2024年4月21日，開(kāi)拓藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國II期臨床試驗達到主要研究終點(diǎn)，其結果具有統計學(xué)顯著(zhù)性及臨床意義，且安全性和耐受性良好。基于該項II期臨床試驗的結果，開(kāi)拓藥業(yè)將積極部署GT20029后續的臨床策略，如開(kāi)展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外，開(kāi)拓藥業(yè)亦正在準備開(kāi)展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。
該項II期臨床試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估GT20029酊治療男性脫發(fā)的有效性和安全性，并確定III期臨床試驗的推薦給藥劑量。試驗在全國12家中心開(kāi)展，由復旦大學(xué)附屬華山醫院的楊勤萍教授擔任主要研究者（leading PI）。試驗的主要療效終點(diǎn)為治療12周后，與安慰劑相比，目標區域內非毳毛數（TAHC）較基線(xiàn)的平均變化，安全性評估包括不良事件、實(shí)驗室檢查、外用藥主觀(guān)評價(jià)及皮損表現評價(jià)等。試驗共納入180例男性脫發(fā)患者，分為每天一次（QD）用藥隊列和每周兩次（BIW）用藥隊列，每個(gè)隊列均包括對照組（使用安慰劑）和試驗組（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同劑量。結果顯示：
有效性方面，與安慰劑相比，不論是QD隊列還是BIW隊列，GT20029酊均顯示出統計學(xué)顯著(zhù)的療效優(yōu)勢及臨床意義。治療12周后，GT20029 0.5% QD 組的TAHC較基線(xiàn)增加16.80根/cm2，較安慰劑增加6.69根/cm2，結果均有統計學(xué)意義（P<0.05）。GT20029 1.0% BIW 組的TAHC較基線(xiàn)增加11.94根/cm2，較安慰劑增加7.36根/cm2，結果均有統計學(xué)意義（P<0.05）。針對BIW隊列，研究表明，不同GT20029劑量組之間存在劑量效應關(guān)系。
安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各組在治療過(guò)程中發(fā)生的不良事件與安慰劑相當。此外，試驗未觀(guān)察到與性功能相關(guān)的不良事件。
GT20029 1% BIW為II期臨床試驗的最 佳給藥劑量，該劑量被確定為中國男性脫發(fā)III期臨床試驗的推薦給藥劑量。
作為第一個(gè)皮科外用新型AR降解劑，GT20029基于開(kāi)拓藥業(yè)自有PROTAC平臺開(kāi)發(fā)，且是在全球范圍內，第一個(gè)同時(shí)在中國和美國均完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質(zhì)募集到E3泛素連接酶進(jìn)行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對雄激素的敏感性，因此開(kāi)拓藥業(yè)開(kāi)發(fā)其用于治療脫發(fā)和痤瘡。
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