19年大賣(mài)13.8億瑞士法郎艾美賽珠單抗在國內第二個(gè)上市申請獲受理

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作者：Dopine 來(lái)源：CPhI制藥在線(xiàn)

2020-05-25

5月23日，據CDE官網(wǎng)羅氏艾美賽珠單抗注射液的第二個(gè)上市申請被受理，筆者猜測此次艾美賽珠單抗在國內申請擴大適應癥，用于所有類(lèi)型A型血友病的出血預防治療。

5月23日，據CDE官網(wǎng)，羅氏艾美賽珠單抗注射液的第二個(gè)上市申請被受理。筆者猜測此次艾美賽珠單抗在國內申請擴大適應癥，用于所有類(lèi)型A型血友病的出血預防治療。

艾美賽珠單抗在國內第二個(gè)上市申請獲受理

來(lái)自：CDE官網(wǎng)

艾美賽珠單抗（emicizumab）是羅氏開(kāi)發(fā)的一款對凝血因子IXa和凝血因子X(jué)具有親和力的IgG4雙特異性抗體，在體內模擬凝血因子VIIIa，使凝血因子IXa催化凝血因子X(jué)形成凝血因子X(jué)a發(fā)揮止血作用。該藥最初由Chugai利用其抗體工程化技術(shù)開(kāi)發(fā)而成，后被羅氏收購。

2017年11月，FDA通過(guò)優(yōu)先審批程序批準該藥用于治療含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血預防治療，商品名為Hemlibra。2018年10月FDA再次通過(guò)優(yōu)先審評程序批準該藥擴大至所有類(lèi)型A型血友病患者的出血預防治療。

自上市后，Hemlibra就表現出強勁的增長(cháng)趨勢，2019年全球銷(xiāo)售額高達1380百萬(wàn)瑞士法郎。值得一提的是，在全球新冠疫情的籠罩下，Hemlibra在2020年第一季度還保持了146%的同比增長(cháng)，成為羅氏2020Q1制藥營(yíng)收的主要增長(cháng)因素之一。

全球銷(xiāo)售情況

數據來(lái)自：公司財報

在國內，該藥通過(guò)優(yōu)先審評程序在2018年被NMPA批準用于含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血預防治療，商品名為舒友樂(lè )立。據悉目前該藥在國內的價(jià)格為8100元/30mg,高昂的治療成本估計會(huì )讓許多血友病患者望而卻步。

不過(guò)該藥還是有其自身的優(yōu)勢，一是使用方式和頻率，該藥通過(guò)皮下注射，每周一次的注射頻率使其順應性明顯優(yōu)于凝血因子替代療法。二是療效，臨床數據顯示使用Hemlibra進(jìn)行出血預防治療可以大幅度降低年化出血事件，且0出血事件的患者比例顯著(zhù)增加。

此外，藥物經(jīng)濟學(xué)評估顯示：使用Hemlibra進(jìn)行出血預防治療相比使用旁路途徑藥物或不進(jìn)行預防治療在QALY（質(zhì)量調整生命年）增加的基礎上使治療費用大幅降低，也就是相對以往的治療方案，Hemlibra治療效果更好費用更低，即增加的治療成本/QALY＜0。

此次艾美賽珠單抗在國內再次遞交上市申請，預計未來(lái)有望擴大其適應人群，再創(chuàng )銷(xiāo)售額新高。

不過(guò)，未來(lái)艾美賽珠單抗也將面臨激烈的競爭。除了傳統治療藥物，賽諾菲的在研藥物Fitusiran就有可能是其強勁的競爭對手，該藥是一種每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶（antithrombin，AT）療法，旨在降低AT水平，促進(jìn)足夠的凝血酶產(chǎn)生，以恢復止血和預防出血。目前該藥在國內的臨床試驗申請已被默許，適應癥是：用于治療有或沒(méi)有抑制性抗體的A型或B型血友病成年患者和12歲以上（包含12歲）的青少年患者，以預防或減少出血的發(fā)生頻率。

此外，在國外BioMarin公司治療A型血友病的基因療法藥物valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）在歐美已進(jìn)入審查階段。該藥是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，通過(guò)向患者體內遞送凝血因子VIII功能基因，恢復VIII的產(chǎn)生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求，甚至達到單次輸注永久治療的目的。

關(guān)于血友病

血友病是一種遺傳出血性疾病，其特征在于不能產(chǎn)生有效凝血所需水平的凝血酶，從而導致關(guān)節、肌肉和主要內臟器官的復發(fā)性出血，其中由凝血因子 VIII缺乏導致的血友病稱(chēng)為A型血友病，由凝血因子 IX缺乏導致的血友病稱(chēng)為B型血友病。A型血友病比B型血友病更為常見(jiàn)，約占血友病患者總數的 80-85%，每5,000-10,000人中大約有1人受到A型血友病的影響。2018年5月，國家衛生健康委員會(huì )等5部門(mén)聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，血友病被收錄其中 (約10萬(wàn)人)。

A型血友病通常使用VIII因子替代療法 (包括血漿和重組來(lái)源)進(jìn)行治療，采用日常預防性治療和按需治療相結合的方式，日常預防性治療可改善患者生活質(zhì)量，而國內一般采用按需治療方式。

但凝血因子替代療法易出現嚴重的并發(fā)癥-產(chǎn)生抑制物 (一種中和凝血因子的IgG抗體)，對于伴有抑制物產(chǎn)生的患者還需要通過(guò)使用旁路制劑 (如重組因子VIIa)或免疫耐受療法。

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