罕見病，又稱孤兒病，是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。目前，世界各地對罕見病并沒有統(tǒng)一的界定，其中WHO把罕見病定義為患病人數(shù)占人口比例的0.65%~1%之間的疾病，美國將每年患病人數(shù)少于20萬人（或發(fā)病人口比例<1/5000）的疾病定義為罕見病。而在我國，罕見病長期以來并沒有明確的界定，2010年中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會(huì)將患病率小于1/50萬或新生兒發(fā)病率小于1/萬為疾病定義為罕見病，2021年發(fā)布的《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》又將單病種患者人數(shù)小于14萬的疾病納入罕見病范疇。
罕見病的發(fā)病率雖低，卻是一門大生意。據(jù)悉，2020年全球罕見病藥物市場規(guī)模為1351億美元，2025年有望達(dá)到2430億美元。而2020年我國罕見病藥物市場規(guī)模約為24.3億美元，預(yù)計(jì)2025年將達(dá)到64億美元，2020年至2025年的年復(fù)合增長率達(dá)37%。
我國罕見病藥物市場的快速發(fā)展除得益于企業(yè)的努力，更離不開國家政策支持。我國罕見病藥物相關(guān)政策大致可分為三個(gè)階段：起步階段（1999~2015年）：主要集中于推進(jìn)罕見病新藥快速審評(píng)審批；探索階段（2015~2018年）：主要集中于促進(jìn)國內(nèi)罕見病藥物研發(fā)以及推進(jìn)罕見病新藥、仿制藥、治療用醫(yī)療器械的快速審評(píng)審批；發(fā)展階段（2019年至今）：主要集中于系統(tǒng)化罕見病流行病學(xué)信息統(tǒng)計(jì)，規(guī)范化罕見病的臨床診療，鼓勵(lì)治療罕見病的新藥研制以及探索罕見病用藥保障機(jī)制。
縱觀這些政策，包括了罕見病藥物的各個(gè)方面，如研發(fā)、仿制、注冊、審批、報(bào)銷等。而且，隨著這些政策的出臺(tái)，以及企業(yè)的努力，近幾年我國罕見病藥物獲批數(shù)量逐年攀升，覆蓋的疾病越來越廣。
而且，越來越多的罕見病藥物通過醫(yī)保談判進(jìn)入國家醫(yī)保。據(jù)悉，2019年至2021年每年新增7款罕見病藥物進(jìn)入國家醫(yī)保。
與此同時(shí)，我國還出現(xiàn)了多家專注于罕見病藥物的企業(yè)，如北?？党?、瑯鈺集團(tuán)、應(yīng)諾醫(yī)藥、北京科信必成等企業(yè)。值得一提的是，我國企業(yè)在罕見病藥物布局上，除了自主研發(fā)，還采取License-in模式。近年來，我國藥企已先后從多家藥企引進(jìn)多款罕見病藥物，例如北?？党蓮捻n國GC Pharma引進(jìn)Ⅱ型黏多糖貯積癥藥物艾度硫酸酯酶β、從Mirum公司引進(jìn)Alagille 綜合征藥物Maralixibat，瑯鈺集團(tuán)從Rhythm Pharmaceuticals引進(jìn)罕見遺傳性肥胖病藥物Imcivree、從Bioprojet公司引進(jìn)發(fā)作性睡病藥物Wakix。
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