和譽醫(yī)藥「FGFR4抑制劑」依帕戈替尼獲FDA授予孤兒藥認定

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來源：企業(yè)公告

2024-04-25

2024年4月25日，和譽醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局授予的孤兒藥資格認定。

2024年4月25日，和譽醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱FDA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療肝細胞癌（Hepatocellular Carcinoma 以下簡稱HCC ）。

孤兒藥是美國FDA對為治療罕見?。绹颊邤?shù)少于200,000人）而開發(fā)的試驗性新藥和生物制劑授予的一種資格認定，可為其研發(fā)者提供一系列開發(fā)激勵，包括FDA審批上市后7 年的市場專營權、臨床試驗的稅收抵免以及免除FDA申請費等。

依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實體瘤，尤其是存在 FGFR4信號通路異常（如配體FGF19擴增/過表達，F(xiàn)GFR4突變/擴增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。FGFR4信號通路是HCC分子靶向治療開發(fā)的一個很有前景的方向。與競爭性產(chǎn)品相比，依帕戈替尼表現(xiàn)出了更好的效力和抗腫瘤療效，并在臨床前研究中具有良好的物理化學性質。

在2023年歐洲腫瘤學會（ESMO）年會上，和譽醫(yī)藥發(fā)布了關于依帕戈替尼的最新臨床數(shù)據(jù)，其在經(jīng)治的FGF19過表達肝細胞癌患者中展現(xiàn)出優(yōu)異的初步療效和安全性，其中在BID每日兩次給藥隊列的經(jīng)治受試者中ORR達40.7%，顯著超越此前全球范圍內進入臨床的多個FGFR4抑制劑。根據(jù)弗若斯特沙利文的資料，基于全球FGFR4抑制劑的競爭格局，我們認為，依帕戈替尼有潛力成為治療FGF19/FGFR4通路高度活化的HCC患者的新型領先FGFR4抑制劑。

據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）國際癌癥研究機構（IARC）統(tǒng)計，原發(fā)性肝癌在2020年美國新增病例42,284例，死亡病例31,078例，美洲印第安人或阿拉斯加原住民的發(fā)病率最高[1]。肝細胞癌（HCC）占原發(fā)性肝癌的85%-90%，治療難度大，預后差。發(fā)病率與病死率之比較高，嚴重威脅人類的生命健康。

參考文獻:

1. World Health Organisation: Globocan 2020 – United States of America Factsheet. Available at:

https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/840-united-states-of-america-fact-sheets.pdf

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