維亞臻生物技術(shù)（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“維亞臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研1類(lèi)新藥VSA003注射液（以下簡(jiǎn)稱(chēng)VSA003）在中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院順利完成III期臨床試驗首例患者給藥。本試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床試驗，旨在中國青少年和成人純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者中評價(jià)VSA003注射液有效性和安全性（CTR20244397）。
該臨床試驗組長(cháng)單位的主要研究者張抒揚教授（中國醫學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫院）表示：“HoFH患者LDL-C水平往往高于常人數倍以上，且現有降脂治療藥物在HoFH患者中降脂療效較為局限，大多數患者LDL-C水平仍無(wú)法得到有效控制以避免心血管事件發(fā)生。VSA003有望突破現有藥物的治療瓶頸，期待該臨床試驗的順利開(kāi)展，早日為中國HoFH患者提供更多治療選擇。”
維亞臻首席執行官鄒曉明博士表示：“VSA003是一款靶向ANGPTL3的創(chuàng )新siRNA藥物，該藥物可通過(guò)LDLR非依賴(lài)性及依賴(lài)性雙重降脂機制，有效降低HoFH患者LDL-C水平。鑒于VSA003的新穎機制和治療潛力，VSA003已在今年1月被CDE授予針對HoFH的突破性療法資格，有望成為全球首個(gè)針對ANGPTL3靶點(diǎn)的獲批小核酸藥物。我們感謝研究機構、臨床專(zhuān)家和患者的鼎力支持，使VSA003中國III期臨床試驗得以順利啟動(dòng)并完成首例HoFH患者給藥。維亞臻將繼續與研究機構及臨床專(zhuān)家密切合作，不斷拓展VSA003的治療潛力，使更多中國血脂異常患者從小核酸藥物的獨特治療優(yōu)勢中獲益。”
關(guān)于純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)
HoFH是由于低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）分解代謝的關(guān)鍵基因發(fā)生純合突變或者復合性雜合突變所導致的一種嚴重常染色體隱性遺傳性疾病，患者自幼處于極高的LDL-C水平暴露狀態(tài)，導致患者動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的風(fēng)險顯著(zhù)增加，可在兒童、青少年期或成年期發(fā)生心絞痛或心肌梗死，具有顯著(zhù)的致死性和致殘性，嚴重危及患者的生命健康。絕大多數HoFH 患者LDL-C的極度升高是由于存在低密度脂蛋白受體（LDLR）的功能缺失或缺陷。而現有降脂治療藥物的作用機制多為L(cháng)DLR依賴(lài)性，因此在HoFH患者中降脂療效不達預期，具有明顯的臨床局限性。
關(guān)于VSA003
VSA003為特異性靶向肝細胞中ANGPTL3 mRNA的siRNA藥物，可有效減少ANGPTL3蛋白產(chǎn)生，使肝內和循環(huán)中ANGPTL3蛋白水平降低，進(jìn)而通過(guò)：
① 抑制包括VLDL（LDL合成的上游物質(zhì)）在內的TRL從肝臟分泌到血液循環(huán)，從而可降低血LDL-C和TG水平；
② 增強LPL活性，增加TG/TRL在外周組織（如脂肪和肌肉）水解，降低血TG/TRL水平；
③ 增強肝細胞對LDL的攝取進(jìn)而清除，主要通過(guò)LDLR非依賴(lài)/EL依賴(lài)性途徑，以及LDLR依賴(lài)性/EL非依賴(lài)性途徑對LDL-C的機制，進(jìn)而降低包括LDL-C、VLDL-C和TG等在內的一系列重要血脂指標水平。
VSA003的作用靶點(diǎn)ANGPTL3與《中國血脂管理指南（2023年）》推薦的他汀類(lèi)、PCSK9抑制劑、膽固醇吸收抑制劑、抗氧化類(lèi)藥物、膽汁酸螯合劑、煙酸及貝特類(lèi)等藥物的作用靶點(diǎn)均不相同，可通過(guò)LDLR非依賴(lài)性途徑起到降LDL-C作用。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead
Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(cháng)期戰略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線(xiàn)擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管及代謝疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。公司現有管線(xiàn)在同類(lèi)競品中處于領(lǐng)先位置，其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據支持，并使用Arrowhead
Pharmaceuticals已經(jīng)驗證的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開(kāi)發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊上市。同時(shí)通過(guò)內外部資源的全方位整合，形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產(chǎn)及商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
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