喜訊，近日罕見病全球生物技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者shire公司研發(fā)的lanadelumab喜獲FDA批準(zhǔn)，用于預(yù)防12歲及以上患有罕見的遺傳性血管水腫（HAE）患者的血管水腫發(fā)作。Lanadelumab 是一款全人源單克隆抗體，此次lanadelumab獲批使其成為首個(gè)治療HAE的單抗藥物。它通過特異性結(jié)合并抑制血漿激肽釋放酶來發(fā)揮其作用，將為HAE患者提供一個(gè)控制疾病發(fā)作的新選擇。
HAE是一種罕見遺傳病，全球每 1 萬到 5 萬人中約有 1 人患病。它會(huì)導(dǎo)致身體不同部位（包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉嚨）不斷發(fā)生水腫（腫脹），如若阻塞氣道將會(huì)危及生命，而且此病患者平均每年需要休學(xué)或休班 20 天。目前已有多款HAE治療藥物上市，知名市場調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)測(cè)其銷售額如下圖，其中Ruconest已申請(qǐng)預(yù)防性治療HAE。
Lanadelumab是Shire在2015年以65億美元的價(jià)格收購Dyax獲得的，它是一種皮下給藥制劑，半衰期約為14天，已于今年2月被FDA授予優(yōu)先審評(píng)認(rèn)定資格，并且今年3月就獲得了歐洲藥物管理局（EMA）的批準(zhǔn)上市許可申請(qǐng)。除此之外，澳大利亞藥物管理局授予了該藥物優(yōu)先審評(píng)和孤兒藥地位，加拿大衛(wèi)生部也優(yōu)先審評(píng)受理了其新藥申請(qǐng)（NDS）。
此次Lanadelumab獲批是基于4項(xiàng)臨床研究的數(shù)據(jù)，包括關(guān)鍵性III期療效和安全性研究HELP及其擴(kuò)展研究的中期數(shù)據(jù)。HELP是迄今為止在HAE領(lǐng)域內(nèi)開展的規(guī)模的預(yù)防性研究，共有125例12歲及以上的I/II型HAE患者入組，其研究結(jié)果顯示每2周一次皮下注射300毫克lanadelumab會(huì)使HAE發(fā)作平均頻率降低87%。而且一個(gè)探索性終點(diǎn)顯示在試驗(yàn)穩(wěn)定期（70-182天），HAE發(fā)作頻率降低91%，其中10名患者中的8名達(dá)到無發(fā)作狀態(tài)，但該研究終點(diǎn)有待進(jìn)一步確認(rèn)。在該研究中，沒有治療相關(guān)嚴(yán)重不良事件或死亡報(bào)告，但最常見的不良事件是注射部位疼痛。
HELP研究可以較為全面地代表HAE疾病譜，其中90％的患者完成了該研究，完成研究的96%病人選擇轉(zhuǎn)入正在進(jìn)行的長期安全性研究（HELP擴(kuò)展研究）。在26周的治療期間，無論是每兩周一次還是每月一次用藥，試驗(yàn)組的無發(fā)作患者比例明顯高于安慰劑組，而且患者對(duì)該藥普遍耐受良好，沒有出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件或死亡。
lanadelumab被認(rèn)為是行業(yè)內(nèi)的重磅炸 彈 藥物之一，EvaluatePharma預(yù)測(cè)其2024年銷售額將高達(dá)16億美元。目前Cinryze是最暢銷的HAE藥物，已獲批用于HAE的預(yù)防性治療，但已上市的HAE預(yù)防性治療藥物主要用于每月3次或更多次發(fā)作的嚴(yán)重患者群體。不過lanadelumab對(duì)那些病情較輕的患者群體中也表現(xiàn)出了治療潛力，此次獲批有可能會(huì)侵蝕Shire已上市產(chǎn)品Cinryze的市場份額。
參考資料：
[1]Shire wins a blockbuster OK for pipeline star lanadelumab, boosting Takeda's $62B takeover deal
[2]Top five HAE projects in 2024
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