圍內的發(fā)病率為0.003%-0.55%。
索尼德吉（sonidegib，Odomzo）是諾華研發(fā)的一種口服選擇性Smoothened（SMO）抑制劑。2015年7月，該藥被FDA批準用于不適合手術(shù)治療或放射治療的局部晚期BCC成人患者。2016年12月，太陽(yáng)藥業(yè)以1.75億美元從諾華手中獲得該藥的全球權益。
Odomzo并不是獲批治療BCC的唯一一款SMO抑制劑。2012年2月，羅氏/基因泰克的SMO抑制劑Erivedge（vismodegib）被FDA批準用于不適宜手術(shù)或放療治療的有癥狀轉移性BCC或局部晚期BCC成人患者。
Odomzo獲批是基于一項名為BOLT的國際多中心、隨機、雙盲2期研究，該研究在局部晚期或轉移性基底細胞癌成人患者中展開(kāi)，評估Odomzo 200mg和800mg劑量的療效和安全性。結果顯示：200mg劑量組客觀(guān)緩解率（ORR）為58%，其中完全緩解率（CR）為5%，部分緩解率（PR）為53%；實(shí)現客觀(guān)緩解的患者中，有81%在隨訪(fǎng)至少1.9個(gè)月至18.6個(gè)月期間，仍然持續緩解。目前，中位緩解持續時(shí)間尚未達到。此外，無(wú)證據表明800mg劑量組ORR數據好于200mg劑量組。
在國內，索尼德吉被納入《第一批臨床急需境外新藥名單》。2021年2月，索尼德吉在國內的上市申請獲CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審批程序。此次獲批，將為國內局部晚期或轉移性基底細胞癌患者提供新的選擇。
此外，值得一提的是，今年全球批準了一款BCC免疫療法，即賽諾菲/再生元的Libtayo（cemiplimab）。Libtayo是一款PD-1單抗，2021年2月在美國被批準作為一種單藥療法，用于接受一種hedgehog通路抑制劑（HHI）治療但病情進(jìn)展或對該類(lèi)藥物不耐受的局部晚期或轉移性BCC成人患者。
SMO是一種7次跨膜蛋白，是Hedgehog（Hh）信號通路中的關(guān)鍵蛋白。研究發(fā)現，Hh信號通路與眾多癌癥的發(fā)生、發(fā)展密切相關(guān)，在眾多癌癥疾病中，Hh信號通路表現為過(guò)度活化。除了上述已獲批的兩款SMO抑制劑，還有一款SMO抑制劑獲批，即輝瑞的Glasdegib (Daurismo)。Glasdegib于2018年11月被FDA批準，聯(lián)合低劑量阿糖胞苷，用于治療新診斷的急性髓系白血病(AML)患者，這些患者年齡在75歲及以上或者由于身體原因不適合進(jìn)行高強度化療。
此外，據不完全統計，目前還有多款在研SMO抑制劑，如Taladegib、BMS-833923、LY2940680、Saridegib、TAK-441、GT1708F等。
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