8月21日，精鼎醫(yī)藥研究開發(fā)（上海）有限公司的注射用伏索利肽被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于骨骺尚未閉合兒童患者的軟骨發(fā)育不全的治療。
伏索利肽（Vosoritide，Voxzogo）是Biomarin 研發(fā)的一種C型利鈉肽（CNP）類似物，通過改良的CNP與利鈉肽受體-B（NPR-B）結(jié)合，拮抗因基因變異造成的過度FGFR3下游信號(hào)傳導(dǎo)，從而恢復(fù)患兒骨骼生長(zhǎng)。2021年11月，該藥在美國被批準(zhǔn)用于治療5歲及以上骨骺(生長(zhǎng)板)開放的軟骨發(fā)育不全的兒童。在國內(nèi)，伏索利肽于2022年在海南樂城國際醫(yī)療先行區(qū)作為特許藥物獲批。
軟骨發(fā)育不全（ACH）是一種罕見骨骼發(fā)育障礙性疾病，患者主要表現(xiàn)為短肢型侏儒癥，身高顯著低于同齡人，并常伴隨枕骨大孔狹窄、睡眠呼吸暫停、脊髓壓迫等嚴(yán)重并發(fā)癥，導(dǎo)致行動(dòng)受限、多器官功能障礙甚至危及生命。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約有25萬人受ACH影響。
ACH由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號(hào)通路的作用失衡。臨床前和臨床數(shù)據(jù)表明，CNP通路刺激生長(zhǎng)發(fā)育，補(bǔ)充CNP 可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進(jìn)骨骼的生長(zhǎng)。
ACH通常需要通過基因檢測(cè)輔助診斷，但診斷明確后卻面臨著無藥可用的困境。伏索利肽是全球首個(gè)針對(duì)軟骨發(fā)育不全生長(zhǎng)板異常的靶向治療藥物，每日皮下注射一次。據(jù)悉，伏索利肽2025上半年銷售額達(dá)4.04億美元，BioMarin預(yù)計(jì)其2025年銷售額將在9億至9.35億美元之間，可能占公司收入的近30%。
值得期待的是，全球還有多款在研ACH新藥，如BioMarin的BMN 333、Ascendis Pharma/維昇藥業(yè)首的那韋培肽（Navepegritide）、RIBOMIC制藥的umedaptanib pegol（RBM-007）、Kyowa Kirin /BridgeBio的infigratinib、和譽(yù)醫(yī)藥的ABSK061。
BMN 333是伏索利肽的潛在后續(xù)產(chǎn)品，是新型長(zhǎng)效CNP類似物。2025年8月，BioMarin宣布BMN 333在1期臨床試驗(yàn)中展示出卓越的藥代動(dòng)力學(xué)特性，其曲線下面積（AUC）水平比其他長(zhǎng)效CNP研究中觀察到的水平高出三倍多，這意味著BMN 333可能比現(xiàn)有治療方法提供更高的效力。BioMarin計(jì)劃在2026上半年啟動(dòng)該藥2/3期注冊(cè)性項(xiàng)目的劑量探索階段，若結(jié)果積極，預(yù)計(jì)在2030年推出。
那韋培肽是Ascendis Pharma開發(fā)的一款長(zhǎng)效的CNP前藥，每周一次皮下給藥，維昇藥業(yè)擁有其在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。目前，那韋培肽治療ACH的新藥申請(qǐng)正在美國接受優(yōu)先審查。2025年8月，那韋培肽在中國ACH兒童患者中開著的2期臨床ACcomplisH China研究取得積極結(jié)果：100 μg/kg/周劑量的那韋培肽治療組受試者的年化生長(zhǎng)速率（AGV）為 5.939 厘米/年，顯著高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。而且那韋培肽總體安全且耐受性良好。
umedaptanib pegol是一種新型的基于寡核苷酸的適體，具有強(qiáng)效的抗FGF2活性。已公布的試驗(yàn)結(jié)果顯示：5名受試者中2名受試人的身高增長(zhǎng)率比服用試驗(yàn)藥物前增加了+4.6厘米，+3.3厘米/年，該藥對(duì)ACH治療具有顯著治療效果。
Infigratinib是一款口服FGFR3抑制劑，目前治療ACH的臨床試驗(yàn)處于3期階段。已公布的infigratinib治療ACH兒童患者的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示：接受最高劑量Infigratinib治療的患兒在6個(gè)月時(shí)，年平均身高生長(zhǎng)速度（AHV）與基線相比提高3.03厘米/年。同時(shí)，Infigratinib在試驗(yàn)中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
ABSK061是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)并擁有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的一款新一代口服、高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，2025年3月其治療ACH的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE批準(zhǔn)。2025年6月，ABSK061治療兒童ACH的臨床試驗(yàn)完成首例患者給藥。
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