2024年第一季度FDA新藥批準

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作者：roger 來(lái)源：CPHI制藥在線(xiàn)

2024-04-23

今年前三個(gè)月只有10種新藥獲得授權（表1）。按照最近的標準，2024年第一季度FDA在新藥批準方面相對緩慢。

按照最近的標準，2024年第一季度在新藥批準方面相對緩慢。今年前三個(gè)月只有10種新藥獲得授權（表1）。相比之下，2023年第一季度為13以上，這一數字與去年隨后的每個(gè)季度持平或超過(guò)。

日期	藥品（品牌名稱(chēng)；公司）	機制	疾病類(lèi)型	2028年全球銷(xiāo)量預測（美元）
1月5日	berdazimer（zelsufmi；配體藥物）	NO釋放劑	傳染性軟疣	無(wú)數據
2月22日	頭孢吡肟和恩美他唑巴坦（Exblifep阿萊克拉療法）	頭孢菌素和β-內酰胺酶抑制劑	復雜的尿路感染	無(wú)數據
2月29日	LetibotulinumtoxinA（Letybo；胡格爾）	nAChR拮抗劑；SNAP25抑制劑	中度至重度眉間線(xiàn)	2.3億
3月13日	Tislelizumab（特維姆布拉；BeiGene）	PD1靶向單克隆抗體	食管鱗狀細胞癌	16.27億
3月14日	Resmetirom (Rezdiffra; Madrigal Pharmaceuticals)	TRβ激動(dòng)劑	非酒精性脂肪性肝炎	21.22億
3月19日	aprocitentan（try VIO；Idorsia）	A/ETB受體拮抗劑	高血壓	無(wú)數據
3月21日	givinostat（Duvyzat；意大利制藥公司）	HDAC抑制劑	迪歇恩肌營(yíng)養不良	無(wú)數據
3月26日	sota recept（winre vair；默克公司）	ACTRIIA–Fc融合蛋白	肺動(dòng)脈高壓	29.83億
3月27日	Vadadustat (Vafseo; Akebia Therapeutics)	缺氧誘導因子PH抑制劑	慢性腎病引起的貧血	2.42億
3月29日	Danicopan (Voydeya; AstraZeneca)	因子D抑制劑	血管外溶血伴陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿	1.21億
ActRIIA，激活素受體ⅱ型；ET、內皮素；組蛋白去乙酰化酶，Fc，片段可結晶；HDAC；組蛋白脫乙酰酶；缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶；mAb，單克隆抗體；**乙酰膽堿受體；NA，不可用；不，一氧化氮；TRβ，甲狀腺激素受體β；SNAP25，突觸體相關(guān)蛋白25。來(lái)源:Evaluate pharma 2024年4月，Evaluate。

表1 | 2024年第一季度部分FDA新藥批準（表格來(lái)源于nature）

盡管如此，第一季度的10項審批包括幾項預期的重磅項目。Madrigal Pharmaceuticals的Rezdiffra（resmetirom）是甲狀腺激素受體β激動(dòng)劑，是第一個(gè)獲準用于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的治療方法，非酒精性脂肪性肝炎也稱(chēng)為代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）。鑒于NASH的批準已被證明難以實(shí)現，而且該產(chǎn)品現已率先上市，人們對其期望很高，普遍預測2028年的銷(xiāo)售額將超過(guò)20億美元。美國食品和藥物管理局（FDA）根據一項基于替代終點(diǎn)指標（衡量肝臟炎癥和瘢痕形成程度）的加速批準路徑，批準Rezdiffra用于患有中度至晚期肝瘢痕的非肝硬化NASH患者。Madrigal需要進(jìn)行一項批準后研究以驗證臨床效益，該研究正在進(jìn)行中。該產(chǎn)品還獲得了適應癥的突破性療法、快速通道和優(yōu)先審查稱(chēng)號。

根據Evaluate consensus的預測，默克公司的Winrevair（sota recept）進(jìn)入市場(chǎng)后，預計2028年的銷(xiāo)售額將接近30億美元。該產(chǎn)品是一流的激活素信號抑制劑，在STELLAR試驗中被批準用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH），與單獨使用背景療法相比，運動(dòng)能力顯著(zhù)提高。多環(huán)芳烴代表著(zhù)尚未滿(mǎn)足的臨床需求，這反映在對該產(chǎn)品的商業(yè)期望以及該產(chǎn)品已從美國食品和藥物管理局獲得的突破性療法稱(chēng)號中。Idorsia的內皮素A和B受體拮抗劑try VIO（aprocitentan）在本季度獲得了進(jìn)一步的高血壓批準，這是第一個(gè)針對這一途徑的產(chǎn)品被批準用于治療頑固性高血壓。

本季度的第三項批準預計將在2028年前實(shí)現重磅銷(xiāo)售--Beigene的Tevimbra（tislelizumab），這是一種PD1靶向單克隆抗體，用于治療既往全身化療后不含PD-（L）1抑制劑的不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）成年患者。此前，受冠狀病毒肺炎相關(guān)旅行限制的影響，Beigene推遲了批準時(shí)間。此前，Beigene與諾華的商業(yè)合作關(guān)系破裂，Beigene重新獲得了該產(chǎn)品的全球使用權。該產(chǎn)品也正在接受ESCC食品和藥物管理局的審查，將于今年晚些時(shí)候做出決定。tislelizumab（替雷麗珠丹康注射液）是一種抗人程序性死亡受體-1（PD-1）單克隆IgG4抗體，由BeiGene開(kāi)發(fā)為免疫治療抗腫瘤藥物。Tislelizumab已在血液系統癌癥和晚期實(shí)體瘤中進(jìn)行了研究，導致其于2019年12月在中國獲批用于至少二線(xiàn)化療后復發(fā)或難治性經(jīng)典霍奇金淋巴瘤患者。

在本季度獲得批準的其他藥物中，意大利制藥公司的組蛋白去乙酰化酶抑制劑Duvyzat（givinostat）是第一個(gè)在美國獲得批準的治療杜氏肌營(yíng)養不良癥所有遺傳變異的非甾體藥物，而阿斯利康的voydeya（danicopan）是第一個(gè)用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥的D因子抑制劑。杜氏肌肉營(yíng)養不良癥( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遺傳性肌肉萎縮病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X性染色體中( Xp21 )，因此它是透過(guò)性連鎖式隱性遺傳型態(tài)傳播的。

其余的批準包括用于傳染性軟疣的Ligand pharma ceuticals Zelsuvmi（berdazimer）、用于復雜尿路感染的Allecra Therapeutics復方抗生素Exblifep（頭孢吡肟和恩美他唑巴坦）、用于慢性腎病所致貧血的Hugel美容藥物L(fēng)etybo（LetibotulinumtoxinA）和Akebia Therapeutics的vaf SEO（vadadustat）。

參考文獻：

1.https://www.nature.com/articles/d41573-024-00063-x?utm_source=xmol&utm_medium=affiliate&utm_content=meta&utm_campaign=DDCN_1_GL01_metadata.

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