美國(guó)政府2022年出臺(tái)的IRA（Inflation Reducation Act，《通貨膨脹降低法案》）對(duì)于藥價(jià)上漲做出了限制，要求制藥公司為自己藥物價(jià)格設(shè)定的漲幅低于通貨膨脹率，否則需要向聯(lián)邦政府保險(xiǎn)計(jì)劃Medicare支付回扣。對(duì)于藥物價(jià)格，也立法允許聯(lián)邦政府對(duì)于Medicare覆蓋的特定藥物與制造商進(jìn)行價(jià)格談判。

       對(duì)于藥價(jià)上漲的限制，很多制藥公司在每年兩度的"漲價(jià)季"中選擇了避其鋒芒的隱忍態(tài)度，已上市藥物價(jià)格的漲幅一般選擇在5%左右，很少有人敢冒天下大不韙地將藥價(jià)漲幅設(shè)定在10%以上。然而，有研究發(fā)現(xiàn)，藥物開(kāi)發(fā)商在制定新藥價(jià)格方面的表現(xiàn)就有些•拈花不語(yǔ)•般地心照不宣了。2022年，新上市的藥物平均價(jià)格已經(jīng)到達(dá)22萬(wàn)美元，而2021年上半年的新藥價(jià)格為18萬(wàn)美元，漲幅超過(guò)20%。JAMA發(fā)表的一篇論文支持了這點(diǎn)，2008 年至 2021 年間，美國(guó)新藥上市價(jià)格以每年20%的幅度增長(zhǎng)。

       天下熙熙，皆 為 利 來(lái)。制藥公司的最終目的其實(shí)也是為了攫取盡可能高的利潤(rùn)。但如果在價(jià)格漲幅上對(duì)其進(jìn)行擠壓的話，他們必然會(huì)選擇在初始價(jià)格上做文章，畢竟真正盈利的黃金時(shí)期是在專利或者市場(chǎng)獨(dú)占期到期之前。尤其是一旦被聯(lián)邦政府選中進(jìn)行價(jià)格談判的話（小分子藥物9年之后，生物制劑13年之后），他們的藥物可能不得不選擇降價(jià)。因此制藥公司在新藥上市的定價(jià)選擇上，通常可能會(huì)要未雨綢繆地選擇高水位價(jià)格。這一點(diǎn)可以從2023年上市的新藥定價(jià)上以微知著。

       2023年FDA的CDER批準(zhǔn)了55款NME和新生物制劑藥物，其價(jià)格從全年600美元到180萬(wàn)美元不等。

       1. Leqembi（lecanemab-irmb）

       • 開(kāi)發(fā)商：Eisai & Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月6日

       • 適應(yīng)癥：阿爾茨海默病

       • 藥物模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 患者群體：美國(guó)650萬(wàn)65歲以上阿爾茨海默病

       • 價(jià)格：批發(fā)采購(gòu)成本 (WAC) 為每年 26500 美元

       2. Brenzavvy（Bexagliflozin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Theracos

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月20日

       • 適應(yīng)癥：2型糖尿病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 價(jià)格：每年600美元左右

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       • 患者群體數(shù)量：美國(guó)3600萬(wàn)左右

       3. Jaypirca（Pirtobrutinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：禮來(lái)

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應(yīng)癥：成人復(fù)發(fā)性或難治性套細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 患者群體數(shù)量： 每年將近2萬(wàn)新患者

       • 標(biāo)價(jià)：每年25萬(wàn)2000美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       4. Orserdu（Elacestrant）

       • 開(kāi)發(fā)商：Stemline

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應(yīng)癥：晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年28萬(wàn)8千美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       5. Jesduvroq（Daprodustat）

       • 開(kāi)發(fā)商：GSK

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月1日

       • 適應(yīng)癥：慢性腎病引起的貧血

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 30片 1mg，133美元，折合一年1596美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       6. Lamzede（velmanase alfa-tycv）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月16日

       • 適應(yīng)癥：α-甘露糖苷貯積癥

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)： 每年145萬(wàn)6千美元（70 kg患者）

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       7. Filspari（Sparsentan）

       • 開(kāi)發(fā)商：Travere

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月17日

       • 適應(yīng)癥：減少原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病患者的蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年118800美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者數(shù)量：大約15萬(wàn)人

       8. Skyclarys（Omaveloxolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Reata

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年2月28日

       • 適應(yīng)癥：弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年37萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國(guó)患者數(shù)量：大約5000人

       9. Zavzpret（Zavegepant）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月9日

       • 適應(yīng)癥：偏頭痛

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每瓶（10 ml，6噴）1168美元，每年大約71050美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       • 美國(guó)患者數(shù)量：大約4000萬(wàn)人

       10. Daybue（Trofinetide）

       • 開(kāi)發(fā)商：Acadia

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月10日

       • 適應(yīng)癥：雷特綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 每年37萬(wàn)5千美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：超罕見(jiàn)病

       • 美國(guó)患者數(shù)量：6000-9000人

       11. Rezzayo（Rezafungin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Cidara

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應(yīng)癥：念珠菌血癥和侵襲性念珠菌病

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 1瓶（200 mg）2063美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       12. Zynyz（retifanlimab-dlwr）

       • 開(kāi)發(fā)商：Incyte

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期默克爾細(xì)胞癌

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)： 每年18萬(wàn)美元左右（以Keytruda為標(biāo)準(zhǔn)估算）

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：超罕見(jiàn)病

       • 美國(guó)患者數(shù)量：三千人左右

       13. Joenja（Leniolisib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Pharming

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年3月24日

       • 適應(yīng)癥：活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年54萬(wàn)7500美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 全球發(fā)病率：每百萬(wàn)人1-2人

       14. Qalsody（Tofersen）

       • 開(kāi)發(fā)商：Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年4月25日

       • 適應(yīng)癥：成人超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突變肌萎縮側(cè)索硬化癥

       • 分子模態(tài)：反義寡核苷酸

       • 標(biāo)價(jià)： 每年16萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國(guó)患者：ALS患者16000-32000人，其中2%為SOD1-ALS

       15. Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月9日

       • 適應(yīng)癥：法布里病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)：估計(jì)每年超過(guò)30萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者：每四至六萬(wàn)人一人

       16. Veozah（Fezolinetant）

       • 開(kāi)發(fā)商：Astellas

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月12日

       • 適應(yīng)癥：更年期引起的中度至重度潮熱

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年6600美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       17. Miebo（Perfluorohexyloctane）

       • 開(kāi)發(fā)商：Bausch + Lomb

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月18日

       • 適應(yīng)癥：干眼病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年5292美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       18. Epkinly（epcoritamab-bysp）

       • 開(kāi)發(fā)商：Genmab/AbbVie

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月19日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)： 每年45萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)患者人數(shù)：30400人

       19. Xacduro（sulbactam, durlobactam）

       • 開(kāi)發(fā)商：Innoviva Specialty Therapeutics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月23日

       • 適應(yīng)癥：醫(yī)院獲得性細(xì)菌性肺炎和呼吸機(jī)相關(guān)性細(xì)菌性肺炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每劑170美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者人數(shù)：4萬(wàn)

       20. Paxlovid（nirmatrelvir, ritonavir）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應(yīng)癥：Covid-19

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽，擬肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 5天劑量1390美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       21. Posluma（flotufolastat F 18）

       • 開(kāi)發(fā)商：Blue Earth Diagnostics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應(yīng)癥：前列腺癌患者的正電子發(fā)射斷層掃描成像一起使用

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)： 未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       22. Inpefa （Sotagliflozin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Lexicon

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年5月26日

       • 適應(yīng)癥：心力衰竭

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年12000美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       23. Columvi（glofitamab-gxbm）

       • 開(kāi)發(fā)商：Genentech

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月12日

       • 適應(yīng)癥：彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)： 8.5個(gè)月35萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       24. Litfulo（Ritlecitinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月23日

       • 適應(yīng)癥：嚴(yán)重斑禿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 每年4萬(wàn)9千美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       25. Rystiggo（rozanolixizumab-noli）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月26日

       • 適應(yīng)癥：成人全身性重癥肌無(wú)力

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)： 每瓶6050美元，每六周72600美元。

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       26. Ngenla （somatrogon-ghla）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年6月27日

       • 適應(yīng)癥：生長(zhǎng)障礙

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標(biāo)價(jià)：35 kg兒童每年10萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 影響人群：每四千至一萬(wàn)人中一人

       27. Beyfortus（nirsevimab-alip）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康/賽諾菲

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月17日

       • 適應(yīng)癥：預(yù)防呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)：495美元一劑

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       28. Vanflyta（Quizartinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Daiichi Sankyo

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月20日

       • 適應(yīng)癥：急性髓性白血病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：19萬(wàn)9290美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)每年新增患者人數(shù)：20380人

       29. Xdemvy（Lotilaner）

       • 開(kāi)發(fā)商：Tarsus Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年7月25日

       • 適應(yīng)癥：蠕形螨瞼緣炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年1850美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       30. Zurzuvae（Zuranolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Sage/Biogen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應(yīng)癥：產(chǎn)后抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：15900美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       31. Izervay（avacincaptad pegol）

       • 開(kāi)發(fā)商：Astellas

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應(yīng)癥：地理萎縮

       • 分子模態(tài)：RNA aptamer

       • 標(biāo)價(jià)：每瓶2100美元，每年25200美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       32. Talvey（talquetamab-tgvs）

       • 開(kāi)發(fā)商：強(qiáng)生

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月9日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)：8個(gè)月36萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)每年新增患者人數(shù)：35000人

       33. Elrexfio（elranatamab-bcmm）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月14日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標(biāo)價(jià)：一個(gè)療程33萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)每年新增患者人數(shù)：35000人

       34. Sohonos（Palovarotene）

       • 開(kāi)發(fā)商：Ipsen

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月16日

       • 適應(yīng)癥：進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：大于等于14歲患者每年102萬(wàn)2894美元；小于14歲每年62萬(wàn)2373美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：400人

       35. Veopoz（pozelimab-bbfg）

       • 開(kāi)發(fā)商：Regeneron

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年8月18日

       • 適應(yīng)癥：患有 CD55 缺陷型蛋白丟失性腸病 (PLE)（也稱為 CHAPLE 病）

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)：每年180萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：少于10人

       36. Aphexda（Motixafortide）

       • 開(kāi)發(fā)商：BioLineRx

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月18日

       • 適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤患者的采集和隨后的自體移植

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)：每瓶5900美元，大多數(shù)患者需要兩瓶

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)每年新增患者：3萬(wàn)4千人

       37. Ojjaara（Momelotinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：GSK

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月15日

       • 適應(yīng)癥：患有貧血的成人中度或高危骨髓纖維化

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年32萬(wàn)2800美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者人數(shù)：2萬(wàn)

       38. Exxua（Gepirone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Fabre-Kramer Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月22日

       • 適應(yīng)癥：重度抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：對(duì)比Auvelity價(jià)格（約為每年1.2萬(wàn)美元）

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       39. Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）

       • 開(kāi)發(fā)商：Amicus

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月28日

       • 適應(yīng)癥：遲發(fā)性龐貝病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標(biāo)價(jià)：65萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：超罕見(jiàn)病

       • 全球患者比例：五萬(wàn)七千人中一人

       40. Rivfloza（Nedosiran）

       • 開(kāi)發(fā)商：諾和諾德

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年9月29日

       • 適應(yīng)癥：1 型原發(fā)性高草酸尿癥

       • 分子模態(tài)：siRNA

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：少于5千人

       41. Velsipity（Etrasimod）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月23日

       • 適應(yīng)癥：中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年73968美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       42. Zilbrysq（Zilucoplan）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應(yīng)癥：成人全身性重癥肌無(wú)力

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標(biāo)價(jià)：56-77kg 患者每年38萬(wàn)2224美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)患者人數(shù)：35000至60000人

       43. Bimzelx（Bimekizumab）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應(yīng)癥：成人中度至重度斑塊狀銀屑病

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)：每年將近72000美元（約10劑）

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       44. Omvoh（mirikizumab-mrkz）

       • 開(kāi)發(fā)商：禮來(lái)

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)：靜脈注射制劑每年11萬(wàn)5116美元；皮下注射制劑每年12萬(wàn)4320美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       45. Agamree（Vamorolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Santhera Pharmaceuticals

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應(yīng)癥：杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 未公布，可能略低于每年8萬(wàn)9千美元（以Emflaza為參照）

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者人數(shù)：大約5萬(wàn)人

       46. Loqtorzi（toripalimab-tpzi）

       • 開(kāi)發(fā)商：Coherus/君實(shí)生物

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年10月27日

       • 適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標(biāo)價(jià)： 每劑8892美元，每年約15萬(wàn)1164美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：超罕見(jiàn)病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：低于每10萬(wàn)人一人

       47. Fruzaqla（Fruquintinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Takeda

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月8日

       • 適應(yīng)癥：難治性、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 28天約3萬(wàn)1500美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國(guó)患者人數(shù)：15萬(wàn)3千

       48. Augtyro（Repotrectinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：BMS

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應(yīng)癥：ROS1陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年34萬(wàn)8千美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：少于1萬(wàn)

       49. Defencath（taurolidine, heparin）

       • 開(kāi)發(fā)商：CorMedix

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應(yīng)癥：腎衰竭成人患者導(dǎo)管相關(guān)血流感染

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)： 未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       50. Truqap（Capivasertib）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應(yīng)癥：HR-陽(yáng)性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：否

       51. Ryzneuta（efbemalenograstim alfa-vuxw）

       • 開(kāi)發(fā)商：Evive/Acrotech

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應(yīng)癥：化療導(dǎo)致的中性粒細(xì)胞減少癥

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。悍?/p>

       52. Ogsiveo（Nirogacestat）

       • 開(kāi)發(fā)商：SpringWorks Therapeutics

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年11月27日

       • 適應(yīng)癥：進(jìn)展性硬纖維瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：每年34萬(wàn)8千

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：超罕見(jiàn)病

       • 美國(guó)每年新增患者數(shù)量：1000-1650人

       53. Fabhalta（Iptacopan）

       • 開(kāi)發(fā)商：諾華

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月5日

       • 適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • WAC價(jià)格：每年55萬(wàn)美元

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 全球患者數(shù)量：每百萬(wàn)人10-20人

       54. Filsuvez（birch triterpenes）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月18日

       • 適應(yīng)癥：大皰性表皮松解癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)病：是

       • 美國(guó)患者數(shù)量：約2.5-5萬(wàn)人

       55. Wainua（Eplontersen）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康/Ionis

       • 批準(zhǔn)時(shí)間：2023年12月21日

       • 適應(yīng)癥：遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病

       • 分子模態(tài)：配體綴合翻譯寡核苷酸

       • 標(biāo)價(jià)：未知

       • 是否針對(duì)罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國(guó)患者人數(shù)：少于1萬(wàn)人

       2023年上市新藥定價(jià)分析

       1. 平均價(jià)格

       排除無(wú)法按照年度價(jià)格統(tǒng)計(jì)的藥物類型（例如Aphexda（Motixafortide）Posluma（flotufolastat F 18），Beyfortus（nirsevimab-alip）等并不全年用藥），以及暫時(shí)未公布價(jià)格的藥物之外，共有45中2023年被CDER獲批上市的NME和新生物制劑。它們的全年用藥的平均價(jià)格如表1所示：

       表1. 2023年CDER批準(zhǔn)的CME和新生物制劑全年平均標(biāo)價(jià)

       2. 藥物模態(tài)間比較

       2.1 小分子/多肽vs生物制劑

       小分子和多肽的每年平均標(biāo)價(jià)為201884美元，生物制劑為435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.028，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異，即生物制劑平均價(jià)格高于小分子/多肽價(jià)格，且有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.2 小分子vs多肽

       小分子每年平均標(biāo)價(jià)為195151美元，多肽242286美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.6598，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即多肽平均價(jià)格高于小分子價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.3 多肽vs生物制劑

       多肽藥物每年平均標(biāo)價(jià)為242286美元，生物制劑435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.4504，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即多肽平均價(jià)格低于生物制劑，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.4 罕見(jiàn)病vs非罕見(jiàn)病

       罕見(jiàn)病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為448738美元，非罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格91859美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.0003，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于非罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.5 小分子罕見(jiàn)病vs小分子非罕見(jiàn)病

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，小分子非罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格60758美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.0001，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于小分子非罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.6 小分子罕見(jiàn)病vs多肽罕見(jiàn)病

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，多肽罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格379167美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.8462，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格低于多肽罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.7 小分子罕見(jiàn)病vs生物制劑

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為353978美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.6，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格低于生物制劑價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

       2.8 小分子超罕見(jiàn)病vs生物制劑

       小分子超罕見(jiàn)病藥物每年平均標(biāo)價(jià)為464312美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)分析，得到的P-value為0.8887，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異：即小分子超罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于生物制劑價(jià)格，但不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

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