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CPHI制藥在線(xiàn) 資訊 葉楓紅 大名鼎鼎的醫藥風(fēng)投機構ARCH投了什么?

大名鼎鼎的醫藥風(fēng)投機構ARCH投了什么?

熱門(mén)推薦: 新藥研發(fā) 風(fēng)投機構 ARCH
作者:葉楓紅  來(lái)源:葉楓紅
  2024-02-26
新藥研發(fā)離不開(kāi)大量資金支持,在這一過(guò)程中,風(fēng)投機構起到不可估量的作用。今天我們來(lái)了解一下著(zhù)名的風(fēng)投機構ARCH。

業(yè)內馳名的醫藥風(fēng)投機構:ARCH

       新藥研發(fā)離不開(kāi)大量資金支持,在這一過(guò)程中,風(fēng)投機構起到不可估量的作用。今天我們來(lái)了解一下著(zhù)名的風(fēng)投機構ARCH。

       ARCH Venture Partner(以下簡(jiǎn)稱(chēng)ARCH)成立于1986年,多年來(lái)布局了生物技術(shù)領(lǐng)域多家龍頭企業(yè),包括RNA藥物巨頭Alnylam Pharmaceuticals,基因治療公司 Bluebird Bio,CAR-T細胞療法公司Juno Therapeutics,以及堿基編輯公司Beam等,同時(shí)也是生物技術(shù)領(lǐng)域最多產(chǎn)的早期投資者之一。除了這些耳熟能詳的藥企外,ARCH還投資了哪些后起之秀?

       Lyell Immunopharma:開(kāi)發(fā)針對實(shí)體瘤的T細胞療法

       Lyell Immunopharma于2018年成立于美國加州舊金山,是一家臨床前生物技術(shù)公司,主要致力于開(kāi)發(fā)針對實(shí)體瘤的T細胞療法。與一般細胞療法公司不同的是,Lyell著(zhù)重從根本上改善治愈實(shí)體瘤患者所需的T細胞特性,即攻克T細胞衰竭和失去干性的難題,其目標是解決限制細胞持續可靠和治愈反應的障礙。

       公司可通過(guò)專(zhuān)有的表觀(guān)遺傳和基因重編程技術(shù)克服這些障礙。當前,Lyell已經(jīng)搭建起了兩個(gè)專(zhuān)有細胞重編程技術(shù)平臺:Gen-R和Epi-R。Gen-R主要克服T細胞衰竭的問(wèn)題;Epi-R主要用來(lái)生成具有持久干性特征的T細胞群。

       目前,Lyell 正在基于這些平臺開(kāi)發(fā)新的療法,以產(chǎn)生改善的、持久的、有治愈潛力的臨床方法。

       Arbor Biotechnologies:張鋒創(chuàng )辦的基因編輯公司

       Arbor Biotechnologies成立于2016年,是一家基因編輯酶開(kāi)發(fā)公司,由著(zhù)名科學(xué)家張鋒等聯(lián)合創(chuàng )辦。Arbor已開(kāi)發(fā)7種基因編輯酶,能夠覆蓋90%以上的基因組,而且還發(fā)現了超60種核酸酶家族和70多種CRISPR轉座酶。目前公司進(jìn)展最快的是一種針對原發(fā)性高草酸尿癥(PH)的體內基因編輯療法ABO-101,正處于IND enabling階段。

       Verve Therapeutics:堿基編輯療法先驅

       Verve Therapeutics由著(zhù)名心臟病專(zhuān)家 Sekar Kathiresan 等人創(chuàng )立,致力于通過(guò)堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)心臟病預防療法,實(shí)現一次注射,永 久預防心臟病。

       Verve的候選產(chǎn)品Verve -101 是第一款進(jìn)入臨床試驗的體內堿基編輯療法,其通過(guò)使用脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送腺嘌呤堿基編輯器的mRNA和靶向 PCSK9 基因的gRNA,注射到體內后,納米顆粒被肝細胞吸收,堿基編輯器進(jìn)入肝細胞的細胞核,對 PCSK9 基因特定序列造成 A·T 到 G·C 的修改,從而導致該基因的表達關(guān)閉,阻止肝細胞產(chǎn)生PCSK9蛋白,預防心血管疾病的發(fā)生。

       在1b期臨床試驗中,Verve -101在 家族性高膽固醇血癥(HeFH)患者中顯示出劑量依賴(lài)性降低有害低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的趨勢,單次輸注0.6mg/kg的Verve -101可將患者LDL-C水平降低55%,并持續180天以上。

       Verve計劃在2024年上半年開(kāi)始另一種體內基因編輯藥物Verve -101的I期臨床試驗,并在2025年啟動(dòng)Verve-101或Verve-102的隨機、安慰劑對照II期臨床試驗。

       hC Bio:專(zhuān)注于tRNA藥物研發(fā)

       hC Bioscience(簡(jiǎn)稱(chēng)hC Bio)是一家基于tRNA療法專(zhuān)注于針對蛋白質(zhì)功能障礙的藥物研發(fā)公司。tRNA(轉運RNA)是一種由76-90個(gè)核苷酸所組成的RNA,其3'端可以在氨酰-tRNA合成酶催化之下,接附特定種類(lèi)的氨基酸。轉譯的過(guò)程中,tRNA可借由自身的反密碼子識別mRNA上的密碼子,將該密碼子對應的氨基酸轉運至核糖體合成中的多肽鏈上。

       hC Bio正在推進(jìn)兩個(gè)互補平臺,其中一個(gè)叫PTCX(Patch)平臺:被用于修復因無(wú)義突變(即某種氨基酸的密碼子突變?yōu)榻K止密碼子,導致肽鏈合成過(guò)早終止,相應蛋白不完整及功能失調)"或"過(guò)早終止密碼子(PTC)"導致的蛋白質(zhì)功能障礙,這種突變與10%-15%的人類(lèi)疾病相關(guān)。PTCX平臺是利用工程化tRNA識別mRNA轉錄本中的這種無(wú)義突變,通過(guò)插入一個(gè)氨基酸來(lái)抑制這種錯誤,從而產(chǎn)生正確的全長(cháng)蛋白質(zhì)。

       另一個(gè)基于tRNA的平臺為SWTX(Switch),主要針對錯義突變引起的疾病。錯義突變是編碼某種氨基酸的密碼子經(jīng)堿基替換以后,變成編碼另一種氨基酸的密碼子,從而使多肽鏈的氨基酸種類(lèi)和序列發(fā)生改變,許多蛋白質(zhì)的異常就是由錯義突變引起的。SWTX能夠用于標記致病蛋白,以便進(jìn)行破壞。

       現階段,tRNA療法面對的最大挑戰是遞送難題。目前來(lái)說(shuō),腺病毒載體和LNP依然是大多數開(kāi)發(fā)tRNA療法的公司選擇的遞送系統,一些基于DNA質(zhì)粒的遞送系統研究也在進(jìn)行中。

       Basking Biosciences:RNA適配體療法轉化研究

       Basking Biosciences是一家開(kāi)發(fā)新型急性溶栓療法治療中風(fēng)的臨床階段生物制藥公司,致力于RNA適配體療法的轉化研究。

       BB-031是Basking Biosciences的一款可逆RNA適配體溶栓療法,旨在通過(guò)靶向血管性血友病因子(vWF)治療血栓形成,具有起效快、持續時(shí)間短的特點(diǎn)。臨床前研究顯示,BB-031能夠在中風(fēng)發(fā)生后長(cháng)達6小時(shí)的時(shí)間內重新打開(kāi)腦部被血栓阻塞的動(dòng)脈。

       I期試驗結果顯示,BB-031具有良好的安全性和耐受性,研究中無(wú)嚴重不良事件報告。2024年上半年即將開(kāi)啟臨床II期研究。

       從投資范圍來(lái)看,ARCH傾向于投資前沿技術(shù)領(lǐng)域,如直接在體內生成的細胞療法、堿基編輯療法、tRNA療法、細胞再生療法等。適應癥集中于腫瘤和中樞神經(jīng)系統疾病等。作為一家經(jīng)驗豐富的醫療領(lǐng)域投資機構,ARCH在過(guò)去30多年來(lái)陪伴了多家初創(chuàng )公司的成長(cháng)。從ARCH投資的公司也可以給我們一定的啟示:創(chuàng )新才是硬道理。

       參考來(lái)源:

       1. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1993469/000199346923000003/xslFormDX01/primary_doc.xml.

       2. https://endpts.com/arch-allied-an-venture-partners-raises-200m-to-build-biotechs-out-of-research-from-japan/.

       3. https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/verve-therapeutics-announces-interim-data-verve-101.

       

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