3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，杰諦醫藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療對不能耐受青霉胺的肝豆狀核變性（又稱(chēng)Wilson病）成人及兒童患者。2023年3月11日，杰諦醫藥遞交5.2類(lèi)化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2300037）。
（資料來(lái)源：CDE官網(wǎng)）
原研藥尚未在國內上市
鹽酸曲恩汀膠囊（Trientine hydrochloride）是一款銅離子絡(luò )合劑，作用類(lèi)似青霉胺，可以促使銅通過(guò)腎 臟排泄出體外。該藥最早由德國默克（Merck KGaA）開(kāi)發(fā)，1985年在美國獲批上市，用于治療威爾遜病，可供不能耐受青霉胺的患者選用。在美國，鹽酸曲恩汀膠囊的首仿藥已于2018年2月獲批上市，首仿藥企業(yè)為Watson。原研藥至今未在國內上市。
（資料來(lái)源：FDA官網(wǎng)）
中國首 個(gè)鹽酸曲恩汀膠囊
2021年7月6日，佛山德芮可制藥有限公司的鹽酸曲恩汀膠囊在國內獲批上市，成為中國首 個(gè)鹽酸曲恩汀膠囊。2020年3月7日，德芮可制藥遞交5.2類(lèi)化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2000001 ），2020年6月12日，該藥擬納入優(yōu)先審評。
（資料來(lái)源：CDE官網(wǎng)）
共有4家申報上市
CDE官網(wǎng)顯示，共有4家遞交鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請，1家獲批上市。但只有德芮可制藥以及杰諦醫藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請被納入優(yōu)先審評。
（資料來(lái)源：CDE官網(wǎng)）
關(guān)于Wilson病
肝豆狀核變性又稱(chēng)Wilson病，是一種常染色體隱性遺傳性疾病，其致病基因ATP7B定位于13號染色體長(cháng)臂（13q14.3）。在生理情況下，ATP7B基因編碼一種銅轉運P型ATP酶（ATP7B蛋白），參與銅的跨膜轉運，ATP7B蛋白一方面轉運銅至反高爾基體網(wǎng)絡(luò )并與銅藍蛋白前體結合、形成功能性的全銅藍蛋白入血；另一方面轉運銅至膽汁以便排泄。ATP7B蛋白主要在肝 臟表達，當ATP7B基因突變導致ATP7B蛋白對銅的轉運功能障礙時(shí)，銅在肝 臟過(guò)量沉積，引起肝細胞線(xiàn)粒體氧化應激反應并對脂質(zhì)、蛋白質(zhì)、DNA和RNA等分子造成損傷，導致肝細胞損傷、肝 臟脂肪變性；銅還可激活肝星狀細胞，加速肝纖維化進(jìn)程。當銅超過(guò)了肝 臟儲存容量，就會(huì )以游離銅的形式進(jìn)入血液，并在腦部、腎 臟、角膜、關(guān)節以及腸道等部位過(guò)量沉積，產(chǎn)生肝 臟外的銅毒 性，引起相應的臨床表現。
Wilson病患者可以在任何年齡起病，但多見(jiàn)于5-35歲，也有3歲起病的肝硬化患者或80歲才出現癥狀的患者。約有3%-4%的患者發(fā)病年齡晚于40歲。
參考資料：
1.肝豆狀核變性（Wilson病）的診治，看2021版指南怎么說(shuō)？ https://mp.weixin.qq.com/s/YAv-qXhHisu68PI6v14IZA
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