美國時(shí)間6月20日，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準了睿健醫藥帕金森管線(xiàn)NouvNeu001的IND申請。
作為帕金森領(lǐng)域中，全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品，NouvNeu001“臨床I-II期聯(lián)合臨床”研究已在2023年8月通過(guò)國家藥品監督管理局（NMPA）批準，并在臨床I期實(shí)驗中取得了積極的安全性和療效數據。2024年6月20日，睿健醫藥也實(shí)現了帕金森管線(xiàn)中美兩地IND“雙報雙批”。
值得一提的是，今年3月，睿健醫藥獲得了FDA授予的特別豁免權 （Exemption），代表了FDA對公司開(kāi)創(chuàng )性平臺，及在此平臺上建立的創(chuàng )新生產(chǎn)及質(zhì)量體系的認可。
對此，睿健醫藥CMO蔡萌博士表示， 在獲得了FDA特別豁免權之后，NouvNeu001 IND進(jìn)一步獲得FDA批準，展現出了FDA對睿健醫藥開(kāi)創(chuàng )性化學(xué)誘導平臺及其創(chuàng )新產(chǎn)品的高度認可，也為公司后續國際化通路打通了政策壁壘，可將中國本土生產(chǎn)的通用型細胞治療產(chǎn)品直接出口進(jìn)行臨床實(shí)驗。
公開(kāi)信息顯示，睿健醫藥是全球較早將“AI+化學(xué)誘導”應用于細胞特定功能改造的Biotech公司。該平臺對于細胞功能改造而言，具有更為高效、安全、低成本且更適合大規模工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)勢。基于這一獨特平臺，睿健醫藥建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線(xiàn)，為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”疾病開(kāi)發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品，帶來(lái)治愈可能。正是由于睿健技術(shù)平臺的獨創(chuàng )性以及在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)中展示出的強大優(yōu)勢，FDA于2024年3月授予睿健開(kāi)創(chuàng )性產(chǎn)品特別豁免權。
2024年初，NouvNeu001在北京醫院和武漢大學(xué)中南醫院順利啟動(dòng)臨床試驗。通過(guò)整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內科與其他科室的優(yōu)勢臨床資源，系統性評價(jià)立體定向雙側腦內注射N(xiāo)ouvNeu001治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。目前該臨床項目進(jìn)入加速期，從多中心獨立完成的多例臨床結果來(lái)看，使用NouvNeu001治療后，不僅實(shí)現了MDS-UPDRS評分的快速顯著(zhù)改善，患者的生活質(zhì)量得到了極大改善；且安全性良好，無(wú)相關(guān)不良反應。NouvNeu001項目即將進(jìn)入劑量拓展階段。
在NouvNeu001項目取得重大進(jìn)展，并且展示出具有統計學(xué)意義的療效及安全性數據的情況下，睿健醫藥也將于近日啟動(dòng)NouvNeu003臨床試驗患者招募。2023年12月，睿健早發(fā)性帕金森項目NouvNeu003 IND獲得了國家藥品監督管理局批準， 成為睿健醫藥拿下的第二例IND。
神經(jīng)退行性疾病之外，睿健醫藥還在其他“無(wú)法治愈”疾病領(lǐng)域持續探索。
今年3月，公司突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001就被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”治療，是睿健醫藥團隊依托公司獨特的“AI+化學(xué)誘導”平臺，開(kāi)發(fā)的首款誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源眼科通用型細胞治療產(chǎn)品。
據睿健醫藥CEO魏君博士介紹，在iPSC這一創(chuàng )新療法領(lǐng)域，睿健醫藥保持了高度的嚴謹性，同時(shí)兼顧研發(fā)進(jìn)度。此前公司制定的項目推進(jìn)計劃，都在時(shí)間上精確到了“周”，這也為公司連續推動(dòng)核心管線(xiàn)如期進(jìn)入臨床打下了必不可少的基礎。“在謹慎、穩健研發(fā)的基礎上，睿健希望憑借自己掌握的創(chuàng )新技術(shù)，為大量現階段無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)突破，為深受相關(guān)疾病困擾的病人和家庭創(chuàng )造福音。此次NouvNeu001實(shí)現中美'雙報雙批'，進(jìn)一步增強了睿健國際化團隊打造世界一流創(chuàng )新平臺的信心。”
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