4月23日，據CDE官網(wǎng)羅氏脊髓性肌萎縮癥藥物risdiplam口服溶液用粉末的上市申請被CDE受理，據悉4月初FDA推遲了該藥的PDUFA日期，預計今年8月底將會(huì )收到FDA的回復。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種遺傳性、進(jìn)行性神經(jīng)肌肉疾病，可導致毀滅性的肌肉萎縮和疾病相關(guān)的并發(fā)癥。該病是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000，中國大約有患兒3～5萬(wàn)人。
作為一種罕見(jiàn)病，目前全球獲批的治療藥物非常有限，僅有渤健（biogen）的spinraza和諾華（novartis）的基因療法zolgensma。其中spinraza是一種反義寡核苷酸，通過(guò)改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，是全球首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，據悉該藥在美國的價(jià)格是12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，年治療費用為75萬(wàn)美元，次年治療費用降低一半至37.5萬(wàn)美元，治療成本相當高。而zolgensma是由AveXis, Inc.開(kāi)發(fā)的一款SMN1基因替代療法，后被諾華收購，是FDA批準首款SMA基因療法，該藥在美國的定價(jià)更高，210萬(wàn)美元/支，被認為是 "史上最貴療法"。
2018年5月，SMA被列入我國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（即諾西那生）作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被納入優(yōu)先審評審批程序，并順利成為目前我國獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據悉該藥被批準用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA），其中5q-SMA是SMA的最常見(jiàn)類(lèi)型，約占全部SMA病例的95%，該類(lèi)型SMA是由5號染色體上的SMN1（運動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白1）基因突變所引起的，因此得名5q-SMA。據悉，諾西那生在北京的零售價(jià)是699700人民幣/支（5ml:12mg），高昂的治療成本讓很多患者望而卻步。
risdiplam是一種口服液體、運動(dòng)神經(jīng)元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，旨在持續增加和維持中樞神經(jīng)系統和外周組織中的SMN蛋白水平。該藥口服給藥后呈現全身性分布，可持續增加中樞神經(jīng)系統和外周組織的SMN蛋白水平，已顯示出可改善1型、2型、3型SMA患者的運動(dòng)功能。在美國，該藥于2017年1月被授予孤兒藥資格，2017年4月被授予快速通道資格認定，未來(lái)順利獲批，將成為首個(gè)用于治療SMA患者的口服藥物。此外，相較于Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，risdiplam有望挑戰還沒(méi)有治療選擇的SMA患者人群。
目前，據insight數據庫risdiplam在國內共登記3項臨床試驗，且都處于進(jìn)行中，筆者猜測risdiplam此次報產(chǎn)是根據國外臨床試驗數據。
相信隨著(zhù)我國近年來(lái)藥品審批速度的加快，以及對罕見(jiàn)病的重視，筆者預計risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評程序，加速在國內獲批上市。屆時(shí)，risdiplam將打破諾西那生在我國SMA領(lǐng)域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢，成為其強勁對手。
參考資料：
[1]CDE官網(wǎng)
[2]insight數據庫
點(diǎn)擊下圖進(jìn)行CPhI & P-MEC China 2020觀(guān)眾預登記！立省100元門(mén)票
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
