4月12日，FibroGen, Inc.（琺博進(jìn)）宣布FDA已授予其結締組織生長(cháng)因子(CTGF)抗體藥物pamrevlumab治療杜氏肌營(yíng)養不良(DMD)的快速通道資格。
杜氏肌營(yíng)養不良(DMD)是一種嚴重的、毀滅性的、威及生命的X連鎖遺傳性疾病，由編碼肌營(yíng)養不良蛋白的基因發(fā)生改變或突變引起，肌營(yíng)養不良蛋白是維持肌肉膜穩定和功能所必需的。隨著(zhù)年齡的增長(cháng)，DMD患者的肌肉退化逐漸惡化。
DMD患兒通常在3～5歲開(kāi)始出現癥狀，肌肉無(wú)力最早可從3歲開(kāi)始，受影響的兒童可能會(huì )經(jīng)歷發(fā)育遲緩，如行走、爬樓梯或從坐姿站立困難。隨著(zhù)病情的發(fā)展，下肢肌肉無(wú)力蔓延到手臂、頸部等部位。大多數患者在十幾歲的時(shí)候就需要全時(shí)使用輪椅，然后逐漸喪失獨立進(jìn)行日常生活活動(dòng)的能力，最終由于呼吸肌功能不全而增加的呼吸困難需要通氣支持，心功能不全會(huì )導致心力衰竭。
DMD是世界上最常見(jiàn)的肌營(yíng)養不良癥，患者通常在20多歲時(shí)就死于該疾病。據統計，每3500-5000個(gè)活產(chǎn)男嬰中就有1個(gè)發(fā)生DMD，全球約有14萬(wàn)例DMD男孩，美國和歐洲約有3萬(wàn)例。目前，DMD還沒(méi)有治愈的手段，臨床主要通過(guò)藥物治療、物理治療、基因治療以及干細胞治療手段對疾病進(jìn)行控制，其中基因療法和干細胞療法是近年來(lái)DMD治療的重要方向。
自2010年以后，全球已經(jīng)批準4款DMD小分子DMD藥物，即PTC Therepeutics的Translarna(Ataluren)、AVI BioPharma的Exondys 51（eteplirsen）、Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（Golodirsen）和日本新藥株式會(huì )社的Viltepso（viltolarsen）。其中Exondys 51、Vyondys 53和Viltepso均是一種反義寡核苷酸療法，Exondys 51針對肌營(yíng)養蛋白基因第51號外顯子跳躍突變的DMD患者，Vyondys 53和Viltepso針對53外顯子跳躍突變的DMD患者。
Pamrevlumab是一種first-in-class全人源化單克隆抗體，靶向抑制結締組織生長(cháng)因子(CTGF)的活性，CTGF是組織重塑和纖維化的中心介質(zhì)，涉及廣泛的纖維化和增生性疾病，影響全身器官系統。此前，該藥被FDA授予治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）、胰 腺癌和DMD的孤兒藥資格，以及治療胰 腺癌的快速通道資格。
此次，Pamrevlumab被授予治療DMD的快速通道資格是基于其治療DMD二期研究的積極結果。2019年7月公布的中期試驗結果表明：治療52周之后，在意向治療患者群（ITT）中，患者的平均左心室射血分數百分比（LVEF%）與基線(xiàn)相比上升了0.29%。在基線(xiàn)LVEF%大于50%的患者亞群中，pamrevlumab的治療導致這一指數平均上升了1.79%。同時(shí)，pamrevlumab也相應降低了患者心肌的纖維化水平，而且患者肺功能下降的速度和上臂肌肉功能下降的速度也得到了緩解。
琺博進(jìn)（FibroGen）是一家先進(jìn)的美國生物制藥公司，致力于運用其在缺氧誘導因子（HIF）、結締組織生長(cháng)因子（CTGF）生物學(xué)和臨床開(kāi)發(fā)方面的前沿專(zhuān)業(yè)知識，發(fā)現和開(kāi)發(fā)用于治療貧血、纖維化和癌癥領(lǐng)域的創(chuàng )新療法。除了pamrevlumab，琺博進(jìn)還有FG-5200和roxadustat兩款候選藥物，其中FG-5200是一種含重組人膠原蛋白的生物合成角膜，開(kāi)發(fā)用于治療角膜失明。Roxadustat（羅沙司他）是一種首創(chuàng )的口服小分子HIF-PH抑制劑，已率先在國內被批準用于正在接受透析治療的慢性腎 臟病（CKD）引起的貧血，以及非透析依賴(lài)性慢性腎病（NDD-CKD）的貧血。
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