2025年4月25日，康方生物宣布其自主研發(fā)的PD-1單抗藥物派安普利單抗注射液（商品名：安尼可®）獲美國FDA批準上市，用于治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）的一線治療和以鉑類為基礎的至少一線化療治療進展后的2項適應癥。
這標志著派安普利單抗成為康方生物首個在美國獲批上市的創(chuàng)新生物藥，也代表著中國藥企全過程獨立主導的創(chuàng)新藥首次獲得FDA批準，具有重要的里程碑意義。
圖1. 派安普利單抗獲FDA批準上市，來源：康方生物公眾號
關于派安普利單抗
派安普利單抗是由康方生物自主研發(fā)、并由康方生物與中國生物旗下正大天晴藥業(yè)集團合資的正大天晴康方負責后續(xù)開發(fā)和商業(yè)化。此前，派安普利單抗已在中國獲批上市，用于晚期鼻咽癌一線和二線后線治療。此次美國獲批，進一步拓展了其市場空間，為全球鼻咽癌患者提供了新的治療選擇。
派安普利單抗是全球首個采用IgG1亞型并進行Fc段改造的PD-1單抗。其Fc段改造通過消除與FcγR的結(jié)合，避免了抗體依賴性細胞吞噬（ADCP）和細胞因子釋放（ADCR），減少效應T細胞的非特異性耗竭，從而提升抗腫瘤活性并降低全身免疫毒性。臨床研究顯示，其作用機制包括：
阻斷PD-1/PD-L1通路：特異性結(jié)合PD-1受體，恢復T細胞對腫瘤的殺傷功能；
優(yōu)化免疫微環(huán)境：通過Fc段沉默減少IL-6/IL-8釋放，降低免疫相關不良反應（irAEs）；
高效低毒：3級及以上irAEs發(fā)生率僅4.3%-8.5%，顯著優(yōu)于傳統(tǒng)PD-1單抗。
關于鼻咽癌（NPC）
鼻咽癌（NPC）是一種具有顯著地域分布特征的罕見腫瘤，在中國南方和東南亞地區(qū)發(fā)病率較高。據(jù)世界衛(wèi)生組織2020年統(tǒng)計，全球每年新發(fā)鼻咽癌病例超13.3萬，70%以上患者初診時已為局部晚期。復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的治療選擇有限，鉑類化療是標準一線治療方案，但對于化療失敗后的患者，治療手段更為有限。派安普利單抗的獲批為這些患者帶來了新的希望。
鼻咽癌的治療需求因地域而異。在高發(fā)地區(qū)，如中國南方，鼻咽癌的早期篩查和診斷相對成熟，但仍面臨復發(fā)和轉(zhuǎn)移的挑戰(zhàn)。而在低發(fā)地區(qū)，由于對該疾病的認識不足，患者往往在晚期才被確診，導致治療難度加大。派安普利單抗的兩項適應癥覆蓋了從一線到后線的治療場景，為患者提供了全程管理方案。
此外，派安普利單抗在臨床試驗中展現(xiàn)出的良好耐受性和安全性，使其在實際應用中能夠更好地滿足不同患者的需求，尤其是在亞太地區(qū)，鼻咽癌的高發(fā)病率使得該藥物的臨床應用前景更為廣闊。
臨床試驗數(shù)據(jù)
派安普利單抗此次獲批基于兩項關鍵研究：AK105-304和AK105-202。
AK105-304是一項隨機、雙盲、國際多中心III期臨床試驗，共納入291例復發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者。患者按1:1比例隨機分配至派安普利單抗聯(lián)合化療組或安慰劑聯(lián)合化療組。研究主要終點為無進展生存期（PFS），關鍵次要終點為總生存期（OS）。結(jié)果顯示：派安普利單抗組中位PFS為9.6個月，安慰劑組為7.0個月（HR=0.45，95% CI: 0.33, 0.62，p<0.0001）。12個月時，派安普利單抗組31%的患者無進展生存，安慰劑組為11%?？偵嫫冢∣S）數(shù)據(jù)尚未成熟，但未觀察到有害趨勢。
AK105-202則是一項開放標簽、多中心、單臂II期臨床試驗，納入125例鉑類化療失敗的轉(zhuǎn)移性非角化性鼻咽癌患者。研究主要終點為客觀緩解率（ORR）和緩解持續(xù)時間（DOR）。結(jié)果顯示：ORR為28%（95% CI:20, 37），中位DOR未達到（95% CI:9.2，不可估計）。
安全性方面，派安普利單抗治療期間發(fā)生的免疫介導不良反應包括肺炎、結(jié)腸炎、肝炎、內(nèi)分泌疾病、伴有腎功能障礙的腎炎以及皮膚不良反應。
市場前景展望
鼻咽癌是一種相對罕見但具有顯著地域分布特征的腫瘤。全球每年新發(fā)病例超13.3萬，其中中國南方和東南亞地區(qū)占比較高。派安普利單抗的兩項適應癥覆蓋了從一線到后線的治療場景，為患者提供了全程管理方案。目前，全球范圍內(nèi)針對鼻咽癌的PD-1/PD-L1單抗藥物市場尚處于發(fā)展階段，派安普利單抗的獲批有望迅速占領市場份額。
目前，全球已有多款PD-1/PD-L1單抗藥物獲批用于鼻咽癌治療，包括替雷利珠單抗、卡瑞利珠單抗等。派安普利單抗憑借其獨特的Fc段改造和臨床試驗中的優(yōu)異數(shù)據(jù)，在競爭中具有差異化優(yōu)勢。
派安普利單抗的美國獲批上市為康方生物的國際化戰(zhàn)略奠定了堅實基礎。公司計劃進一步拓展其在北美、歐洲和亞太地區(qū)的市場份額。同時，康方生物正在推進其他高潛力藥物（如腫瘤免疫雙抗、雙抗ADC等）的國際市場開發(fā)，挑戰(zhàn)全球最優(yōu)標準治療方案，推動腫瘤藥物迭代。預計到2030年，派安普利單抗有望成為全球鼻咽癌治療領域的領軍產(chǎn)品之一。
結(jié)語
派安普利單抗的成功不僅為鼻咽癌患者帶來了新的治療選擇，也標志著中國創(chuàng)新藥企在國際市場上的競爭力和影響力邁上了新的臺階。派安普利單抗的獲批是中國創(chuàng)新藥企的一個重要里程碑。它表明中國藥企具備獨立研發(fā)和生產(chǎn)符合國際高標準的創(chuàng)新藥的能力。這對提升中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際競爭力、加速創(chuàng)新藥出海進程具有積極的示范效應。
未來，預計將有更多中國創(chuàng)新藥企在國際舞臺上嶄露頭角，推動全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的多元化發(fā)展。
參考資料：
1. 康方生物公眾號
2. FDA官網(wǎng)https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-penpulimab-kcqx-non-keratinizing-nasopharyngeal-carcinoma
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