2024年9月3日，醫藥界傳來(lái)一則令人震驚的消息：歐洲委員會(huì )（EC）撤銷(xiāo)了OCALIVA®（奧貝膽酸）在歐洲的附條件上市許可（CMA），這一決定不僅讓醫藥界嘩然，更讓眾多依賴(lài)此藥的患者陷入了困惑和不安之中；然而，僅僅兩天后，事情又發(fā)生了戲劇性的轉折，奧貝膽酸竟然"死里逃生"，不用被撤銷(xiāo)了。
一、奧貝膽酸：從研發(fā)到市場(chǎng)的曲折歷程
奧貝膽酸，作為一種創(chuàng )新藥物，其研發(fā)歷程充滿(mǎn)了挑戰與轉折。最初，它被寄予厚望，作為治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潛在藥物進(jìn)行研發(fā)，然而，在這一適應癥的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，奧貝膽酸并未能取得預期的成功；面對這一挫折，研究人員并沒(méi)有放棄，而是開(kāi)始探索奧貝膽酸在其他疾病中的治療潛力。
經(jīng)過(guò)一番努力，研究人員發(fā)現奧貝膽酸在原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）治療中展現出了獨特的價(jià)值。PBC是一種罕見(jiàn)的進(jìn)行性自身免疫性疾病，主要影響女性，由肝臟膽管破壞引起，會(huì )導致炎癥、瘢痕形成和肝硬化，并增加患肝癌的風(fēng)險。對于對標準一線(xiàn)療法熊去氧膽酸（UDCA）無(wú)反應或不能耐受的PBC患者來(lái)說(shuō)，奧貝膽酸成為了他們的一線(xiàn)生機，因此，奧貝膽酸成功獲得了附條件上市許可，用于治療這類(lèi)PBC患者。
然而，好景不長(cháng)，奧貝膽酸的市場(chǎng)之路再次遭遇波折。2024年9月3日，歐洲委員會(huì )宣布撤銷(xiāo)其在歐洲的附條件上市許可，這一消息無(wú)疑給醫藥界和患者都帶來(lái)了巨大的沖擊。
二、歐洲委員會(huì )：為何撤銷(xiāo)奧貝膽酸的CMA？
歐洲委員會(huì )為何會(huì )做出如此決定呢？這背后主要涉及到對奧貝膽酸臨床獲益與風(fēng)險的評估。歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì )（CHMP）在重新評估奧貝膽酸在PBC中的獲益風(fēng)險狀況后，認為現有數據無(wú)法證實(shí)奧貝膽酸的臨床獲益超過(guò)其潛在風(fēng)險。具體來(lái)說(shuō)，關(guān)鍵的臨床研究結果顯示，奧貝膽酸與安慰劑在死亡、肝移植或肝功能失代償的主要復合終點(diǎn)中，未表現出統計學(xué)差異，這一結論無(wú)疑給奧貝膽酸的市場(chǎng)前景蒙上了一層陰影。
此外，安全性問(wèn)題也是歐洲委員會(huì )考慮撤銷(xiāo)奧貝膽酸CMA的重要因素之一。盡管奧貝膽酸在治療PBC方面顯示出一定的療效，但其安全性問(wèn)題也不容忽視。例如，較高劑量的奧貝膽酸可能導致肝損傷風(fēng)險增加，且該藥物還容易引起明顯的瘙癢等副作用。這些問(wèn)題都使得歐洲委員會(huì )對奧貝膽酸的市場(chǎng)前景產(chǎn)生了疑慮。
三、戲劇性轉折：為何奧貝膽酸又"死里逃生"？
然而，就在歐洲委員會(huì )宣布撤銷(xiāo)決定后僅僅兩天，事情又發(fā)生了戲劇性的轉折，歐盟普通法院下令暫停執行歐洲委員會(huì )的決定，這意味著(zhù)奧貝膽酸的上市許可在另行通知之前仍然有效，這一決定無(wú)疑給依賴(lài)奧貝膽酸治療的患者帶來(lái)了一絲希望。
那么，為何奧貝膽酸會(huì )"死里逃生"呢？這背后主要涉及到法律程序和患者權益的考量。歐盟普通法院認為，在歐洲委員會(huì )做出最終決定之前，應該給予患者和醫藥界更多的時(shí)間和機會(huì )來(lái)應對這一變化，因此，他們下令暫停執行撤銷(xiāo)決定，以確保患者的權益得到保障。
四、整個(gè)事件有何影響？
1、對患者的影響
這一波三折的事件對患者來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一次巨大的考驗，他們原本依賴(lài)奧貝膽酸來(lái)治療PBC，然而歐洲委員會(huì )的撤銷(xiāo)決定讓他們陷入了困境。他們不僅要面對疾病帶來(lái)的痛苦，還要承受藥物被撤銷(xiāo)帶來(lái)的心理壓力和經(jīng)濟負擔。
幸運的是，在歐盟普通法院的干預下，奧貝膽酸得以暫時(shí)保留在歐洲市場(chǎng)。然而，這一決定并未給患者帶來(lái)長(cháng)久的安寧，他們仍然面臨著(zhù)藥物未來(lái)可能被撤銷(xiāo)的不確定性，以及由此帶來(lái)的治療中斷和病情惡化的風(fēng)險；他們迫切希望歐洲委員會(huì )能夠盡快做出最終決定，以明確奧貝膽酸的市場(chǎng)前景。同時(shí)，他們也希望醫藥界能夠加大研發(fā)力度，尋找更多有效的治療PBC的藥物，以減輕他們對單一藥物的依賴(lài)。
2、對國內外的影響
奧貝膽酸風(fēng)波不僅在歐洲引起了軒然大波，也對全球醫藥行業(yè)產(chǎn)生了深遠影響；在美國，FDA也將在9月13日召開(kāi)專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議，討論奧貝膽酸的臨床獲益，使用的數據集與CHMP相同。
這場(chǎng)風(fēng)波還可能波及國內，盡管奧貝膽酸原研藥并未在國內上市，但因其作為PBC二線(xiàn)治療藥物的獨特地位，國內多家企業(yè)已相繼開(kāi)展了仿制藥的研發(fā)工作，正大天晴、復旦張江、民生藥業(yè)等企業(yè)均已進(jìn)入臨床階段，其中正大天晴的上市申請已獲受理，有望成為國內首仿，而此次風(fēng)波使仿制藥的未來(lái)充滿(mǎn)不確定性。
五、結語(yǔ)與展望
綜上所述，奧貝膽酸作為一種創(chuàng )新藥物，在PBC治療領(lǐng)域展現出了其獨特的價(jià)值和潛力。然而，其市場(chǎng)之路卻充滿(mǎn)了波折與挑戰，從最初的NASH開(kāi)發(fā)失敗到后來(lái)的PBC附條件獲批，再到如今的歐盟委員會(huì )撤銷(xiāo)決定和歐盟普通法院的暫停決定，奧貝膽酸經(jīng)歷了多次轉折和考驗，若能挺過(guò)此次風(fēng)波，奧貝膽酸在PBC治療領(lǐng)域的獨特地位和價(jià)值將得到進(jìn)一步認可和肯定；同時(shí)我們也期待未來(lái)能夠有更多創(chuàng )新藥物涌現出來(lái)，為PBC患者提供更多有效的治療選擇。
參考文獻
[1] EMA官方網(wǎng)站：European Medicines Agency
[2] FDA官方網(wǎng)站：U.S. Food and Drug Administration
[3] American Liver Foundation
[4] ClinicalTrials.gov
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