近日，和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的首 款國產(chǎn)CSF-1R抑制劑鹽酸匹米替尼膠囊，正式提交新藥上市申請，用于需要系統(tǒng)性治療的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成人患者。這一消息迅速引發(fā)行業(yè)高度關(guān)注，背后的6億美金全球授權(quán)交易更是成為焦點(diǎn)。
作為一款全新的口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，匹米替尼精準(zhǔn)針對集落刺激因子1受體（CSF-1R）。這一靶點(diǎn)在腫瘤微環(huán)境中扮演關(guān)鍵角色，尤其是在腱鞘巨細(xì)胞瘤中，CSF-1R信號通路的異常激活，驅(qū)動著腫瘤細(xì)胞的增殖與生長。
2023年12月，和譽(yù)醫(yī)藥與默克達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，拉開這場資本盛宴的序幕。根據(jù)協(xié)議，默克先支付7000萬美元首付款，獲得匹米替尼在大中華區(qū)（含中國內(nèi)地、中國香港、中國澳門及中國臺灣）所有適應(yīng)癥的商業(yè)化獨(dú)家授權(quán)。這一舉措不僅為和譽(yù)醫(yī)藥注入強(qiáng)勁資金動力，更是對匹米替尼研發(fā)成果的高度認(rèn)可。
2025年4月1日，和譽(yù)醫(yī)藥宣布默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，再支付8500萬美元鎖定匹米替尼全球權(quán)益。加上后續(xù)潛在的研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，交易總額可能高達(dá)6.055億美元。這一巨額交易，是跨國藥企對國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力的資本認(rèn)可，也標(biāo)志著匹米替尼正式邁向全球市場的廣闊舞臺。
此次授權(quán)交易，和譽(yù)醫(yī)藥收獲的不僅是高額首付款與里程碑付款，更享有中國區(qū)銷售分成及全球兩位數(shù)百分比的銷售提成。這一盈利模式改寫了本土藥企license-out的傳統(tǒng)路徑，為行業(yè)樹立全新標(biāo)桿，激勵更多企業(yè)投身創(chuàng)新研發(fā)。
54%緩解率，革新治療格局
在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，一項(xiàng)藥物的研發(fā)成果是否卓越，關(guān)鍵在于其臨床數(shù)據(jù)的表現(xiàn)。匹米替尼在治療腱鞘巨細(xì)胞瘤的III期MANEUVER研究中，交出了自己的答卷。
研究數(shù)據(jù)顯示，匹米替尼組在第25周時客觀緩解率（ORR）高達(dá)54.0%，而安慰劑組僅為3.2%，提升效果近17倍。這一數(shù)據(jù)直觀展現(xiàn)出匹米替尼強(qiáng)大的腫瘤抑制能力，意味著超半數(shù)接受匹米替尼治療的患者，腫瘤得到有效控制與緩解。
不僅如此，在與患者生活質(zhì)量密切相關(guān)的次要終點(diǎn)指標(biāo)上，匹米替尼同樣表現(xiàn)出色。在關(guān)節(jié)僵硬改善方面，以數(shù)字評定量表（NRS）評分衡量，匹米替尼組降幅達(dá)-3.00分，安慰劑組僅為-0.57分，改善效果提升5.3倍，極大減輕患者關(guān)節(jié)活動時的阻礙；疼痛緩解上，簡明疼痛量表（BPI）評分顯示，匹米替尼組降幅為-2.32分，安慰劑組卻升高0.23分，實(shí)現(xiàn)顯著逆轉(zhuǎn)，有效緩解患者日常疼痛困擾。
藥物的安全性是臨床應(yīng)用的重要考量因素。在MANEUVER研究中，匹米替尼展現(xiàn)出良好的耐受性，安全性數(shù)據(jù)與先前報告一致。僅1.6%患者因副作用停藥，僅有5人需減量，這一比例在同類藥物中處于較低水平，保障患者治療的連續(xù)性。同時，零膽汁淤積性肝毒性的表現(xiàn)，更是優(yōu)于部分同類藥物，規(guī)避了可能出現(xiàn)的嚴(yán)重肝臟不良反應(yīng)風(fēng)險，讓患者用藥過程更安全、更放心。
國產(chǎn)崛起，破局罕見病市場
在全球罕見病藥物研發(fā)的賽道上，和譽(yù)醫(yī)藥的匹米替尼正憑借獨(dú)特優(yōu)勢嶄露頭角，有望打破國際藥企在腱鞘巨細(xì)胞瘤治療領(lǐng)域的壟斷格局，為國產(chǎn)創(chuàng)新藥在罕見病市場贏得重要一席之地。
目前，全球范圍內(nèi)獲批用于治療腱鞘巨細(xì)胞瘤的藥物屈指可數(shù)。第一三共的吡昔替尼（pexidartinib）早在2019年就獲美國FDA批準(zhǔn)上市，成為首個獲批治療TGCT的藥物，在關(guān)鍵性III期ENLIVEN研究中，第25周客觀緩解率達(dá)39%，但存在混合性和膽汁淤積性肝毒性風(fēng)險，被FDA給予"黑框警告"。小野制藥的Vimseltinib已獲FDA批準(zhǔn)，III期MOTION研究顯示，其第25周客觀緩解率為40%，安全性可控，未觀察到膽汁淤積性肝毒性等嚴(yán)重不良反應(yīng)。
和譽(yù)醫(yī)藥的匹米替尼即將成為全球第三款、國產(chǎn)首 款獲批的TGCT治療藥物。從現(xiàn)有III期MANEUVER研究數(shù)據(jù)來看，54.0%的客觀緩解率超越了兩款競品，且在安全性上表現(xiàn)卓越，零膽汁淤積性肝毒性，為患者提供了更優(yōu)治療選擇，在全球競爭格局中形成有力的"三足鼎立"之勢。
匹米替尼在研發(fā)與臨床設(shè)計(jì)上獨(dú)具匠心，展現(xiàn)出諸多差異化優(yōu)勢。在全球試驗(yàn)設(shè)計(jì)上，MANEUVER研究是首個在多個地區(qū)以均衡比例招募亞洲和西方腱鞘巨細(xì)胞瘤患者的全球性試驗(yàn)。不同種族人群在藥物代謝、療效反應(yīng)等方面可能存在差異，這種均衡納入東西方患者的設(shè)計(jì)，使研究結(jié)果更具普適性，能為全球不同種族患者提供更精準(zhǔn)的用藥參考，打破了以往國際多中心試驗(yàn)中西方患者占主導(dǎo)的局面，體現(xiàn)了對全球患者群體的全面關(guān)注。
在劑型與用藥便利性上，匹米替尼是每日一次口服劑型，而競品吡昔替尼需每日兩次服藥。對于長期服藥的患者而言，每日一次的服藥方式極大提高了用藥依從性，減少漏服風(fēng)險，確保藥物持續(xù)穩(wěn)定發(fā)揮療效，提升患者生活質(zhì)量，簡化治療流程，增強(qiáng)患者治療信心。
值得一提的是，匹米替尼此次納入優(yōu)先審評，加速在中國上市進(jìn)程，讓中國患者得以優(yōu)先獲益。這得益于和譽(yù)醫(yī)藥的積極推動與國內(nèi)審評審批政策的支持，彰顯國產(chǎn)創(chuàng)新藥立足本土、惠及國人的使命擔(dān)當(dāng)，使中國患者能更快用上國際領(lǐng)先水平的創(chuàng)新藥物，緩解病痛。
未來可期
匹米替尼的上市申請，是和譽(yù)醫(yī)藥發(fā)展歷程中的重要里程碑，更是中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展的生動注腳。一旦獲批上市，匹米替尼將為國內(nèi)腱鞘巨細(xì)胞瘤患者帶來全新、高效且安全的治療選擇，顯著改善患者生活質(zhì)量，減輕病痛折磨。
從市場前景來看，國內(nèi)罕見病藥物市場正處于快速增長階段，隨著醫(yī)保政策對罕見病藥物的支持力度不斷加大，以及患者對創(chuàng)新藥物認(rèn)知度和支付能力的逐步提升，匹米替尼有望憑借其卓越療效與安全性，在國內(nèi)市場迅速打開局面，收獲可觀市場份額。放眼全球，憑借在MANEUVER研究中展現(xiàn)的優(yōu)勢，匹米替尼亦具備參與國際競爭、拓展海外市場的堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，有望在國際舞臺大放異彩，提升國產(chǎn)創(chuàng)新藥的國際影響力。
展望未來，和譽(yù)醫(yī)藥在腫瘤創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的腳步不會停歇?；?strong>CSF-1R靶點(diǎn)在多種疾病中的潛在作用，和譽(yù)醫(yī)藥極有可能繼續(xù)深挖匹米替尼在其他適應(yīng)癥，如慢性移植物抗宿主病、胰腺癌等領(lǐng)域的治療潛力，拓展藥物應(yīng)用范圍，為更多患者謀福祉。同時，和譽(yù)醫(yī)藥也可能借助此次與默克成功合作的經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)一步加強(qiáng)與國內(nèi)外藥企的戰(zhàn)略合作，整合資源、優(yōu)勢互補(bǔ)，加速創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)程，豐富自身產(chǎn)品管線，在腫瘤免疫治療、精準(zhǔn)治療等領(lǐng)域持續(xù)發(fā)力，不斷推出更多創(chuàng)新藥物，為全球患者帶來更多希望。
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