2025年4月22日，阿斯利康宣布，其長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑偉立瑞®（瑞利珠單抗注射液）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于與常規(guī)治療藥物聯(lián)合治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者，這一里程碑式的進(jìn)展為gMG患者群體帶來(lái)了新的治療希望。
圖1. 瑞利珠單抗注射液在華獲批，來(lái)源：阿斯利康中國(guó)公眾號(hào)
關(guān)于瑞利珠單抗
瑞利珠單抗是一種長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，通過(guò)靶向抑制補(bǔ)體系統(tǒng)中末端補(bǔ)體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用。補(bǔ)體系統(tǒng)是先天免疫系統(tǒng)的一部分，當(dāng)其異常激活時(shí)，會(huì)導(dǎo)致機(jī)體攻擊自身健康細(xì)胞，引發(fā)多種免疫疾病。瑞利珠單抗通過(guò)高親和力與C5結(jié)合，抑制C5分解為C5a和C5b，從而阻斷補(bǔ)體終末通路，減少對(duì)神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的攻擊和損傷。
作為一款長(zhǎng)效C5單克隆抗體，瑞利珠單抗在設(shè)計(jì)上具有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，其半衰期比第一代C5補(bǔ)體抑制劑（如依庫(kù)珠單抗）更長(zhǎng)。成人患者接受初始誘導(dǎo)劑量后，后續(xù)僅需每8周靜脈注射一次，極大地減輕了患者的治療負(fù)擔(dān)，提高了治療的便利性和依從性。
瑞利珠單抗此次在中國(guó)獲批，是基于CHAMPION-MG III期研究的積極成果。該研究結(jié)果顯示，瑞利珠單抗在關(guān)鍵療效終點(diǎn)——第26周重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)（MG-ADL）評(píng)分較基線改善方面，顯著優(yōu)于安慰劑。
關(guān)于全身型重癥肌無(wú)力
全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見的、致殘性的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。該病癥以肌肉功能喪失和嚴(yán)重衰弱為特征，在中國(guó)約有113,000名確診患者。大約80%的gMG患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性，這些患者體內(nèi)的抗體會(huì)結(jié)合到神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的信號(hào)受體，激活補(bǔ)體系統(tǒng)，進(jìn)而引發(fā)免疫系統(tǒng)對(duì)神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的攻擊，導(dǎo)致炎癥反應(yīng)并破壞大腦與肌肉之間的正常通信。
gMG可在任何年齡段發(fā)病，但女性多在40歲前發(fā)病，男性則多在60歲后發(fā)病?；颊叱跗诳赡艹霈F(xiàn)言語(yǔ)模糊、復(fù)視、眼瞼下垂和平衡缺失等癥狀，隨著疾病進(jìn)展，這些癥狀可能加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞甚至呼吸衰竭，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作能力。
臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)詳情
CHAMPION-MG III期研究是一項(xiàng)為期26周的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多中心臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估瑞利珠單抗在治療成人gMG患者中的安全性和有效性。研究共納入175例患者，覆蓋北美、歐洲、亞太地區(qū)和日本。所有受試者在篩選訪視前至少六個(gè)月被確診為重癥肌無(wú)力，血清學(xué)檢測(cè)為抗AChR抗體陽(yáng)性，MG-ADL評(píng)分至少為6分，且符合美國(guó)重癥肌無(wú)力基金會(huì)臨床分型II至IV型。在隨機(jī)對(duì)照期間，患者可繼續(xù)接受穩(wěn)定劑量的標(biāo)準(zhǔn)藥物治療。
研究中，患者按1:1的比例隨機(jī)分配至瑞利珠單抗組或安慰劑組，接受26周的治療。患者在第1天接受基于體重的單次誘導(dǎo)劑量，隨后從第15天開始每8周接受一次基于體重的維持劑量給藥。研究的主要終點(diǎn)為第26周MG-ADL評(píng)分較基線的變化，次要終點(diǎn)則包括多個(gè)疾病相關(guān)指標(biāo)和生活質(zhì)量指標(biāo)的改善。結(jié)果顯示，瑞利珠單抗組在MG-ADL評(píng)分改善方面顯著優(yōu)于安慰劑組，表明其能有效提升患者的日?；顒?dòng)能力。
此外，開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究證實(shí)，瑞利珠單抗的療效可持續(xù)至60周。美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）公布并發(fā)表于《歐洲神經(jīng)學(xué)雜志》的CHAMPION-MG III期試驗(yàn)最終研究結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)，瑞利珠單抗對(duì)重癥肌無(wú)力（MG）癥狀的改善可維持長(zhǎng)達(dá)164周，為患者的長(zhǎng)期治療提供了有力支持。更值得關(guān)注的是，與安慰劑相比，瑞利珠單抗治療使每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率大幅降低了71.1%。
在CHAMPION-MG研究中，瑞利珠單抗展現(xiàn)出與安慰劑相當(dāng)?shù)陌踩?。長(zhǎng)期觀察結(jié)果與III期研究數(shù)據(jù)保持一致，接受瑞利珠單抗治療的患者中常見的不良反應(yīng)包括惡心、頭痛和腹瀉，這些反應(yīng)大多為輕至中度，且在治療過(guò)程中可有效管理。
價(jià)值前景展望
瑞利珠單抗的獲批為gMG患者帶來(lái)了全新的治療選擇。傳統(tǒng)的gMG治療方法雖能在一定程度上緩解癥狀，但存在諸多局限性。而瑞利珠單抗憑借其獨(dú)特的C5補(bǔ)體抑制機(jī)制長(zhǎng)效發(fā)揮作用，能更有效地控制病情，減少疾病加重的風(fēng)險(xiǎn)，為患者提供更穩(wěn)定、更長(zhǎng)期的治療效果。每8周一次的給藥方式不僅提高了治療的便捷性，還有助于改善患者的治療依從性，從而進(jìn)一步提升治療效果，改善患者的生活質(zhì)量。
瑞利珠單抗的成功研發(fā)和獲批上市，體現(xiàn)了生物醫(yī)藥技術(shù)在罕見病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破。作為一款長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑，它為補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的治療提供了新的思路和方法。其研發(fā)過(guò)程中所采用的先進(jìn)技術(shù)和獨(dú)特設(shè)計(jì)，如延長(zhǎng)半衰期的優(yōu)化，為未來(lái)開發(fā)更多長(zhǎng)效、高效的生物制品提供了寶貴經(jīng)驗(yàn)，推動(dòng)了整個(gè)行業(yè)在罕見病治療藥物研發(fā)方面的發(fā)展。
對(duì)于阿斯利康而言，瑞利珠單抗在華獲批標(biāo)志著其在罕見病治療領(lǐng)域的進(jìn)一步拓展。此前，瑞利珠單抗已在多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批用于治療多種自身免疫性疾病，如陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）等。
此次在中國(guó)獲批用于gMG治療，豐富了其產(chǎn)品管線，擴(kuò)大了市場(chǎng)覆蓋范圍。隨著中國(guó)對(duì)罕見病治療重視程度的不斷提高和醫(yī)療需求的持續(xù)增長(zhǎng)，瑞利珠單抗有望在中國(guó)市場(chǎng)取得良好的業(yè)績(jī)表現(xiàn)，為公司帶來(lái)新的增長(zhǎng)機(jī)遇。
結(jié)語(yǔ)
瑞利珠單抗在華獲批用于治療成人gMG患者，是阿斯利康在中國(guó)罕見病領(lǐng)域發(fā)展的重要里程碑。展望未來(lái)，阿斯利康有望繼續(xù)加大在罕見病治療領(lǐng)域的研發(fā)投入，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物的上市。同時(shí)，隨著瑞利珠單抗在臨床應(yīng)用中的不斷推廣，其在gMG治療中的價(jià)值將得到更充分的驗(yàn)證和肯定，有望進(jìn)一步提升其在市場(chǎng)中的份額和影響力。
瑞利珠單抗的獲批為成人全身型重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)了新的曙光。其獨(dú)特的長(zhǎng)效設(shè)計(jì)、顯著的臨床療效以及便捷的給藥方式，使其成為gMG治療領(lǐng)域的有力武器。這一成果不僅是阿斯利康在罕見病治療領(lǐng)域的重大突破，也為廣大患者帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的臨床獲益，開啟了gMG治療的新篇章。
參考資料：
1. 阿斯利康中國(guó)公眾號(hào)
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