漸凍癥，醫學(xué)上稱(chēng)為肌萎縮側索硬化癥（ALS） ，是一種極其殘酷的神經(jīng)系統退行性疾病。患者就像被命運無(wú)情地按下了 “減速鍵”，身體逐漸被 “凍住”。起初，可能只是輕微的肌肉無(wú)力、容易疲勞，拿東西時(shí)手會(huì )微微顫抖，走路時(shí)有些不穩 。但隨著(zhù)時(shí)間的推移，病情會(huì )迅速惡化，肌肉開(kāi)始萎縮，曾經(jīng)有力的雙腿變得無(wú)法支撐身體，只能依靠輪椅行動(dòng)；靈活的雙手變得僵硬，連最基本的握筆、扣紐扣都成了奢望 。
到了疾病晚期，患者會(huì )連吞咽和呼吸都變得異常艱難。每一次吞咽都像是一場(chǎng)戰斗，喝水、吃飯都可能引發(fā)嗆咳；而呼吸則需要借助呼吸機來(lái)維持，他們被困在自己逐漸失去功能的身體里，意識清醒，卻只能眼睜睜地看著(zhù)自己的身體逐漸失控 。著(zhù)名物理學(xué)家史蒂芬·霍金，就是一位漸凍癥患者，他在與病魔的長(cháng)期斗爭中，憑借頑強的意志和非凡的智慧，為科學(xué)界做出了巨大貢獻，然而他的身體也在疾病的折磨下逐漸失去行動(dòng)和語(yǔ)言能力，這也讓大眾對漸凍癥的可怕有了更直觀(guān)的認識 。
目前，漸凍癥無(wú)法被完全治愈，患者的平均生存期僅為3-5年 。在漫長(cháng)而痛苦的病程中，患者不僅要承受身體上的巨大痛苦，還要面臨沉重的心理負擔，以及高昂的治療費用帶來(lái)的經(jīng)濟壓力。每一位漸凍癥患者都在與時(shí)間賽跑，他們迫切需要更有效的治療藥物，來(lái)打破這絕望的 “生命禁錮”，延續生存的希望，而 AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的出現，或許將為他們帶來(lái)新的曙光 。
一、依達拉奉：對抗漸凍癥的 “希望之光”
依達拉奉本質(zhì)上是一種自由基清除劑，漸凍癥的發(fā)病機制猶如一團迷霧，而氧化應激則是其中隱藏的 “暗礁”，在疾病發(fā)展過(guò)程中扮演著(zhù)關(guān)鍵角色 。當運動(dòng)神經(jīng)元受到損傷時(shí)，會(huì )產(chǎn)生大量的自由基，這些自由基就像脫韁的野馬，在體內肆意破壞，引發(fā)氧化應激反應，對神經(jīng)細胞造成嚴重的損害 。
依達拉奉精準地識別并迅速清除這些有害的自由基，有效抑制氧化應激反應，從而大大減輕神經(jīng)元的受損程度。它還能為運動(dòng)神經(jīng)元提供貼心的 “守護”，憑借強大的自由基清除和氧化應激抑制能力，為運動(dòng)神經(jīng)元構筑起一道堅固的防線(xiàn)，延緩它們受損和凋亡的進(jìn)程 。在長(cháng)期的臨床實(shí)踐中，大量的研究數據和真實(shí)案例都有力地證實(shí)了依達拉奉在漸凍癥治療中的積極作用。許多患者在使用依達拉奉后，病情惡化的速度明顯減緩，肌肉力量和運動(dòng)功能得到了一定程度的維持，生活質(zhì)量也因此得到了顯著(zhù)的提高 。
然而，目前已上市的依達拉奉劑型主要為注射液和口服混懸液，這些劑型存在著(zhù)諸多難以忽視的局限性 。注射液需要患者前往醫院，在醫護人員的嚴格操作下進(jìn)行靜脈滴注，這不僅耗費患者大量的時(shí)間和精力，頻繁往返醫院也給患者的生活帶來(lái)了極大的不便 。對于一些行動(dòng)不便、居住偏遠地區的患者來(lái)說(shuō)，按時(shí)前往醫院接受注射治療更是難上加難 。口服混懸液雖然在一定程度上解決了注射的不便，但它的藥物穩定性較差，保存條件較為苛刻，稍有不慎就可能影響藥效 。而且，這兩種劑型的患者順應性都不太理想，很多患者在長(cháng)期的治療過(guò)程中，由于難以忍受繁瑣的用藥方式，往往無(wú)法堅持規范治療，從而影響了治療效果 。 因此，研發(fā)一種更便捷、穩定且患者順應性高的依達拉奉劑型，成為了醫藥領(lǐng)域亟待解決的重要課題。
二、AUKONTALS：美國申報，逐夢(mèng)國際舞臺
AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的誕生，凝聚著(zhù)蘇州澳宗生物科技有限公司研發(fā)團隊無(wú)數個(gè)日夜的心血與智慧，歷經(jīng)了長(cháng)達 7 年的艱苦攻關(guān)。依達拉奉本身水溶性差，同時(shí)作為 P - 糖蛋白（Pgp）底物，其口服生物利用度極低，僅有 3 - 5% 。這就好比在藥物吸收的道路上設置了重重 “路障”，使得藥物難以順利進(jìn)入人體發(fā)揮作用 。為了打破這一困境，澳宗生物的研發(fā)團隊獨辟蹊徑，創(chuàng )新性地采用了固體分散體技術(shù) 。這項技術(shù)就像是一把神奇的鑰匙，巧妙地打開(kāi)了提高依達拉奉口服生物利用度的大門(mén) 。通過(guò)將依達拉奉與關(guān)鍵輔料進(jìn)行精密結合，成功地解決了依達拉奉水溶性差、Pgp 底物藥物外排、API 易氧化、穩定性差等一系列棘手難題，將口服生物利用度大幅提升至數十倍 。作為全球首 款依達拉奉口服片劑，AUKONTALS 在用藥便利性方面，徹底告別了傳統注射液需要靜脈滴注的繁瑣流程，患者只需按照醫囑口服即可，大大節省了時(shí)間和精力 。
依達拉奉最初由日本田邊三菱制藥研發(fā)，并于2001年4月在日本獲批用于治療腦卒中。時(shí)隔兩年，中國的先聲藥業(yè)緊隨其步伐，于2003年成為全球第二家、中國首家推出依達拉奉注射液的公司。盡管依達拉奉在2019年被列入《第一批國家重點(diǎn)監控合理用藥藥品目錄》，但在之前的2018年，它在全國公立醫療機構的銷(xiāo)售額已超過(guò)50億，是名副其實(shí)的神經(jīng)系統化藥類(lèi)藥物領(lǐng)域的超級重磅產(chǎn)品
依達拉奉片在中國最早于2021年1月按改良新藥2.2類(lèi)申請IND，此時(shí)南京百鑫愉醫藥有限公司的改良新藥依達拉奉舌下片也正在開(kāi)展臨床，還未報產(chǎn)。
2024年7月12日，華東醫藥和與蘇州澳宗生物生物科技有限公司就改良新藥達成12.85億人民幣的許可交易。
2024 年 12 月 23 日，蘇州澳宗生物科技有限公司向美國食品藥品監督管理局（FDA）正式遞交了 AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的新藥上市申請（NDA） ，目標直指肌萎縮側索硬化癥（漸凍癥，ALS）的治療領(lǐng)域 。
2025年 3 月 8 日，澳宗生物宣布，美國 FDA已受理其自主研發(fā)新藥AUKONTALS（TTYP01 ，依達拉奉片）的新藥上市申請（NDA）目前，AUKONTALS 的上市申請已被 FDA 正式受理，FDA 預計將于 2025 年 10 月 23 日（PDUFA 日期）前對該項申請做出決定。
上市之后，預計在美國市場(chǎng)將達到3億美元的銷(xiāo)售峰值。（根據國際知名藥物咨詢(xún)機構Citeline的分析報告，如下圖所示）
圖片來(lái)源：Citeline的分析報告
三、開(kāi)啟新篇章
一旦獲批，AUKONTALS 將迅速在全球范圍內廣泛推廣，為無(wú)數在黑暗中苦苦掙扎的漸凍癥患者點(diǎn)亮希望之燈 。它不僅能顯著(zhù)改善患者的治療體驗，讓患者能夠更方便、更舒適地接受治療，更有望在延長(cháng)患者生存期、提高患者生活質(zhì)量方面發(fā)揮巨大作用，為患者的生活帶來(lái)更多的可能性和尊嚴 。
這一成果也將為國產(chǎn)新藥的國際發(fā)展注入強大的動(dòng)力，激勵更多國內藥企在創(chuàng )新藥研發(fā)的道路上奮勇前行 。衷心希望社會(huì )各界能夠給予罕見(jiàn)病領(lǐng)域更多的關(guān)注和支持，加大對罕見(jiàn)病研究的投入，加強科研合作，共同推動(dòng)罕見(jiàn)病治療技術(shù)的進(jìn)步
參考資料：
1.澳宗生物生物科技有限公司官網(wǎng)
2.Citeline的分析報告
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