本周，熱點(diǎn)不少。首先是審評審批方面，多個(gè)藥取得進(jìn)展。國內來(lái)看，很值得關(guān)注的有兩個(gè)藥物動(dòng)態(tài)，即百濟神州澤布替尼新適應癥獲批上市，癌癥患者中位PFS延長(cháng)近1.7倍以及優(yōu)卡迪生物新型CAR-T療法擬納入突破性治療品種，ORR超90%。國外而言，最熱的就是，度普利尤單抗在美申報新適應癥，或成為首個(gè)針對12-17歲青少年CRSwNP患者的療法；研發(fā)方面，多個(gè)藥取得不錯的進(jìn)展，比如，諾和諾德血友病雙抗Ⅲ期研究成功，年內申報上市；交易及投融資方面，恒瑞醫藥GLP-1產(chǎn)品組合有償許可給美國Hercules公司，總交易額超過(guò)60億美元。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)和交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為5.13-5.17，包含25條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、5月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，百濟神州的澤布替尼膠囊新適應癥獲批，聯(lián)合奧妥珠單抗適用于既往接受過(guò)至少二線(xiàn)系統性治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）患者。澤布替尼（商品名：百悅澤）是一款布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）。截至2024年4月，該產(chǎn)品已在全球70個(gè)市場(chǎng)獲批多項適應癥。

       2、5月13日，NMPA官網(wǎng)顯示，ViiV Healthcare的卡替拉韋鈉片和卡替拉韋注射液同時(shí)獲批，用于有感染風(fēng)險的成人和青少年（體重≥35kg）進(jìn)行HIV-1暴露前預防（PrEP），以降低性傳播感染HIV-1的風(fēng)險，結合安全的性行為措施以達到更好的HIV-1 PrEP效果。這是一款無(wú)需每日服藥就能預防HIV感染的療法。在一項Ⅱb/Ⅲ期臨床研究中，與對照組相比，卡替拉韋長(cháng)效注射液組的HIV感染風(fēng)險降低91%。

       申請

       3、5月14日，CDE官網(wǎng)顯示，阿斯利康的本瑞利珠單抗（benralizumab）注射液新適應癥申報上市，推測適應癥為6-11歲嗜酸性粒細胞性哮喘患者的附加維持治療。Benralizumab最初由協(xié)和麒麟開(kāi)發(fā)，屬于一種IL-5Rα單抗，2023年6月，benralizumab首次在國內申報上市，目前正在審評中。

       4、5月15日，CDE官網(wǎng)顯示，再鼎醫藥的艾加莫德α注射液（皮下注射）補充生物制劑上市許可申請（sBLA）申報上市，并于2024年5月11日納入優(yōu)先審評，用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）。

       臨床

       批準

       5、5月15日，CDE官網(wǎng)顯示，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）的一款小核酸藥物RAG-17獲批臨床，擬用于治療成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突變引起的肌萎縮側索硬化癥（ALS）。RAG-17是一款以SOD1為靶基因的雙鏈小干擾RNA（siRNA）。

       6、5月15日，CDE官網(wǎng)顯示，英諾湖醫藥的注射用ILB-3101獲批臨床，用于治療晚期實(shí)體瘤。ILB-3101是全球率先進(jìn)入臨床階段的一款以eribulin為有效載荷且靶向B7-H3的ADC，在臨床前研究中展示出顯著(zhù)的抗腫瘤活性，并在三陰性乳腺癌（TNBC）、肉瘤、卵巢癌、急性髓系白血病（AML）等多個(gè)腫瘤動(dòng)物模型中顯示出顯著(zhù)優(yōu)于對照藥物的腫瘤殺傷作用。

       7、5月17日，CDE官網(wǎng)顯示，LIB Therapeutics的1類(lèi)新藥lerodalcibep獲批臨床，擬用于成人患有動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）、ASCVD極高危或高危，包括雜合子型家族性高膽固醇血癥患者的治療，以進(jìn)一步降低低密度脂蛋白膽固醇水平。lerodalcibep是LIB Therapeutics開(kāi)發(fā)的一款第三代長(cháng)效PCSK9抑制劑，每月僅需注射一針。

       申請

       8、5月15日，CDE官網(wǎng)顯示，博安生物的1類(lèi)新藥注射用BA1302申報臨床。該藥物是一款靶向黑色素轉鐵蛋白（CD228）的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），也是國產(chǎn)首款CD228 ADC。截至目前，僅有兩款靶向CD228藥物進(jìn)入臨床階段，分別為SGN-BB228和SGN-CD228A。

       突破性療法

       9、5月16日，CDE官網(wǎng)顯示，艾伯維的JAK1抑制劑烏帕替尼片（Upadacitinib片）擬納入突破性療法，用于12歲及以上的青少年和成人非節段型白癜風(fēng)患者。2023年10月，烏帕替尼治療非節段性白癜風(fēng)的Ⅱb期研究達到了主要終點(diǎn)。目前，該藥正在多種免疫介導性疾病中對其進(jìn)行研究。

       10、5月16日，CDE官網(wǎng)顯示，優(yōu)卡迪生物醫藥公司的具有沉默白介素6（IL-6）表達功能的靶向CD19基因工程化自體T細胞注射液（ssCART-19）擬納入突破性療法，用于治療難治/復發(fā)急性淋巴細胞白血病。這是優(yōu)卡迪生物研發(fā)的一款具有IL-6敲減功能的CD19靶向CAR-T細胞，ssCART-19是其開(kāi)發(fā)的第四代CAR-T產(chǎn)品。

       優(yōu)先審評

       11、5月13日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思自主研發(fā)的一款強效、不可逆的KRAS G12C抑制劑枸櫞酸格來(lái)雷塞片（代號：JAB-21822片）擬納入優(yōu)先審評，用于治療既往接受過(guò)至少一線(xiàn)系統性治療的KRAS G12C突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

       FDA

       上市

       申請

       12、5月14日，FDA官網(wǎng)顯示，衛材（Eisai）和渤健（Biogen）的皮下注射侖卡奈單抗（lecanemab）申報上市，用于治療早期阿爾茨海默患者（輕度認知障礙或輕度癡呆階段患者），可在家中給藥。該產(chǎn)品此前已經(jīng)獲FDA授予快速通道資格，適用于已完成雙周靜脈注射起始階段的患者后續接受每周一次皮下注射。侖卡奈單抗是一款人源化抗可溶性β淀粉樣蛋白（Aβ）單克隆抗體。

       優(yōu)先審評

       13、5月13日，FDA官網(wǎng)顯示，再生元和賽諾菲合作開(kāi)發(fā)的IL-4Rα全人源單抗度普利尤單抗（商品名：Dupixent）補充生物制品許可申請（sBLA）獲優(yōu)先審評，用于治療慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者，PDUFA日期為2024年9月15日。如果獲得批準，度普利尤單抗將成為美國第一種針對12-17歲青少年CRSwNP患者的療法。

       快速通道資格

       14、5月14日，FDA官網(wǎng)顯示，邁威生物的9MW2821被授予快速通道資格，用于治療既往接受過(guò)含鉑化療方案治療失敗的復發(fā)或轉移性宮頸癌。該產(chǎn)品此前已獲FDA快速通道資格和孤兒藥資格，分別用于治療晚期、復發(fā)或轉移性食管鱗癌和食管癌。9MW2821是邁威生物開(kāi)發(fā)的一款靶向Nectin-4的抗體定點(diǎn)偶聯(lián)藥物，由創(chuàng )新抗體分子、新型連接子以及新型載荷（TOP1i）共同組合而成。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       15、5月13日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，賽諾菲的抗CD40L單抗SAR441344（frexalimab）在中國啟動(dòng)了Ⅲ期臨床試驗，旨在評估SAR441344在非復發(fā)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化成人患者中的安全性和有效性。研究的主要終點(diǎn)為6個(gè)月內患者發(fā)生經(jīng)復合指標確認的殘疾進(jìn)展（cCDP）的時(shí)間。

       16、5月14日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，和黃醫藥啟動(dòng)了一項Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，以評估和黃醫藥的索凡替尼、恒瑞醫藥的PD-1抗體卡瑞利珠單抗、白蛋白結合型紫杉醇和吉西他濱的聯(lián)合療法用于一線(xiàn)治療轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）患者。首名受試者已于2024年5月8日接受首次給藥治療。

       17、5月15日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，武田（Takeda）啟動(dòng)了TAK-279片的兩項國際多中心（含中國）Ⅲ期臨床研究，針對適應癥為中重度斑塊狀銀屑病。TAK-279是一款高選擇性、口服別構酪氨酸激酶2（TYK2）抑制劑。2022年12月，武田以40億美元的預付款和20億美元的商業(yè)里程碑付款收購了Nimbus Lakshmi公司及其開(kāi)發(fā)的這款TYK2抑制劑。

       18、5月16日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，加科思啟動(dòng)了格來(lái)雷塞聯(lián)合JAB-3312對比替雷利珠單抗聯(lián)合培美曲塞和卡鉑一線(xiàn)治療攜帶KRAS p.G12C突變的晚期非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期研究（n=392）。研究的主要終點(diǎn)是無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。該研究也是加科思就格來(lái)雷塞啟動(dòng)的第一項Ⅲ期臨床試驗。

       19、5月16日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，翰森制藥的c-Met/EGFR雙抗HS-20117啟動(dòng)Ib/Ⅲ期研究，成為開(kāi)發(fā)進(jìn)度最快的國產(chǎn)c-Met/EGFR雙抗。HS-20117是豪森藥業(yè)以14.68億元從普米斯生物引進(jìn)的一款c-Met/EGFR雙抗，于2023年3月進(jìn)入IND階段，目前，全球共12款臨床在研c-Met/EGFR靶向藥物，其中7款為c-Met/EGFR雙抗。

       臨床數據

       20、5月13日，諾和諾德宣布，Mim8（NNC0365-3769/denecimig）治療血友病A的Ⅲa期FRONTIER 2研究達到了主要終點(diǎn)。基于該積極結果，諾和諾德將在年內提交Mim8的上市申請。Mim8是諾和諾德利用Genmab的DuoBody技術(shù)平臺開(kāi)發(fā)的一款模擬凝血因子VⅢa（FVⅢa）作用的雙抗藥物。

       21、5月16日，羅氏宣布，雙重GLP-1R/GIPR激動(dòng)劑CT-388用于治療肥胖和2型糖尿病的的I期臨床試驗取得了積極結果。研究發(fā)現，與安慰劑相比，健康肥胖成人受試者每周皮下注射一次CT-388，持續24周，可顯著(zhù)減輕體重。CT-388的減重效果具有臨床意義，經(jīng)安慰劑調整后的平均減重率為18.8% (p值<0.001)。在第24周，100%接受CT-388治療的受試者體重減輕>5%，85%體重減輕>10%，70%體重減輕>15%，45%體重減輕>20%。

       交易及投融資

       22、5月14日，武田宣布，與AC Immune簽署相關(guān)協(xié)議，獲得后者一款靶向有毒形式淀粉樣蛋白β（Aβ）的免疫療法，包括用于治療阿爾茨海默病（AD）的ACI-24.060，總額超過(guò)21億美元。ACI-24.060是基于A(yíng)C Immune公司SupraAntigen平臺開(kāi)發(fā)的抗Aβ疫苗，目前正在Ⅰb/Ⅱ期試驗ABATE中受檢視。

       23、5月15日，貝美藥業(yè)宣布，其與Sol-Gel簽署資產(chǎn)購買(mǎi)協(xié)議，貝美藥業(yè)從Sol-Gel公司購得痤瘡藥物Twyneo在中國（含中國香港、中國澳門(mén)、中國臺灣地區）和以色列地區的相關(guān)資產(chǎn)。該藥已獲得美國FDA批準上市，用于治療九歲及以上兒童和成人患者的尋常痤瘡。根據協(xié)議，貝美藥業(yè)獲得Twyneo在授權區域內的相關(guān)資產(chǎn)，包括但不限研發(fā)、商業(yè)化等方面的權益。

       24、5月16日，恒瑞醫藥宣布，GLP-1產(chǎn)品組合有償許可給美國Hercules公司，美國Hercules公司將獲得在除大中華區以外的全球范圍內開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化GLP-1產(chǎn)品組合的獨家權利。作為對外許可交易對價(jià)一部分，恒瑞醫藥將取得美國Hercules公司19.9%的股權，且將從美國Hercules公司獲得GLP-1產(chǎn)品組合授權許可費。此外，根據公告，這項合作的首付款和各項里程碑付款最高超過(guò)60億美元。

       25、5月17日，嘉越醫藥宣布，與美國Erasca共同宣布簽署一項全球獨家授權協(xié)議。根據協(xié)議條款，ERASCA公司將獲得Pan-RAS（ON）抑制劑JYP0015中國內地和中國香港、中國澳門(mén)地區之外的全球獨家研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的授權許可。嘉越醫藥將有資格獲得首付及潛在近期付款高達2000萬(wàn)美元，總計最高達3.45億美元的潛在開(kāi)發(fā)、商業(yè)化里程碑及全球行使權付款等，以及凈銷(xiāo)售額的分級特許權使用費。