3月12日，基石藥業(yè)RET抑制劑「普拉替尼膠囊」的上市申請在NMPA的狀態(tài)變更為"在審批"，預計不日將正式獲批，適應癥為：既往接受過(guò)含鉑化療的轉染重排（RET）融合陽(yáng)性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。
普拉替尼（Pralsetinib，BLU-667，）是一款口服強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見(jiàn)的耐藥突變）的藥物，臨床前研究中該藥針對最常見(jiàn)RET基因融合、激活突變和預測耐藥突變始終表現出次納摩爾水平的效價(jià)。目前，該藥已被FDA批準三個(gè)適應癥,即經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實(shí)的轉移性RET融合陽(yáng)性NSCLC成年患者（2020/04）、RET突變需要系統治療的12歲及以上晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）成人和兒童患者（2020/12）以及RET融合陽(yáng)性需要系統治療且**碘難治的12歲及以上晚期或轉移性甲狀腺癌（TC）成人和兒童患者（2020/12），商品名為Gavreto。
Pralsetinib由Blueprint Medicines Corporation的研究團隊依據其專(zhuān)有化合物庫所設計的，其在大中華區的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益已獨家授權給基石藥業(yè)。此外，2020年7月Blueprint Medicines與羅氏達成17億美元的合作，據合作協(xié)議，Blueprint Medicines與羅氏旗下基因泰克共同負責普拉替尼在美國的商業(yè)化，而且羅氏還獲得普拉替尼在美國和大中華地區以外的商業(yè)化權益。
2020年9月，普拉替尼用于經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC的新藥上市申請被CDE受理，隨后被納入優(yōu)先審評范圍。而該藥上市申請主要基于A(yíng)RROW研究的積極數據，該研究是一項評估pralsetinib在RET融合陽(yáng)性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。
2020年7月，基石藥業(yè)公布了ARROW研究的中國患者結果。數據顯示：pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽(yáng)性的NSCLC的中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，且該藥在中國患者人群中的安全性及耐受性良好。
目前，國內還沒(méi)有任何一款RET抑制劑獲批上市，pralsetinib若獲批將填補該領(lǐng)域的空白，而且將成為基石藥業(yè)獲批的首 個(gè)藥物。
基石藥業(yè)作為一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng )新腫瘤免疫治療及精準治療的生物制藥公司，目前還有三款藥物遞交上市申請，即阿泊替尼、艾伏尼布和舒格利單抗。阿泊替尼（Avapritinib，Ayvakit）是一款口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑，目前已在美國和歐盟被批準用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，Ayvakit在美國和歐洲是第一個(gè)適用于治療基因組定義的GIST患者的精準治療藥物，也是唯一一款針對攜帶PDGFRA基因18號外顯子突變GIST患者的高活性療法。2020年4月，阿泊替尼在國內的上市申請被CDE受理（受理號為JXHS2000050/51/52），且被納入優(yōu)先審評程序，預計今年也有望獲批。
艾伏尼布（Ivosidenib）是全球首 款靶向IDH1突變的新藥，被列入《第三批臨床急需境外新藥名單》，目前已被FDA批準用于治療IDH1突變復發(fā)/難治急性髓系白血病成人患者，且在新加坡和中國臺灣遞交了上市申請。
舒格利單抗（CS1001）是基石藥業(yè)基于其從美國Ligand公司授權引進(jìn)的OmniRat®轉基因動(dòng)物平臺開(kāi)發(fā)的一款PD-L1單抗。2020年11月，舒格利單抗聯(lián)合化療一線(xiàn)治療晚期鱗狀和非鱗狀NSCLC的上市申請被CDE受理（相關(guān)受理號為CXSS2000056），成為首 個(gè)報產(chǎn)的國產(chǎn)PD-L1單抗。
此外，值得一提的是，3月5日，基石藥業(yè)與國藥集團簽署戰略合作協(xié)議，意通過(guò)各自在醫藥創(chuàng )新、市場(chǎng)開(kāi)拓與渠道管理方面的優(yōu)勢，攜手推進(jìn)精準治療藥物阿伐替尼和普拉替尼在中國獲批上市后的商業(yè)化進(jìn)程。
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